{"id":150433,"date":"2019-08-20T14:45:44","date_gmt":"2019-08-20T18:45:44","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150433&preview=true&preview_id=150433"},"modified":"2019-08-23T13:39:22","modified_gmt":"2019-08-23T17:39:22","slug":"la-premiere-modification-dadn-humain-utilisant-la-crispr-sera-utilisee-pour-traiter-lamaurose-congenitale-de-leber","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/20\/la-premiere-modification-dadn-humain-utilisant-la-crispr-sera-utilisee-pour-traiter-lamaurose-congenitale-de-leber\/","title":{"rendered":"La Premi\u00e8re modification d\u2019ADN chez l’homme utilisant la CRISPR sera utilis\u00e9e pour traiter l\u2019amaurose cong\u00e9nitale de Leber"},"content":{"rendered":"

Allergan plc, une \u00e9minente soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique, et son partenaire, Editas Medicine, Inc., ont re\u00e7u le feu vert pour un essai clinique destin\u00e9 \u00e0 traiter les patients souffrant de troubles sanguins graves (h\u00e9moglobinopathies). Comme indiqu\u00e9 r\u00e9cemment dans un article de CheckOrphan<\/em><\/a>, ce sera la premi\u00e8re fois que la technologie de modification de g\u00e8nes modifiera de l’ADN dans le corps humain (in vivo).<\/p>\n

Le plan initial consistait \u00e0 d\u00e9poser une demande permettant aux deux soci\u00e9t\u00e9s de tester le nouveau produit in vivo d’ici \u00e0 la fin de 2017. Cependant, un probl\u00e8me de fabrication a retard\u00e9 les tests d’une ann\u00e9e.<\/p>\n

Ce retard a \u00e9t\u00e9 suivi d’une contestation de brevet qui a \u00e9t\u00e9 battue avec succ\u00e8s par Editas. L’inqui\u00e9tude \u00e9tait centr\u00e9e sur le potentiel de la CRISPR \u00e0 effectuer des coupes \u00ab non cibl\u00e9es \u00bb sur des g\u00e8nes sains. Finalement, Editas a pu prouver au r\u00e9gulateur que son produit \u00e9tait s\u00fbr et pr\u00eat \u00e0 \u00eatre test\u00e9 sur l’homme.<\/p>\n

\u00c0 propos de Brilliance<\/strong><\/p>\n

L’essai de phase 1\/2, nomm\u00e9 Brilliance, \u00e9tudiera si le m\u00e9dicament de modification du g\u00e9nome bas\u00e9 sur CRISPR appel\u00e9 AGN-151587 est tol\u00e9rable, efficace et s\u00fbre. Il est en cours de d\u00e9veloppement pour traiter l’amaurose cong\u00e9nitale de Leber<\/a> 10 (ACL10), provoqu\u00e9e par des anomalies (mutations) du g\u00e8ne CEP290 entra\u00eenant la c\u00e9cit\u00e9.<\/p>\n

Dix-huit patients atteints de LCA10 recevront l\u2019un des trois niveaux de dose diff\u00e9rents du m\u00e9dicament. Les patients recevront une dose d\u2019AGN-151587 qui sera transport\u00e9e par un virus fabriqu\u00e9 par l\u2019homme dans les cellules photor\u00e9ceptrices de la r\u00e9tine. Le premier traitement devrait commencer au deuxi\u00e8me semestre de 2019. Des informations compl\u00e9mentaires sont disponibles au lien suivant : NCT # 03872479<\/a><\/em><\/p>\n

La CRISPR vs la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/strong><\/p>\n

Les deux th\u00e9rapies ont certains avantages. La CRISPR est en mesure de distribuer des grands g\u00e8nes qui, en raison de leur taille, ne peuvent pas \u00eatre transport\u00e9s vers les cellules r\u00e9tiniennes par les virus d’origine humaine.<\/p>\n

De plus, dans certaines circonstances, il peut ne pas \u00eatre n\u00e9cessaire de remplacer un g\u00e8ne entier. Encore une fois, la CRISPR est le meilleur choix en raison de sa capacit\u00e9 \u00e0 arr\u00eater ou \u00e0 r\u00e9parer le g\u00e8ne errant plut\u00f4t que de le remplacer enti\u00e8rement. C’est souvent le choix lors du traitement de la r\u00e9tinite pigmentaire<\/a>.<\/p>\n

Les scientifiques semblent progresser dans la correction des effets secondaires g\u00eanants. Par cons\u00e9quent, il est tout \u00e0 fait possible que la th\u00e9rapie g\u00e9nique CRISPR soit disponible dans un avenir proche.<\/p>\n

Patient Worthy vous tiendra au courant des derniers d\u00e9veloppements dans ce nouveau monde prometteur de CRISPR.<\/h4>\n

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