{"id":149408,"date":"2019-08-08T17:10:59","date_gmt":"2019-08-08T21:10:59","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=149408&preview=true&preview_id=149408"},"modified":"2019-08-13T14:07:17","modified_gmt":"2019-08-13T18:07:17","slug":"un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-dravet-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/08\/un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-dravet-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental contre le syndrome de Dravet obtient la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Pharmaceutical Technology<\/em><\/a>, le candidat-m\u00e9dicament exp\u00e9rimental de la soci\u00e9t\u00e9 Stoke Therapeutics, connu sous le nom de STK-001, a obtenu le titre de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA).<\/strong> Ce m\u00e9dicament, class\u00e9 parmi les oligonucl\u00e9otides antisens, est en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement du syndrome de Dravet, une forme rare d’\u00e9pilepsie s\u00e9v\u00e8re chez l’enfant.<\/strong> Le Chef de clinique de Stoke, Barry Ticho, a d\u00e9clar\u00e9 que la soci\u00e9t\u00e9 esp\u00e9rait que le traitement exp\u00e9rimental serait capable de ralentir voire m\u00eame d’arr\u00eater la progression du syndrome.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Dravet<\/h2>\n

Le syndrome de Dravet<\/strong> est une forme d’\u00e9pilepsie grave qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers le sixi\u00e8me mois de la vie. La maladie se caract\u00e9rise surtout par de fr\u00e9quentes crises convulsives, parfois d\u00e9clench\u00e9es par de la fi\u00e8vre ou des temp\u00e9ratures \u00e9lev\u00e9es.<\/strong> Dans la plupart des cas, le syndrome est caus\u00e9 par des mutations du g\u00e8ne SCN1A. La plupart du temps, ces mutations ne sont pas h\u00e9ritables et apparaissent spontan\u00e9ment. Les sympt\u00f4mes pr\u00e9dominants du syndrome de Dravet sont les convulsions ; divers types de crises apparaissent souvent au fur et \u00e0 mesure que le trouble progresse, ainsi que l’ataxie, les retards de d\u00e9veloppement, les troubles du comportement pouvant ressembler \u00e0 l’autisme et les troubles cognitifs. Les crises peuvent \u00eatre potentiellement mortelles. Les strat\u00e9gies de gestion du syndrome de Dravet peuvent inclure un r\u00e9gime c\u00e9tog\u00e8ne, des anticonvulsivants, une th\u00e9rapie de r\u00e9\u00e9ducation cognitive et du cannabidiol. On estime que ce probl\u00e8me rare appara\u00eet entre 1 naissance sur 20 000 et 1 naissance sur 40 000. Pour en savoir plus sur le syndrome de Dravet, cliquez ici.<\/a><\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est g\u00e9n\u00e9ralement r\u00e9serv\u00e9e aux th\u00e9rapies exp\u00e9rimentales destin\u00e9es \u00e0 traiter des maladies consid\u00e9r\u00e9es comme rares.<\/strong> Ceci est d\u00e9fini comme toute maladie qui touche moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. Pour obtenir cette d\u00e9signation, le m\u00e9dicament doit pr\u00e9senter des avantages en termes d’efficacit\u00e9 et \/ ou d\u2019innocuit\u00e9 par rapport aux traitements actuellement disponibles. Sinon, le m\u00e9dicament doit r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical actuellement non satisfait. La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin conf\u00e8re plusieurs avantages \u00e0 l’entreprise b\u00e9n\u00e9ficiaire, tels que des all\u00e9gements fiscaux, la suppression de certains frais et une p\u00e9riode d’exclusivit\u00e9 commerciale d’une dur\u00e9e de sept ans si le m\u00e9dicament est autoris\u00e9 par la FDA.<\/strong><\/p>\n

La soci\u00e9t\u00e9 esp\u00e8re que le STK-001 deviendra le premier traitement autoris\u00e9 du syndrome de Dravet pouvant modifier la maladie en traitant la cause sous-jacente.<\/strong> Le m\u00e9canisme d\u2019action vise \u00e0 r\u00e9guler \u00e0 la hausse l\u2019un des all\u00e8les du g\u00e8ne SCN1A, de sorte que la prot\u00e9ine NaV.1 puisse \u00eatre exprim\u00e9e \u00e0 des niveaux proches de la normale, ce qui r\u00e9duit les risques de convulsions et d\u2019autres sympt\u00f4mes.<\/p>\n

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