{"id":152053,"date":"2019-09-06T16:44:55","date_gmt":"2019-09-06T20:44:55","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=152053&preview=true&preview_id=152053"},"modified":"2019-09-12T15:42:18","modified_gmt":"2019-09-12T19:42:18","slug":"les-premiers-patients-ont-ete-recrutes-pour-une-etude-sur-les-biomarqueurs-de-la-maladie-de-maroteaux-lamy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/06\/les-premiers-patients-ont-ete-recrutes-pour-une-etude-sur-les-biomarqueurs-de-la-maladie-de-maroteaux-lamy\/","title":{"rendered":"Les Premiers patients ont \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9s pour une \u00e9tude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Benzinga<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Inventiva a r\u00e9cemment annonc\u00e9 avoir recrut\u00e9 les premiers patients pour une \u00e9tude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy.<\/strong> L’\u00e9tude inclura des patients p\u00e9diatriques et adultes. Inventiva s’est engag\u00e9e \u00e0 d\u00e9velopper des m\u00e9dicaments \u00e0 petites mol\u00e9cules disponibles par voie orale pour une vari\u00e9t\u00e9 d’indications, tels que le cancer, les maladies \u00e0 stockage lysosomale et la fibrose.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Maroteaux-Lamy (MPS VI)<\/h2>\n

La maladie de Maroteaux-Lamy, \u00e9galement appel\u00e9e mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI), est une maladie rare \u00e0 stockage lysosomale.<\/strong> Les effets apparaissent g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 la naissance. La maladie est li\u00e9e \u00e0 une d\u00e9ficience d’une enzyme appel\u00e9e ASRB. Cette enzyme d\u00e9compose normalement le sulfate de chondoitine et le sulfate de dermatane. La d\u00e9ficience est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9rit\u00e9e selon un sch\u00e9ma autosomique r\u00e9cessif. La maladie peut provoquer une s\u00e9rie de sympt\u00f4mes graves pouvant varier d\u2019un patient \u00e0 l\u2019autre. Ils comprennent les douleurs nerveuses, les corn\u00e9es troubles, la surdit\u00e9, le retard de la marche, l\u2019inhibition de la croissance, les hernies, les maladies cardiaques, une limitation des mouvements, des d\u00e9formations du squelette, la macroc\u00e9phalie et une hypertrophie du foie et de la rate. Contrairement \u00e0 certaines maladies apparent\u00e9es, l’intelligence n’est souvent pas affect\u00e9e. Le traitement peut inclure un traitement enzymatique substitutif, certains m\u00e9dicaments contre des probl\u00e8mes cardiaques ou des infections et diverses interventions chirurgicales. La progression et la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 de la maladie varient largement, de m\u00eame que l’esp\u00e9rance de vie ; obstructions des voies respiratoires ou des probl\u00e8mes cardiaques sont les causes les plus courantes de d\u00e9c\u00e8s chez les patients atteints de la maladie de Maroteaux-Lamy.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Maroteaux-Lamy, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les Objectifs de l’\u00e9tude<\/h2>\n

Le principal objectif de cette \u00e9tude est de surveiller les modifications des glycosaminoglycanes (GAG) leucocytaires et cutan\u00e9s chez trois patients adultes et trois enfants atteints de la maladie de Maroteaux-Lamy \u00e0 la suite d’un traitement enzymatique substitutif. <\/strong>Un groupe t\u00e9moin de six volontaires non affect\u00e9s sera \u00e9galement utilis\u00e9 \u00e0 titre de comparaison. Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude seront compar\u00e9s \u00e0 une \u00e9tude ant\u00e9rieure de biomarqueurs ayant r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que les taux de GAG des leucocytes ne chutaient pas apr\u00e8s le remplacement enzymatique.<\/strong><\/p>\n

Inventiva d\u00e9veloppe actuellement un traitement contre cette maladie appel\u00e9e odiparcil, qui, on esp\u00e8re, permettra de r\u00e9duire plus efficacement les GAG.<\/strong> L\u2019odiparcil a obtenu le statut de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) et de l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM), ainsi que la d\u00e9signation de maladie rare chez l’enfant par la FDA. Inventiva d\u00e9veloppe ce m\u00e9dicament dans le but de traiter plusieurs types de mucopolysaccharidose.<\/strong><\/p>\n

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