<\/p>\n
Les \u00ab\u00a0courtes r\u00e9p\u00e9titions palindromiques group\u00e9es et r\u00e9guli\u00e8rement espac\u00e9es \u00bb (en anglais\u00a0: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fr\u00e9quemment d\u00e9sign\u00e9es sous le nom de CRISPR. Comme indiqu\u00e9 r\u00e9cemment dans Science News<\/em><\/a>, les \u00ab ciseaux mol\u00e9culaires \u00bb CRISPR \/ Cas9 devraient faire leurs d\u00e9buts tr\u00e8s attendus lors des tout premiers essais cliniques sur l’homme.<\/p>\n L’absence d’un g\u00e8ne sp\u00e9cifique peut rendre un patient plus susceptible aux maladies. L’une des principales raisons pour lesquelles la CRISPR est si prometteuse est peut-\u00eatre la facilit\u00e9 avec laquelle elle peut modifier un g\u00e8ne.<\/p>\n Dans l\u2019un des trois essais, l\u2019\u00e9diteur g\u00e9n\u00e9tique sera inject\u00e9 dans les yeux du patient ; alors il coupera une mutation qui cause une forme de c\u00e9cit\u00e9.<\/p>\n Une Promesse tenue depuis 2012<\/strong><\/p>\n La CRISPR a fait ses d\u00e9buts en 2012 en promettant une meilleure vie \u00e0 l\u2019avenir pour les patients atteints de maladies g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n L’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique CRISPR se concentre initialement sur les troubles sanguins, la c\u00e9cit\u00e9 et le cancer. Le succ\u00e8s de ces essais pourrait \u00e9ventuellement conduire \u00e0 des th\u00e9rapies pour pr\u00e8s de dix mille maladies caus\u00e9es par des mutations.<\/p>\n Le syndrome de Down ou la dr\u00e9panocytose<\/a> sont des exemples de maladies pour lesquelles des rem\u00e8des sont attendues par les scientifiques.<\/p>\n \u00c0 propos du protocole<\/strong><\/p>\n La CRISPR peut \u00eatre abord\u00e9 de deux mani\u00e8res. Une m\u00e9thode est l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique ex vivo<\/em><\/a>. Les cellules humaines sont extraites, manipul\u00e9es au laboratoire puis r\u00e9inject\u00e9es.<\/p>\n La deuxi\u00e8me approche, l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique in vivo<\/em><\/a>, consiste \u00e0 administrer la CRISPR-Cas9 dans le corps, o\u00f9 elle modifie l’ADN \u00e0 partir d’un point situ\u00e9 dans les cellules. L\u2019administration de CRISPR peut \u00e9ventuellement \u00eatre dans des nanoparticules ou m\u00eame cod\u00e9e dans l’ADN. En cas de succ\u00e8s, il peut \u00eatre retir\u00e9 du corps.<\/p>\n On peut appeler CRISPR \/ Cas9 un \u00ab chasseur de virus \u00bb recon\u00e7u, coupant l\u2019ADN \u00e0 certains endroits. L’ARN, similaire \u00e0 la mol\u00e9cule g\u00e9n\u00e9tique de l’ADN, est la CRISPR. Il guide l’enzyme Cas9 vers certains endroits du g\u00e9nome<\/em><\/a>.<\/p>\n Les coupures sont faites dans l’ADN et peuvent soit supprimer les parties errantes de l’ADN, soit d\u00e9sactiver les g\u00e8nes soit faire les r\u00e9parations n\u00e9cessaires.<\/p>\n \u00c0 propos des deux premiers essais<\/strong><\/p>\n \u00c9tant donn\u00e9 que c\u2019est la premi\u00e8re fois que l\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique CRISPR est utilis\u00e9e chez l\u2019homme, l\u2019accent sera mis sur l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9.<\/p>\n Dans les deux premiers essais, les scientifiques utiliseront CRISPR \/ Cas9 pour pr\u00e9lever plusieurs cellules humaines, modifier l\u2019ADN, puis renvoyer les cellules au patient par injection. Les cellules \u00e9dit\u00e9es seront maintenant pr\u00eates \u00e0 combattre les maladies.<\/p>\n \u00c0 propos du troisi\u00e8me essai<\/strong><\/p>\n Dans le troisi\u00e8me essai, CRISPR \/ Cas9 travaillera avec des patients atteints d’une forme de c\u00e9cit\u00e9 h\u00e9r\u00e9ditaire appel\u00e9e amaurose cong\u00e9nitale de Leber<\/a>. Une dystrophie s\u00e9v\u00e8re de la r\u00e9tine qui se manifeste g\u00e9n\u00e9ralement peu de temps apr\u00e8s la naissance.<\/p>\n En juillet 2019, deux soci\u00e9t\u00e9s, Editas et Allergan, ont commenc\u00e9 \u00e0 recruter pour l’essai portant sur l’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique de Leber. Dans cet essai, les ciseaux mol\u00e9culaires seront inject\u00e9s dans les yeux du patient.<\/p>\n Deux ARN guides dirigent Cas9 vers le bon emplacement, puis coupent deux morceaux de la mutation du g\u00e8ne.<\/p>\n La maladie est caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne CEP290 qui conduit \u00e0 une prot\u00e9ine non fonctionnelle. La prot\u00e9ine est la cause profonde du trouble. Le paradigme se poursuit avec la mort des cellules de b\u00e2tonnets situ\u00e9es dans la r\u00e9tine. La c\u00e9cit\u00e9 survient lorsque les photor\u00e9cepteurs ne peuvent pas se renouveler.<\/p>\n Les Premiers participants<\/strong><\/p>\n Pour examiner l\u2019innocuit\u00e9, la CRISPR sera inject\u00e9 sous la r\u00e9tine en petites quantit\u00e9s. Les nouveaux volontaires recevraient des doses plus \u00e9lev\u00e9es si les tests s’av\u00e9raient sans danger. Un membre de l’\u00e9quipe de recherche a d\u00e9clar\u00e9 qu’il avait l’intention de traiter d’abord les cas les plus graves. Les enfants seraient test\u00e9s \u00e0 une date ult\u00e9rieure.<\/p>\n Un Obstacle \u00e9thique<\/strong><\/p>\n La r\u00e9putation de la CRISPR a subi un revers temporaire il y a un an lorsqu’un scientifique en Chine a \u00e9dit\u00e9 des embryons produisant des b\u00e9b\u00e9s jumeaux. Cela a alarm\u00e9 toute la communaut\u00e9 scientifique et a imm\u00e9diatement necessit\u00e9 davantage de r\u00e9glementation.<\/p>\n Un des bio\u00e9thiciens a assur\u00e9 \u00e0 nouveau que si le g\u00e8ne errant est r\u00e9par\u00e9 plut\u00f4t que remplac\u00e9, il ne se produira aucun changement h\u00e9rit\u00e9 de l’ADN. Des informations suppl\u00e9mentaires sur ce sujet sont disponibles ici<\/a>.<\/p>\n Un Grand pas vers l’inconnu<\/strong><\/p>\n On ne sait pas encore si CRISPR fonctionnera dans le corps humain. Cependant, des scientifiques ont d\u00e9j\u00e0 d\u00e9clar\u00e9 que m\u00eame si ces essais initiaux \u00e9chouaient, la qu\u00eate pour parfaire la CRISPR se poursuivrait.<\/p>\n <\/p>\n Les \u00ab\u00a0courtes r\u00e9p\u00e9titions palindromiques group\u00e9es et r\u00e9guli\u00e8rement espac\u00e9es \u00bb (en anglais\u00a0: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fr\u00e9quemment d\u00e9sign\u00e9es sous le nom de CRISPR. 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