{"id":151756,"date":"2019-09-04T11:53:05","date_gmt":"2019-09-04T15:53:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=151756&preview=true&preview_id=151756"},"modified":"2019-09-12T15:38:30","modified_gmt":"2019-09-12T19:38:30","slug":"la-fda-attribue-une-designation-de-therapie-avancee-en-medecine-regenerative-a-une-therapie-experimentale-contre-le-dics-lie-au-chromosome-x","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/04\/la-fda-attribue-une-designation-de-therapie-avancee-en-medecine-regenerative-a-une-therapie-experimentale-contre-le-dics-lie-au-chromosome-x\/","title":{"rendered":"La FDA attribue une d\u00e9signation de th\u00e9rapie avanc\u00e9e en m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00e0 une th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale contre le DICS li\u00e9 au chromosome X"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> de la soci\u00e9t\u00e9 am\u00e9ricaine de biotechnologie Fortress Biotech, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a r\u00e9cemment attribu\u00e9 le titre de th\u00e9rapie avanc\u00e9e en m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale MB-107. Le m\u00e9dicament est destin\u00e9 \u00e0 traiter le d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 au chromosome X (DICS).<\/p>\n

\u00c0 propos du d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 au chromosome X<\/h2>\n

Le DICS li\u00e9 au chromosome X<\/a> est une affection extr\u00eamement rare caract\u00e9ris\u00e9e par une activit\u00e9 immunitaire fortement d\u00e9ficiente provoqu\u00e9e par un faible nombre de lymphocytes<\/a>. Les lymphocytes sont une sorte de globule blanc et jouent un r\u00f4le important dans la d\u00e9termination de la r\u00e9ponse immunitaire. Chez les individus en bonne sant\u00e9, les lymphocytes constituent entre 20 et 40% de tous les globules blancs.<\/p>\n

Les patients atteints de DICS li\u00e9 au chromosome X sont susceptibles d\u2019attraper des infections bact\u00e9riennes, virales et fongiques fr\u00e9quentes et persistantes. Sans traitement, la plupart des personnes touch\u00e9es ne vivent pas au-del\u00e0 de l’enfance. En fait, sans renforcement du syst\u00e8me immunitaire par th\u00e9rapie g\u00e9nique ou greffe de moelle osseuse, le DICS li\u00e9 au chromosome X est presque toujours fatal au cours des deux premi\u00e8res ann\u00e9es de la vie.<\/a><\/p>\n

La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne IL2RG<\/em><\/a>. Chez les individus en bonne sant\u00e9, ce g\u00e8ne code pour la production d’une prot\u00e9ine appel\u00e9e cha\u00eene gamma commune. Cette prot\u00e9ine joue un r\u00f4le important dans le fonctionnement normal du syst\u00e8me immunitaire et est n\u00e9cessaire \u00e0 la production et \u00e0 la maturation des lymphocytes naissants. Les mutations de l’IL2RG<\/em> entra\u00eenent un d\u00e9veloppement irr\u00e9gulier des lymphocytes, laissant le syst\u00e8me immunitaire dangereusement sous-\u00e9quip\u00e9 pour fonctionner correctement.<\/p>\n

Comme les hommes ne re\u00e7oivent qu’un seul chromosome X de leurs parents, le DICS li\u00e9 au chromosome X et d’autres maladies sont beaucoup plus fr\u00e9quents chez les hommes que chez les femmes.<\/p>\n

\u00c0 propos de la MB-107 et de la th\u00e9rapie avanc\u00e9e en m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative<\/h2>\n

La MB-107 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique lentivirale<\/a>. Comme les processus de th\u00e9rapie g\u00e9nique similaires, la th\u00e9rapie g\u00e9nique lentivirale utilise un lentivirus inerte modifi\u00e9 pour envoyer du mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique modifi\u00e9 \u00e0 des patients atteints de maladies caus\u00e9es par des mutations g\u00e9n\u00e9tiques. Les virus sont particuli\u00e8rement efficaces pour passer au-del\u00e0 des d\u00e9fenses de l’organisme et injecter leur ADN dans celui d’une cellule h\u00f4te — en particulier si le virus a \u00e9t\u00e9 sp\u00e9cialement con\u00e7u pour le faire en laboratoire. Les informations g\u00e9n\u00e9tiques modifi\u00e9es implant\u00e9es dans le virus se r\u00e9pliquent ensuite \u00e0 l’int\u00e9rieur des cellules h\u00f4tes, cr\u00e9ant \u00e9ventuellement un syst\u00e8me immunitaire fonctionnel (avec un peu de chance).<\/p>\n

La d\u00e9signation RMAT<\/a> (Regenerative Medicine Advanced Therapy<\/em>), ou th\u00e9rapie avanc\u00e9e en m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative, est l\u2019une des nombreuses d\u00e9signations de recherche propos\u00e9es par la FDA, con\u00e7ues pour aider ou b\u00e9n\u00e9ficier directement aux chercheurs qui d\u00e9veloppent des traitements contre des maladies graves avec des options de traitement inad\u00e9quates. La RMAT est sp\u00e9cifiquement propos\u00e9 aux chercheurs qui d\u00e9veloppent des m\u00e9dicaments r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratifs<\/a> (th\u00e9rapie cellulaire, greffe de moelle osseuse, greffe de peau, etc.).<\/p>\n

La d\u00e9signation RMAT permet \u00e0 Mustang Bio (et \u00e0 la soci\u00e9t\u00e9 m\u00e8re Fortress Biotech) de b\u00e9n\u00e9ficier de l\u2019assistance de la FDA sous la forme d\u2019une assistance \u00e0 la gestion des essais et d\u2019un processus d\u2019examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9. La d\u00e9signation a \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9e \u00e0 la suite d’un impressionnant essai clinique de phase 1\/2 sur ce m\u00e9dicament chez le nourrisson plus t\u00f4t cette ann\u00e9e.<\/p>\n

Le processus de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments pour la MB-107, m\u00eame s’il est encore long, pourrait \u00eatre consid\u00e9rablement raccourci par cette d\u00e9signation.<\/p>\n

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