{"id":152286,"date":"2019-09-10T15:32:14","date_gmt":"2019-09-10T19:32:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=152286&preview=true&preview_id=152286"},"modified":"2019-09-30T17:29:16","modified_gmt":"2019-09-30T21:29:16","slug":"de-nouvelles-recherches-sur-lamyloidose-hattr-ont-ete-presentees-lors-dune-reunion-recente-de-lue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/10\/de-nouvelles-recherches-sur-lamyloidose-hattr-ont-ete-presentees-lors-dune-reunion-recente-de-lue\/","title":{"rendered":"De Nouvelles recherches sur l’amylo\u00efdose hATTR ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9es lors d’une r\u00e9cente r\u00e9union de l’UE"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioPortfolio<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Alnylam Pharmaceuticals a r\u00e9cemment pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats de ses recherches relatives \u00e0 l’amylo\u00efdose hATTR, une maladie rare.<\/strong> L’\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9e \u00e0 la deuxi\u00e8me r\u00e9union europ\u00e9enne de l’amylo\u00efdose hATTR pour les m\u00e9decins et les patients. Les r\u00e9sultats provenaient d’un essai clinique de phase 3 du m\u00e9dicament appel\u00e9 patisiran (commercialis\u00e9 sous le nom de ONPATTRO), qui est autoris\u00e9 aux \u00c9tats-Unis pour le traitement contre la polyneuropathie associ\u00e9e \u00e0 la maladie. L’\u00e9tude consistait en une analyse approfondie des biomarqueurs de la maladie.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l’amylo\u00efdose hATTR<\/h2>\n

L’amylo\u00efdose hATTR est une maladie caract\u00e9ris\u00e9e par l’accumulation de fibrilles amylo\u00efdes dans les tissus corporels.<\/strong> Les fibrilles amylo\u00efdes sont un type de prot\u00e9ine anormale. La maladie est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique h\u00e9r\u00e9ditaire. Les sympt\u00f4mes de la maladie comprennent gonflement, insuffisance cardiaque, rythme cardiaque irr\u00e9gulier, essoufflement, fatigue, perte de poids, ecchymoses et saignements faciles, accidents vasculaires c\u00e9r\u00e9braux, probl\u00e8mes pulmonaires, \u00e9largissement du foie et changements de couleur de la peau. Les approches de traitement contre l’amylo\u00efdose hATTR comprennent la greffe du foie ; cela peut effectivement gu\u00e9rir la maladie, mais la proc\u00e9dure comporte des grands risques et des effets secondaires. Cette forme d’amylo\u00efdose a un meilleur pronostic que certains des types les plus courants, certains patients ayant surv\u00e9cu pendant plus de dix ans. On estime que cette maladie touche environ 50 000 personnes dans le monde.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’amylo\u00efdose, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les Recherches<\/h2>\n

L’analyse a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 des modifications de 66 prot\u00e9ines diff\u00e9rentes chez des patients \u00e0 la suite d’un traitement par patisiran. La plus prometteuse de ces prot\u00e9ines \u00e9tait la cha\u00eene l\u00e9g\u00e8re des neurofilaments (NF-L).<\/strong> Ce biomarqueur potentiel pr\u00e9sente les modifications les plus utiles sur le plan statistique \u00e0 la suite du traitement et est depuis longtemps reconnu comme un biomarqueur utile des dommages neuroaxonaux. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, une diminution des taux de NF-L \u00e9tait associ\u00e9e \u00e0 une am\u00e9lioration de la polyneuropathie.<\/strong> La NF-L pourrait permettre une surveillance plus efficace de l’\u00e9volution de la maladie et pourrait permettre d’identifier plus facilement les sympt\u00f4mes de la polyneuropathie.<\/p>\n

Pendant la r\u00e9union, une analyse de la biobanque britannique a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9e. Elle portait sur le variant de la transthyr\u00e9tine T119M qui ne cause pas de maladie, mais qui est n\u00e9anmoins li\u00e9 \u00e0 la transthyr\u00e9tine qui joue un r\u00f4le dans l\u2019amylo\u00efdose hATTR. Les personnes pr\u00e9sentant la variante T119M avaient des taux sanguins de prot\u00e9ines plus \u00e9lev\u00e9s. Une \u00e9tude ant\u00e9rieure associait cette variante \u00e0 un risque r\u00e9duit de maladie vasculaire et \u00e0 une dur\u00e9e de vie plus longue, mais cette \u00e9tude n\u2019a pas pu corroborer les r\u00e9sultats ant\u00e9rieurs.<\/strong><\/p>\n

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