{"id":152051,"date":"2019-09-06T16:40:37","date_gmt":"2019-09-06T20:40:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=152051&preview=true&preview_id=152051"},"modified":"2019-09-12T15:44:54","modified_gmt":"2019-09-12T19:44:54","slug":"une-etude-de-validation-de-principe-pour-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-hurler-va-bien-jusqua-present","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/06\/une-etude-de-validation-de-principe-pour-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-hurler-va-bien-jusqua-present\/","title":{"rendered":"Une \u00c9tude de validation de principe pour un traitement exp\u00e9rimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent"},"content":{"rendered":"

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Orchard Therapeutics a r\u00e9cemment annonc\u00e9 la publication de certaines donn\u00e9es d’une \u00e9tude de validation de principe en cours. Cet essai sp\u00e9cial teste le produit candidat exp\u00e9rimental OTL-203 de la soci\u00e9t\u00e9 en tant que traitement potentiel contre la mucopolysaccharidose (MPS) de type 1, \u00e9galement appel\u00e9e syndrome de Hurler.<\/strong> Les donn\u00e9es \u00e0 ce jour contiennent jusqu’\u00e0 12 mois de suivi du premier patient trait\u00e9.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Hurler<\/h2>\n

Le syndrome de Hurler est un type rare de maladie de stockage lysosomal.<\/strong> La maladie est li\u00e9e \u00e0 une mutation affectant les deux copies du g\u00e8ne IDUA<\/em>, responsable de la production de l’enzyme alpha-L iduronidase (IDUA). Lorsque cette enzyme est d\u00e9ficiente, les substances sulfate de dermatane et sulfate d’h\u00e9parane s’accumulent dans l’organisme, provoquant des sympt\u00f4mes syst\u00e9miques graves. Les sympt\u00f4mes progressent avec le temps et apparaissent au cours de la premi\u00e8re ann\u00e9e de vie du patient. Ces sympt\u00f4mes comprennent une grosse t\u00eate, des traits distincts, des probl\u00e8mes de croissance, une raideur articulaire, des d\u00e9formations de la colonne vert\u00e9brale et de la hanche, un canal carpien, des hernies, la c\u00e9cit\u00e9 et une d\u00e9ficience cognitive. La maladie progresse souvent rapidement. Les traitements sont limit\u00e9s en nombre et en efficacit\u00e9 contre le syndrome de Hurler. Ils peuvent inclure un traitement enzymatique substitutif, une greffe de sang de cordon ombilical ou une greffe de moelle osseuse. Malheureusement, peu de patients survivent au-del\u00e0 de leur dixi\u00e8me ann\u00e9e de vie. Il existe un besoin urgent de th\u00e9rapies plus efficaces.<\/strong> Pour en savoir plus sur le syndrome de Hurler, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

L’\u00c9tude jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent<\/h2>\n

Les donn\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es pour la premi\u00e8re fois lors d\u2019une r\u00e9union de la Soci\u00e9t\u00e9 pour l\u2019\u00e9tude des erreurs inn\u00e9es du m\u00e9tabolisme. L\u2019OTL-203 est une th\u00e9rapie unique qui fonctionne comme une th\u00e9rapie g\u00e9nique, mais il est administr\u00e9 via une greffe de cellules souches.<\/strong> Jusqu’ici, les r\u00e9sultats de l’essai semblent aller relativement bien. Les patients subissent une greffe stable du sang portant le g\u00e8ne corrig\u00e9. Le r\u00e9sultat a \u00e9t\u00e9 une augmentation de l’expression de l’enzyme IDUA, qui semble avoir des effets pr\u00e9coces prometteurs sur les patients.<\/strong> L\u2019\u00e9tude esp\u00e8re en fin de compte recruter huit patients au total d\u2019ici \u00e0 2020.<\/p>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique bas\u00e9e sur la greffe de cellules souches d\u2019Orchard semble avoir un r\u00e9el potentiel dans le traitement du syndrome de Hurler et d\u2019un ensemble de maladies similaires. On esp\u00e8re que les r\u00e9sultats finaux de cet essai continueront de d\u00e9montrer la capacit\u00e9 de l\u2019OTL-203.<\/strong><\/p>\n

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