{"id":150998,"date":"2019-08-26T15:51:31","date_gmt":"2019-08-26T19:51:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=150998&preview=true&preview_id=150998"},"modified":"2019-09-12T15:42:30","modified_gmt":"2019-09-12T19:42:30","slug":"synlogic-arrete-le-developpement-dun-traitement-experimental-contre-lhyperammoniemie-appele-synb1020","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/26\/synlogic-arrete-le-developpement-dun-traitement-experimental-contre-lhyperammoniemie-appele-synb1020\/","title":{"rendered":"Synlogic arr\u00eate le d\u00e9veloppement d’un traitement exp\u00e9rimental contre l\u2019hyperammoni\u00e9mie appel\u00e9 SYNB1020"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse publi\u00e9 par Synlogic Therapeutics<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 a r\u00e9cemment interrompu le d\u00e9veloppement de son traitement exp\u00e9rimental contre l’hyperammoni\u00e9mie, le SYNB1020, apr\u00e8s un essai clinique de phase 1\/2 infructueuse.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’hyperammoni\u00e9mie<\/h2>\n

L’hyperammoni\u00e9mie<\/a> est une maladie m\u00e9tabolique caract\u00e9ris\u00e9e par une augmentation des taux d’ammoniac dans le sang. Au fil du temps, des niveaux \u00e9lev\u00e9s d’ammoniac sont associ\u00e9s \u00e0 un risque accru de certains troubles neurologiques et m\u00e9taboliques, notamment les enc\u00e9phalopathies h\u00e9patiques<\/a> (diminution de la fonction c\u00e9r\u00e9brale associ\u00e9e \u00e0 une maladie grave du foie), le syndrome de Reye<\/a> et d’autres maladies graves du foie<\/a>.<\/p>\n

L’ammoniac est la substance que le corps convertit en ur\u00e9e moins toxique. La plupart des cas d\u2019hyperammoni\u00e9mie sont donc g\u00e9r\u00e9s par une gestion nutritionnelle associ\u00e9e \u00e0 des m\u00e9dicaments qui am\u00e9liorent les capacit\u00e9s de l\u2019organisme \u00e0 purger l\u2019azote.<\/a> Dans les cas particuli\u00e8rement graves, les m\u00e9decins peuvent encourager une greffe compl\u00e8te de foie ou de cellules h\u00e9patiques pour corriger les irr\u00e9gularit\u00e9s m\u00e9taboliques qui causent les niveaux sanguins d’ammoniac dangereusement \u00e9lev\u00e9s.<\/p>\n

\u00c0 propos du SYNB1020<\/h2>\n

Le SYNB1020 \u00e9tait un E. Coli<\/i> Nissle fabriqu\u00e9. Oui, c\u2019est une souche d\u2019E. Coli<\/i>, mais la plupart des souches de ce type de bact\u00e9ries sont inoffensives, et Nissle en particulier a fait l\u2019objet de nombreuses recherches pour son potentiel en tant que probiotique.<\/a><\/p>\n

En th\u00e9orie, les chercheurs ont estim\u00e9 qu’un SYNB1020 administr\u00e9 par voie orale r\u00e9pondrait aux niveaux \u00e9lev\u00e9s d’ammoniac dans le tractus gastro-intestinal des patients et commencerait \u00e0 convertir l’exc\u00e8s d’ammoniac en acide amin\u00e9 comparativement inoffensif, l’arginine<\/a>.<\/p>\n

Dans une \u00e9tude de phase 1\/2 sur le SYNB1020, Synlogic a recrut\u00e9 23 patients pr\u00e9sentant des cicatrices au foie et des taux \u00e9lev\u00e9s d’ammoniac dans le sang. Le m\u00e9dicament s’est av\u00e9r\u00e9 inoffensif et tol\u00e9rable dans les premi\u00e8res phases de l’\u00e9tude, mais les preuves de l’efficacit\u00e9 du produit biologique ont rapidement \u00e9t\u00e9 d\u00e9couvertes d\u2019\u00eatre d\u00e9ficientes.<\/p>\n

Au cours de la deuxi\u00e8me phase de l’\u00e9tude, 17 patients pr\u00e9sentant des taux sanguins d’ammoniac \u00e9lev\u00e9s et constants ont \u00e9t\u00e9 tri\u00e9s en groupes de contr\u00f4le et d\u2019actifs. Huit participants ont re\u00e7u un placebo, le reste a re\u00e7u le SYNB1020 – pour une p\u00e9riode de six jours. \u00c0 ce stade, les taux sanguins d’ammoniac des patients sont \u00e9valu\u00e9s, ainsi que d’autres marqueurs inflammatoires.<\/p>\n

Bien que les patients qui ont re\u00e7u le SYNB1020 aient montr\u00e9 une augmentation des niveaux d’azote dans leur urine (ce qui semblerait sugg\u00e9rer une \u00e9limination plus efficace de l’ammoniac dans le corps), malheureusement, aucun changement dans les taux sanguins d’ammoniac ni aucun des crit\u00e8res d’inflammation secondaires n’a \u00e9t\u00e9 d\u00e9tect\u00e9. C’\u00e9tait un \u00e9chec.<\/p>\n

L’\u00e9chec du SYNB1020 n’est pas du tout inhabituel. La grande majorit\u00e9<\/a> des m\u00e9dicaments \u00e9tudi\u00e9s cliniquement \u00e9chouent avant d’\u00eatre autoris\u00e9s – des donn\u00e9es r\u00e9centes sugg\u00e8rent qu’environ 15% seulement des m\u00e9dicaments entrant dans la phase 2 de l’essai obtiennent l’autorisation de mise sur le march\u00e9 de l\u2019Agence am\u00e9ricaines des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux. Les essais et les erreurs peuvent \u00eatre une partie importante du d\u00e9veloppement de la th\u00e9rapie, et les acquis d’un essai ayant \u00ab \u00e9chou\u00e9 \u00bb peuvent encore \u00eatre utiles pour des travaux ult\u00e9rieurs.<\/p>\n

Comme Edison a dit, suppos\u00e9ment, en luttant pour cr\u00e9er son ampoule \u00e9lectrique, \u00ab je n’ai pas \u00e9chou\u00e9. J’ai simplement trouv\u00e9 10.000 solutions qui ne fonctionnent pas. \u00bb<\/p>\n

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