{"id":1524025,"date":"2021-07-31T13:57:37","date_gmt":"2021-07-31T17:57:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1524025"},"modified":"2021-08-03T10:44:49","modified_gmt":"2021-08-03T14:44:49","slug":"la-lutte-pour-acceder-aux-therapies-experimentales-contre-les-maladies-rares-grace-a-un-usage-compassionnel","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/07\/31\/la-lutte-pour-acceder-aux-therapies-experimentales-contre-les-maladies-rares-grace-a-un-usage-compassionnel\/","title":{"rendered":"La lutte pour acc\u00e9der aux th\u00e9rapies exp\u00e9rimentales contre les maladies rares gr\u00e2ce \u00e0 un usage compassionnel"},"content":{"rendered":"

Tous les documents publi\u00e9s sur PatientWorthy.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie d\u2019aucune sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la traduction. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne pas \u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction. Veuillez vous r\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel<\/span><\/em><\/p>\n

L’acc\u00e8s aux traitements peut \u00eatre difficile, surtout si l’on est touch\u00e9 par une maladie rare. En fait, seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuv\u00e9 par la FDA. De ce fait, de nombreux patients se sont tourn\u00e9s vers les essais cliniques pour recevoir des soins. Malheureusement, ce n’est pas une option pour tout le monde. Beaucoup sont refus\u00e9s aux essais cliniques, car ils ne r\u00e9pondent pas aux exigences d’inscription. Pour ces personnes, <\/span>l’usage compassionnel<\/span><\/a>, \u00e9galement appel\u00e9 acc\u00e8s \u00e9largi, est la seule option restante. Bien que des recherches suppl\u00e9mentaires doivent \u00eatre men\u00e9es sur ce sujet, les \u00e9tudes existantes montrent qu’il est plus difficile d’utiliser l’usage compassionnel pour les th\u00e9rapies contre les maladies rares que pour les traitements pour des affections plus courantes.<\/span><\/p>\n

Usage compassionnel pour les patients atteints de maladies rares<\/b><\/p>\n

L’acc\u00e8s au traitement est un probl\u00e8me au sein de la communaut\u00e9 des maladies rares, et l’acc\u00e8s \u00e9largi aux th\u00e9rapies exp\u00e9rimentales ne fait pas exception. L’une des raisons derri\u00e8re cela est la r\u00e9ticence des soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques \u00e0 fournir aux patients en dehors des essais cliniques leur m\u00e9dicament avant la fin des essais. La croyance est que permettre cet acc\u00e8s pourrait mettre en p\u00e9ril l’approbation future de la FDA. Mais pour les patients qui mourront sans traitement, le reste de la recherche n’a pas d’importance. De plus, <\/span>la recherche<\/span><\/a> a d\u00e9montr\u00e9 qu’autoriser l’usage compassionnel ne met pas l’approbation en danger.<\/span><\/p>\n

Parce qu’il y a d\u00e9j\u00e0 tellement d’obstacles sur la voie de la recherche sur les maladies rares – petites populations de patients, manque de financement, faible int\u00e9r\u00eat et manque de connaissances ne sont que quelques-uns – les entreprises sont beaucoup plus prudentes lorsqu’elles approuvent un acc\u00e8s \u00e9largi. Ils h\u00e9sitent d\u00e9j\u00e0 \u00e0 mener des recherches sur les maladies rares, et encore moins \u00e0 prendre des mesures qui pourraient nuire \u00e0 leurs efforts.<\/span><\/p>\n

En revanche, les entreprises sont beaucoup plus dispos\u00e9es \u00e0 offrir une utilisation compassionnelle pour les traitements exp\u00e9rimentaux de maladies courantes. Le m\u00e9dicament contre la leuc\u00e9mie <\/span>Gleevec<\/span><\/a> a \u00e9t\u00e9 administr\u00e9 \u00e0 des milliers de personnes avant l’approbation de la FDA, tout comme <\/span>Videx<\/span><\/a> pour le VIH et <\/span>Iressa<\/span><\/a> pour les formes courantes de cancer du poumon.<\/span><\/p>\n

Une <\/span>repr\u00e9sentante des patients de la FDA,<\/span><\/a> Melissa Hogan, a soulign\u00e9 que cela pourrait \u00eatre d\u00fb aux communaut\u00e9s tr\u00e8s unies qui existent dans le domaine des maladies rares, ainsi qu’au co\u00fbt exorbitant des traitements. Les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques peuvent ne pas \u00eatre en mesure de fournir leurs m\u00e9dicaments \u00e0 de nombreux patients en dehors de l’essai en raison de contraintes de fabrication. Parce que les patients atteints de maladies rares ont form\u00e9 des communaut\u00e9s et des groupes de d\u00e9fense, ils partagent souvent des informations et des conseils de traitement. Essentiellement, si un patient a b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d’un acc\u00e8s \u00e9largi, d’autres le d\u00e9couvriront probablement et en feront la demande. Les compagnies pharmaceutiques ne veulent pas n\u00e9cessairement cela.<\/span><\/p>\n

Exemples actuels au sein de la communaut\u00e9 des maladies rares<\/b><\/p>\n

De nombreux patients atteints de maladies rares ont enfin pu demander un usage compassionnel apr\u00e8s la fin des essais cliniques pour plusieurs m\u00e9dicaments. Les exemples incluent <\/span>Enspryng<\/span><\/a> pour le trouble du spectre de la neuromy\u00e9lite optique (<\/span>NMOSD<\/span><\/a>), <\/span>Evrysdi<\/span><\/a> pour la <\/span>SMA<\/span><\/a> et <\/span>Viltepso<\/span><\/a> pour certains patients atteints de <\/span>DMD<\/span><\/a>. Ces essais se sont termin\u00e9s l’ann\u00e9e derni\u00e8re. De m\u00eame, un m\u00e9dicament contre la <\/span>myasth\u00e9nie grave<\/span><\/a> n’a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 \u00e0 \u00eatre fourni que gr\u00e2ce \u00e0 un acc\u00e8s \u00e9largi l’ann\u00e9e derni\u00e8re. Aucun programme n’existe encore pour la <\/span>pridopidine<\/span><\/a>, un traitement exp\u00e9rimental pour la <\/span>SLA<\/span><\/a> et la maladie de <\/span>Huntington<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Roche, qui travaille actuellement sur un traitement contre la maladie de Huntington et a \u00e9galement d\u00e9velopp\u00e9 Evrysdi et Enspryng, a d\u00e9clar\u00e9 que cela \u00e9tait d\u00fb \u00e0 la politique de leur entreprise : pas d’acc\u00e8s \u00e9tendu jusqu’\u00e0 ce que les essais de phase trois soient termin\u00e9s. Dans la plupart des \u00e9tudes, cette phase est la derni\u00e8re.<\/span><\/p>\n

Il y a eu une exception \u00e0 cette tendance. <\/span>Biogen<\/span><\/a> a fourni un traitement exp\u00e9rimental contre la SLA \u00e0 certains patients avant que les r\u00e9sultats de leurs essais cliniques ne soient connus. Bien que cette situation soit positive, il y a encore de nombreux patients qui ne re\u00e7oivent pas d’usage compassionnel. En fait, une estimation de 2015 place le nombre de patients atteints de SLA dans le pays \u00e0 16 000, alors que seulement 125 patients environ ont pu acc\u00e9der \u00e0 un traitement gr\u00e2ce \u00e0 un usage compassionnel.<\/span><\/p>\n

Avoir h\u00e2te de<\/b><\/p>\n

Il doit y avoir un changement dans l’acc\u00e8s \u00e9largi, car de nombreux patients atteints de maladies rares sont incapables d’acc\u00e9der \u00e0 des options de traitement viables. Pour les patients qui mourront sans traitement, des recherches suppl\u00e9mentaires et une analyse des donn\u00e9es termin\u00e9e n’ont pas d’importance.<\/span><\/p>\n

Retrouvez l’article source <\/span>ici<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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