{"id":151378,"date":"2019-08-29T15:23:56","date_gmt":"2019-08-29T19:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=151378&preview=true&preview_id=151378"},"modified":"2019-09-12T15:42:20","modified_gmt":"2019-09-12T19:42:20","slug":"les-resultats-de-cet-essais-de-phase-3-sur-un-traitement-contre-la-napk-constituent-une-grosse-deception","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/29\/les-resultats-de-cet-essais-de-phase-3-sur-un-traitement-contre-la-napk-constituent-une-grosse-deception\/","title":{"rendered":"Les R\u00e9sultats de cet essai clinique de phase 3 sur un traitement contre la NAPK constituent une grosse d\u00e9ception"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em>,<\/a> la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Retrophin, Inc. a r\u00e9cemment publi\u00e9 les r\u00e9sultats de son essai clinique de phase 3. Cet essai clinique testait le fosmetpantot\u00e9nate, un m\u00e9dicament de la soci\u00e9t\u00e9, en tant que traitement contre la neurod\u00e9g\u00e9nerescence associ\u00e9e \u00e0 la pantoth\u00e9nate kinase (NAPK).<\/strong> Bien que le m\u00e9dicament se soit g\u00e9n\u00e9ralement r\u00e9v\u00e9l\u00e9 inoffensif et bien tol\u00e9r\u00e9 au cours de l\u2019\u00e9tude, c\u2019est la seule bonne nouvelle de l\u2019essai. Le fosmetpantot\u00e9nate n’a pas r\u00e9ussi \u00e0 se distinguer par rapport au placebo et n’a r\u00e9pondu ni aux crit\u00e8res d’\u00e9valuation principaux ni aux crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation secondaires de l’\u00e9tude.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la neurod\u00e9g\u00e9nerescence associ\u00e9e \u00e0 la pantoth\u00e9nate kinase (NAPK)<\/h2>\n

La neurod\u00e9g\u00e9nerescence associ\u00e9e \u00e0 la pantoth\u00e9nate kinase (NAPK), \u00e9galement appel\u00e9e syndrome d’Hallervorden-Spatz, est une maladie d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative progressive et rare qui affecte le tissu c\u00e9r\u00e9bral.<\/strong> Les sympt\u00f4mes apparaissent \u00e0 c\u00f4t\u00e9 d’une accumulation excessive de fer dans le cerveau. La NAPK est li\u00e9e \u00e0 une mutation du g\u00e8ne PANK2. Les sympt\u00f4mes de NAPK commencent g\u00e9n\u00e9ralement dans l’enfance et peuvent inclure une r\u00e9tinite pigmentaire, une dystonie, une difficult\u00e9 \u00e0 parler et \u00e0 avaler, des convulsions, une faiblesse, une raideur des membres, des spasmes, des tremblements et une d\u00e9mence. La plupart de patients perdent leur mobilit\u00e9 en quelques ann\u00e9es et la mort chez les jeunes adultes est fr\u00e9quente\u00a0; les infections sont la cause la plus fr\u00e9quente. Les options de traitement contre la NAPK sont actuellement tr\u00e8s limit\u00e9es et il existe un besoin urgent d\u2019options plus efficaces susceptibles de ralentir ou d\u2019arr\u00eater la progression de la maladie.<\/strong> On estime que la pr\u00e9valence de la maladie est de 1 \u00e0 3 personnes sur 1 000 000. Pour en savoir plus sur la NAPK, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n

Les r\u00e9sultats de cet essai sont pour le moins d\u00e9cevants, car il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces contre la NAPK.<\/strong> C\u2019est l\u2019une des nombreuses maladies rares pour lesquelles il n\u2019existe actuellement aucun traitement autoris\u00e9 par la FDA. L\u2019\u00e9tude comprenait un total de 84 patients atteints de NAPK \u00e0 qui on avait administr\u00e9 du fosmetpantot\u00e9nate ou un placebo \u00e0 un ratio de 1 : 1. La p\u00e9riode de traitement de cet essai clinique a dur\u00e9 24 semaines.<\/p>\n

Bien que beaucoup des essais dont nous discutons sur notre site donnent souvent des r\u00e9sultats positifs, la r\u00e9alit\u00e9 est que la majorit\u00e9 des m\u00e9dicaments exp\u00e9rimentaux \u00e9chouent pendant les essais et ne r\u00e9ussissent jamais \u00e0 en sortir.<\/strong> Les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude sont loin d’\u00eatre exceptionnels. On esp\u00e8re que les recherches futures aboutiront \u00e0 la mise au point d’un traitement plus efficace contre cette maladie rare et mortelle.<\/strong><\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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