{"id":150255,"date":"2019-08-19T14:21:19","date_gmt":"2019-08-19T18:21:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150255&preview=true&preview_id=150255"},"modified":"2019-08-23T13:41:48","modified_gmt":"2019-08-23T17:41:48","slug":"un-traitement-potentiel-syndrome-de-chylomicronemie-familiale-donne-de-bons-resultats-dans-les-essais","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/19\/un-traitement-potentiel-syndrome-de-chylomicronemie-familiale-donne-de-bons-resultats-dans-les-essais\/","title":{"rendered":"Un Traitement potentiel contre le syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale donne de bons r\u00e9sultats dans les essais"},"content":{"rendered":"

Selon un article d’EurekAlert !<\/em><\/a>, les r\u00e9sultats d’un r\u00e9cent essai clinique devraient attirer l’attention des patients am\u00e9ricains atteints de syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale, une maladie rare.<\/strong> Le m\u00e9dicament volansorsen a pu avoir un impact consid\u00e9rable sur les taux de graisse dans le sang des patients lors d\u2019un essai clinique de phase III. Avec ces r\u00e9sultats encourageants, il y a de fortes chances pour que cela puisse \u00eatre autoris\u00e9 par la FDA en tant que traitement.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale (SCF)<\/h2>\n

Le syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale, \u00e9galement appel\u00e9 d\u00e9ficit familial en lipoprot\u00e9ine lipase, est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare caract\u00e9ris\u00e9e par une production insuffisante de lipoprot\u00e9ine lipase due \u00e0 un g\u00e8ne d\u00e9fectueux<\/strong>. Il en r\u00e9sulte des taux tr\u00e8s \u00e9lev\u00e9s de triglyc\u00e9rides. Les signes et sympt\u00f4mes de la maladie comprennent des d\u00e9p\u00f4ts graisseux sous la peau et des douleurs \u00e0 l’estomac. Sans intervention, le trouble peut entra\u00eener des probl\u00e8mes de foie et une pancr\u00e9atite. Cela peut aussi \u00e9ventuellement amener le patient \u00e0 d\u00e9velopper un diab\u00e8te. Lorsque le syndrome appara\u00eet pour la premi\u00e8re fois, il se manifeste souvent par un retard de croissance et une colique. Le traitement du syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale implique souvent un r\u00e9gime alimentaire strict, pauvre en glucides gras et simples. Les hypolip\u00e9miants peuvent \u00e9galement \u00eatre utiles. Dans l’Union europ\u00e9enne, une th\u00e9rapie g\u00e9nique est disponible pour les patients pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes graves malgr\u00e9 des restrictions alimentaires, mais un seul patient l’a d\u00e9j\u00e0 us\u00e9e. Pour en savoir plus sur le syndrome de chylomicron\u00e9mie familiale, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

Les R\u00e9sultats de l’essai<\/h2>\n

L’essai clinique comprenait un total de 66 patients. Il s\u2019agissait d\u2019une \u00e9tude \u00e0 double insu ; la moiti\u00e9 des patients ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par le Volanesorsen et l\u2019autre moiti\u00e9 a re\u00e7u un placebo. Les r\u00e9sultats du traitement parlent d’eux-m\u00eames. Le m\u00e9dicament a r\u00e9duit les triglyc\u00e9rides de 77% en moyenne, alors que le groupe placebo a vu les triglyc\u00e9rides augmenter en moyenne de 18%.<\/strong> Le Volanesorsen a \u00e9t\u00e9 administr\u00e9 \u00e0 raison de 300 mg sous la peau et une fois par semaine. Les patients \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 20 \u00e0 75 ans. Les effets secondaires comprenaient des r\u00e9actions cutan\u00e9es li\u00e9es aux injections et une r\u00e9duction du nombre de plaquettes.<\/strong><\/p>\n

Un autre signe encourageant est que le Volanesorsen a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 dans l’UE pour traiter la chylomicron\u00e9mie familiale chez les patients pr\u00e9sentant un risque \u00e9lev\u00e9 de pancr\u00e9atite qui n’ont pas \u00e9t\u00e9 en mesure de r\u00e9duire leur taux de triglyc\u00e9rides dans le sang avec d’autres m\u00e9dicaments et de changer de r\u00e9gime. On esp\u00e8re que ce ne sera qu’une question de temps avant que la FDA ne d\u00e9cide de suivre et d\u2019autoriser le traitement. <\/strong><\/p>\n

Les r\u00e9sultats originaux de l’essai ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans le New England Journal of Medicine.<\/em><\/a><\/p>\n

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