{"id":1524180,"date":"2021-07-31T14:28:07","date_gmt":"2021-07-31T18:28:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1524180"},"modified":"2021-08-03T16:34:06","modified_gmt":"2021-08-03T20:34:06","slug":"vo659-pour-sca-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/07\/31\/vo659-pour-sca-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin\/","title":{"rendered":"VO659 pour SCA obtient la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin"},"content":{"rendered":"

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Aux \u00c9tats-Unis, la FDA a \u00e9labor\u00e9 l’Orphan Drug Act pour inciter les entreprises \u00e0 d\u00e9velopper des m\u00e9dicaments et des produits biologiques destin\u00e9s \u00e0 traiter les patients atteints de maladies rares. Dans ce cas, les conditions \u00ab rares \u00bb sont celles affectant moins de 200 000 Am\u00e9ricains. Apr\u00e8s avoir re\u00e7u le statut de m\u00e9dicament orphelin, les d\u00e9veloppeurs de m\u00e9dicaments b\u00e9n\u00e9ficient de divers avantages, tels que des exon\u00e9rations de frais, des cr\u00e9dits d’imp\u00f4t, une assistance r\u00e9glementaire accrue de la FDA et m\u00eame 7 ans d’exclusivit\u00e9 commerciale une fois le traitement approuv\u00e9. Dans un <\/span>communiqu\u00e9 de presse<\/span><\/a> de fin juin 2021, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie VICO Therapeutics (\u00ab VICO \u00bb) a annonc\u00e9 que son traitement exp\u00e9rimental VO659 pour l’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse (SCA) avait obtenu la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin.<\/span><\/p>\n

VO659<\/b><\/p>\n

Actuellement, il n’existe aucun traitement modificateur de la maladie pour les patients atteints d’ACS. En fin de compte, c’est ce que VICO essaie de r\u00e9aliser : une th\u00e9rapie pour combler ce besoin non satisfait. Mais qu’est-ce que le VO659 exactement ? Cette th\u00e9rapie est une th\u00e9rapie oligonucl\u00e9otidique antisens exp\u00e9rimentale. Selon un article sans rapport sur ScienceDirect, les oligonucl\u00e9otides antisens sont :<\/span><\/p>\n

des acides nucl\u00e9iques simple brin de petite taille [qui peuvent] se lier \u00e0 leur s\u00e9quence d’ARN cible \u00e0 l’int\u00e9rieur des cellules et provoquer l’extinction des g\u00e8nes.<\/span><\/i><\/p>\n

Dans ce cas, le VO659 agit pour r\u00e9duire ou inhiber les prot\u00e9ines mutantes qui peuvent jouer un r\u00f4le dans le SCA. En cons\u00e9quence, le m\u00e9dicament est con\u00e7u pour pr\u00e9venir la progression de la maladie et am\u00e9liorer les r\u00e9sultats pour les patients. En dehors des \u00c9tats-Unis, le VO659 a \u00e9galement re\u00e7u le statut de m\u00e9dicament orphelin en Europe.<\/span><\/p>\n

Ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse (<\/b>SCA<\/b><\/a>)<\/b><\/p>\n

Au total, il existe plus de 30 formes d’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse (SCA), des affections h\u00e9r\u00e9ditaires qui affectent le tronc c\u00e9r\u00e9bral, la moelle \u00e9pini\u00e8re et le cervelet. Bien que ces conditions partagent des sympt\u00f4mes similaires, chaque forme de SCA diff\u00e8re en fonction de la mutation g\u00e9n\u00e9tique associ\u00e9e sp\u00e9cifique. Ces mutations g\u00e9n\u00e9tiques endommagent des parties du syst\u00e8me nerveux qui contr\u00f4lent les mouvements, provoquant une neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence et d’autres sympt\u00f4mes. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, SCA affecte les personnes de plus de 18 ans.<\/span><\/p>\n

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Bien que les sympt\u00f4mes puissent varier, les sympt\u00f4mes courants incluent :<\/span><\/p>\n