{"id":153139,"date":"2019-09-19T20:23:31","date_gmt":"2019-09-20T00:23:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=153139&preview=true&preview_id=153139"},"modified":"2019-09-30T17:28:54","modified_gmt":"2019-09-30T21:28:54","slug":"la-fda-autorise-un-programme-pour-un-acces-etendu-au-traitement-de-la-maladie-de-niemann-pick-type-c","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/19\/la-fda-autorise-un-programme-pour-un-acces-etendu-au-traitement-de-la-maladie-de-niemann-pick-type-c\/","title":{"rendered":"La FDA autorise un programme pour un acc\u00e8s \u00e9tendu au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C"},"content":{"rendered":"

Selon un article publi\u00e9 sur ir.stockpr.com<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie CTD Holdings, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que l\u2019Agence am\u00e9ricaines des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA) avait autoris\u00e9 la demande individuelle d’un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND) d’un m\u00e9decin pour le m\u00e9dicament Trappsol Cyclo de la soci\u00e9t\u00e9.<\/strong> Le m\u00e9dicament sera utilis\u00e9 pour traiter un patient atteint de la maladie de Niemann-Pick type C<\/strong>, une maladie rare. Le m\u00e9decin impliqu\u00e9 est la Dr Caroline Hastings, affili\u00e9e \u00e0 l’h\u00f4pital Benioff de l’Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Francisco.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Niemann-Pick type C (NPC)<\/h2>\n

La maladie de Niemann-Pick type C est une forme de maladie de stockage lysosomale caract\u00e9ris\u00e9e par une d\u00e9ficience non pas en une enzyme, mais plus g\u00e9n\u00e9ralement en un type de prot\u00e9ine de transport qui emp\u00eache les mol\u00e9cules hydrosolubles de se d\u00e9placer dans une cellule.<\/strong> Elle est caus\u00e9e par des mutations soit du g\u00e8ne NPC1 soit du g\u00e8ne NPC2. La gravit\u00e9 et la pr\u00e9sentation des sympt\u00f4mes de cette maladie sont tr\u00e8s disparates, ce qui en fait une m\u00e9thode peu fiable pour le diagnostic.<\/strong> Ils peuvent appara\u00eetre dans l’enfance ou jusqu’\u00e0 la sixi\u00e8me d\u00e9cennie de la vie d’un patient. Voici quelques-uns des sympt\u00f4mes susdits\u00a0: hypertrophie de la rate et \/ ou du foie, jaunisse, d\u00e9pression grave, ataxie, \u00e9pilepsie, troubles de la parole et de la d\u00e9glutition, dystonie, tonus musculaire grave, trouble bipolaire, microc\u00e9phalie, perte progressive de l\u2019ou\u00efe, d\u00e9mence progressive et psychose. La plupart des traitements sont de soutien, mais certains m\u00e9dicaments peuvent retarder la progression de la maladie et prolonger la vie. La dur\u00e9e de vie est li\u00e9e \u00e0 l’apparition des sympt\u00f4mes, donc les patients pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes plus t\u00f4t dans la vie meurent plus t\u00f4t.<\/strong> Pour en savoir plus sur cette maladie rare, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Traitement \u00e0 l’aide d’un acc\u00e8s \u00e9tendu<\/h2>\n

CTD se concentre sur le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies \u00e0 base de cyclodextrine pour ceux qui sont atteints de maladies avec des besoins non satisfaits. C\u2019est la deuxi\u00e8me fois que la soci\u00e9t\u00e9 fournit ses m\u00e9dicaments contre la maladie de Niemann-Pick type C dans le cadre de protocoles d\u2019acc\u00e8s \u00e9tendu ; la premi\u00e8re fois remonte \u00e0 2009.<\/strong> En effet, l’exp\u00e9rience de la soci\u00e9t\u00e9 en mati\u00e8re de programmes d’acc\u00e8s \u00e9tendus lui a permis de mieux comprendre les capacit\u00e9s potentielles de ses m\u00e9dicaments.<\/p>\n

Le Trappsol Cyclo est actuellement en train d\u2019\u00eatre \u00e9valu\u00e9 dans deux essais cliniques diff\u00e9rents en Europe et aux \u00c9tats-Unis en tant que traitement de la maladie de Niemann-Pick type C. Dans des situations d’acc\u00e8s \u00e9tendu, le traitement a fait la preuve de son innocuit\u00e9 et de son efficacit\u00e9.<\/strong><\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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