{"id":149720,"date":"2019-08-13T14:07:05","date_gmt":"2019-08-13T18:07:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=149720&preview=true&preview_id=149720"},"modified":"2019-10-16T13:00:49","modified_gmt":"2019-10-16T17:00:49","slug":"la-fda-autorise-un-traitement-experimental-contre-diverses-hemopathies-malignes-du-sang-pour-des-essais-cliniques","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/13\/la-fda-autorise-un-traitement-experimental-contre-diverses-hemopathies-malignes-du-sang-pour-des-essais-cliniques\/","title":{"rendered":"La FDA autorise un traitement exp\u00e9rimental contre diverses h\u00e9mopathies malignes du sang pour des essais cliniques"},"content":{"rendered":"

Selon un article de First World Pharma<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Mustang Bio, Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) des \u00c9tats-Unis avait autoris\u00e9 leur demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (en anglais\u00a0: investigational new drug, IND).<\/strong> Cette demande concerne le candidat m\u00e9dicament exp\u00e9rimental MB-102 de la soci\u00e9t\u00e9. Gr\u00e2ce \u00e0 cette autorisation, le MB-102 est d\u00e9sormais \u00e9ligible pour des essais de phase 1\/2 sur trois h\u00e9mopathies malignes diff\u00e9rentes, notamment les syndromes my\u00e9lodysplastiques \u00e0 risque \u00e9lev\u00e9, la leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde<\/a> et le n\u00e9oplasme \u00e0 cellules dendritiques plasmacyto\u00efdes blastiques<\/strong> (NCDPB).<\/p>\n

\u00c0 propos de la leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde<\/a> (LAM)<\/h3>\n

La leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde, \u00e9galement appel\u00e9e leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9loblastique, est un type de cancer du sang qui affecte les my\u00e9loblastes, qui sont des cellules souches qui se d\u00e9velopperaient normalement en globules blancs my\u00e9lo\u00efdes.<\/strong> Les sympt\u00f4mes comprennent un risque accru d’infection, d’ecchymoses et de saignements faciles, de fatigue, d’essoufflement, de fi\u00e8vre, de perte de poids et d’app\u00e9tit, d’an\u00e9mie et de douleurs osseuses \/ articulaires. Le taux de survie \u00e0 cinq ans de la leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde n\u2019est que de 27% aux \u00c9tats-Unis.<\/strong> Pour en savoir plus sur la leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos du n\u00e9oplasme \u00e0 cellules dendritiques plasmacyto\u00efdes blastiques (NCDPB)<\/h3>\n

Le n\u00e9oplasme \u00e0 cellules dendritiques plasmacyto\u00efdes blastiques (NCDPB) est un trouble sanguin rare qui affecte les cellules dendritiques plasmacyto\u00efdes.<\/strong> Les sympt\u00f4mes de la maladie comprennent des ulc\u00e8res, des plaques ressemblant \u00e0 des ecchymoses ou des l\u00e9sions cutan\u00e9es, des ganglions lymphatiques enfl\u00e9s, le foie et \/ ou la rate enfl\u00e9e, une an\u00e9mie et la pr\u00e9sence de pDC malins dans tout le corps. Le taux de survie \u00e0 cinq ans du NCDPB est faible. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces contre cette maladie.<\/strong> Pour en savoir plus sur le NCDPB, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos des syndromes my\u00e9lodysplasiques<\/h3>\n

Les syndromes my\u00e9lodysplasiques sont un type de cancer du sang dans lequel les cellules sanguines en d\u00e9veloppement restent immatures et ne parviennent pas \u00e0 se transformer en cellules sanguines utilisables.<\/strong> Les syndromes my\u00e9lodysplasiques pr\u00e9sentent rarement des sympt\u00f4mes au d\u00e9but, mais ils peuvent \u00e9ventuellement pr\u00e9senter une an\u00e9mie, une neutrop\u00e9nie, une thrombocytop\u00e9nie, des anomalies cellulaires, des anomalies chromosomiques, une hypertrophie de la rate et \/ ou du foie, des saignements et des ecchymoses, ainsi que des infections. Pour en savoir plus sur les syndromes my\u00e9lodysplasiques, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

\u00c0 propos du MB-102<\/h3>\n

Le MB-102 a obtenu le titre de m\u00e9dicament orphelin de la FDA en tant que traitement contre la leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde.<\/strong> Ce m\u00e9dicament est une forme de th\u00e9rapie cellulaire CAR-T, dans laquelle les cellules T du syst\u00e8me immunitaire sont extraites du patient, modifi\u00e9es pour cibler les cellules malignes, propag\u00e9es en laboratoire, puis r\u00e9introduites dans le corps du patient. Avec la d\u00e9signation IND, les essais cliniques de ce m\u00e9dicament devraient commencer tr\u00e8s bient\u00f4t.<\/strong><\/p>\n

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