{"id":150259,"date":"2019-08-19T14:25:15","date_gmt":"2019-08-19T18:25:15","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150259&preview=true&preview_id=150259"},"modified":"2019-08-23T13:39:45","modified_gmt":"2019-08-23T17:39:45","slug":"la-fda-autorise-letude-de-phase-2-3-de-retrotrope-sur-le-candidat-medicament-designe-a-traiter-dystrophie-neuroaxonale","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/19\/la-fda-autorise-letude-de-phase-2-3-de-retrotrope-sur-le-candidat-medicament-designe-a-traiter-dystrophie-neuroaxonale\/","title":{"rendered":"La FDA autorise l’\u00e9tude de phase 2\/3 de Retrotrope sur le candidat-m\u00e9dicament d\u00e9sign\u00e9 \u00e0 traiter la dystrophie neuroaxonale"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> de la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie californienne Retrotrope, Inc., la soci\u00e9t\u00e9 a finalis\u00e9 le recrutement de son \u00e9tude de phase 2\/3 \u00e0 venir sur le RT001, un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental con\u00e7u pour le traitement de la dystrophie neuroaxonale infantile.<\/p>\n

\u00c0 propos de la dystrophie neuroaxonale infantile<\/h2>\n

La dystrophie neuroaxonale infantile<\/a> (ou DNAI) est un trouble extr\u00eamement rare, qui est h\u00e9rit\u00e9 g\u00e9n\u00e9tiquement. Elle se caract\u00e9rise par la r\u00e9gression souvent soudaine<\/a> des fonctions motrices et motrices intellectuelles acquises. Les patients sont souvent asymptomatiques jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge de 6 \u00e0 18 mois. Les personnes affect\u00e9es souffrent g\u00e9n\u00e9ralement d’un ralentissement de la motricit\u00e9 et du d\u00e9veloppement des capacit\u00e9s de r\u00e9flexion, suivis de la perte de comp\u00e9tences acquises pr\u00e9c\u00e9demment, telles que la marche ou la conversation. Les sympt\u00f4mes physiques peuvent commencer par des mouvements oculaires rapides non contr\u00f4l\u00e9s ou un plissement des yeux. Finalement, les patients perdent le contr\u00f4le de leurs muscles volontaires, qui se raidissent dans une sorte de paralysie. Finalement, les personnes affect\u00e9es perdent la capacit\u00e9 de d\u00e9tecter efficacement leur environnement. La plupart ne vivent pas plus de 10 ans.<\/p>\n

Cette maladie est caus\u00e9e par des mutations r\u00e9cessives du g\u00e8ne PLA2G6<\/em><\/a>, qui, chez des individus en bonne sant\u00e9 (hormis la DNAI), est responsable de la production d\u2019un type d\u2019enzyme appel\u00e9 A2 phospholipase. Les phospholipases A2 sont des enzymes qui d\u00e9composent certains types de phospholipides (une sorte de cellule adipeuse). La gestion de ces graisses est un \u00e9l\u00e9ment important de l’hom\u00e9ostasie et un certain nombre de ces enzymes jouent un r\u00f4le r\u00e9gulateur important – la phospholipase A2, par exemple, aide \u00e0 \u00e9quilibrer la concentration en phospholipides pr\u00e9sente dans les membranes cellulaires.<\/p>\n

La DNAI est si rare parce qu’elle est h\u00e9rit\u00e9e de mani\u00e8re r\u00e9cessive – les deux parents doivent contribuer aux formes mut\u00e9es du g\u00e8ne PLA2G6<\/em>. La plupart des enfants atteints de DNAI sont n\u00e9s de parents compl\u00e8tement asymptomatiques, chacun ne poss\u00e9dant qu’un seul g\u00e8ne PLA2G6<\/em> mut\u00e9 au lieu des deux qui entra\u00eenent des sympt\u00f4mes de DNAI.<\/p>\n

\u00c0 propos du RT001<\/h2>\n

L\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) a donn\u00e9 l\u2019approbation \u00e0 Retrotrope de mener une \u00e9tude ouverte de phase 2\/3 sur le RT001 dans un petit groupe de 15 \u00e0 20 patients. Le RT001 est un acide gras polyinsatur\u00e9 deut\u00e9ri\u00e9, ce qui signifie qu\u2019il s\u2019agit d\u2019une sorte d\u2019acide gras enrichi artificiellement.<\/a> Ces mol\u00e9cules peuvent \u00eatre utiles pour r\u00e9duire le stress oxydatif. Certaines preuves sugg\u00e8rent que la peroxydation des lipides (la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence des lipides lorsqu’ils sont expos\u00e9s \u00e0 l’oxyg\u00e8ne) pourrait \u00eatre une cause fondamentale dans un certain nombre d’affections neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives graves, y compris la DNAI.<\/p>\n

Des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques sur le RT001 sugg\u00e8rent que le m\u00e9dicament pourrait \u00eatre efficace pour r\u00e9duire les taux \u00e9lev\u00e9s de peroxydation lipidique. Retrotrope esp\u00e8re que le RT001 (et potentiellement d\u2019autres acides gras polyinsatur\u00e9s deut\u00e9ri\u00e9s) pourrait aider les membranes cellulaires \u00ab\u00a0ignifuges\u00a0\u00bb contre la peroxydation des lipides.<\/p>\n

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