{"id":151243,"date":"2019-08-28T13:12:42","date_gmt":"2019-08-28T17:12:42","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=151243&preview=true&preview_id=151243"},"modified":"2019-09-12T15:39:02","modified_gmt":"2019-09-12T19:39:02","slug":"le-premier-patient-est-inscrit-pour-une-etude-dobservation-sur-le-syndrome-de-dravet","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/28\/le-premier-patient-est-inscrit-pour-une-etude-dobservation-sur-le-syndrome-de-dravet\/","title":{"rendered":"Le Premier patient est inscrit pour une \u00e9tude d’observation sur le syndrome de Dravet"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Biotech 365<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Stoke Therapeutics, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que le tout premier patient s’\u00e9tait inscrit \u00e0 l’\u00e9tude d\u2019observation de la soci\u00e9t\u00e9 sur les patients atteints du syndrome de Dravet.<\/strong> La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit d\u2019utiliser les donn\u00e9es de cette \u00e9tude pour aider au d\u00e9veloppement de son produit candidat exp\u00e9rimental, le STK-001, destin\u00e9 \u00e0 traiter le syndrome de Dravet. Stoke se concentre sur le d\u00e9veloppement de traitements contre les maladies g\u00e9n\u00e9tiques en r\u00e9gulant positivement l’expression des prot\u00e9ines.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Dravet<\/h2>\n

Le syndrome de Dravet<\/strong> est une forme d’\u00e9pilepsie grave qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers le sixi\u00e8me mois de la vie. La maladie se caract\u00e9rise surtout par de fr\u00e9quentes crises convulsives, parfois d\u00e9clench\u00e9es par de la fi\u00e8vre ou des temp\u00e9ratures \u00e9lev\u00e9es.<\/strong> Dans la plupart des cas, le syndrome est caus\u00e9 par des mutations du g\u00e8ne SCN1A. La plupart du temps, ces mutations ne sont pas h\u00e9ritables et apparaissent spontan\u00e9ment. Les sympt\u00f4mes pr\u00e9dominants du syndrome de Dravet sont les crises ; divers types de crises apparaissent souvent au fur et \u00e0 mesure que le trouble progresse, ainsi que l’ataxie, les retards de d\u00e9veloppement, les troubles du comportement pouvant ressembler \u00e0 l’autisme et les troubles cognitifs. Les crises peuvent \u00eatre potentiellement mortelles. Les strat\u00e9gies de gestion du syndrome de Dravet peuvent inclure un r\u00e9gime c\u00e9tog\u00e8ne, des anticonvulsivants, une th\u00e9rapie de r\u00e9\u00e9ducation cognitive et du cannabidiol. On estime que ce trouble rare appara\u00eet entre 1 naissance sur 20 000 et 1 naissance sur 40 000. Pour en savoir plus sur le syndrome de Dravet, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l’\u00e9tude<\/h2>\n

L\u2019\u00e9tude d\u2019observation inclura des patients \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 18 ans.<\/strong> Cette \u00e9tude durera deux ans et vise \u00e0 se concentrer sur le fardeau des crises \u00e9pileptiques (en surveillant leur fr\u00e9quence) et sur la mesure de l’impact d’autres sympt\u00f4mes, tels que les probl\u00e8mes de sommeil, la d\u00e9ficience intellectuelle, etc. L\u2019\u00e9tude fournira des inscriptions sur 20 sites diff\u00e9rents aux \u00c9tats-Unis.<\/strong> Les patients ne sont pas tenus d\u2019arr\u00eater leur traitement pendant l\u2019\u00e9tude et continueront de recevoir leurs soins habituels.<\/p>\n

Bien que cette \u00e9tude n’implique ni l’utilisation de STK-001 ni aucun autre traitement exp\u00e9rimental, les donn\u00e9es qui en d\u00e9coulent peuvent fournir des informations essentielles sur l’\u00e9volution de la maladie, qui peuvent \u00e9clairer le d\u00e9veloppement de nouveaux traitements et permettre aux chercheurs de quantifier l’impact des sympt\u00f4mes dans la vie quotidienne des patients.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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