{"id":153489,"date":"2019-09-24T14:12:24","date_gmt":"2019-09-24T18:12:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=153489&preview=true&preview_id=153489"},"modified":"2019-09-30T17:27:47","modified_gmt":"2019-09-30T21:27:47","slug":"le-nhs-revient-sur-sa-politique-de-presque-deux-ans-contre-loffre-de-la-cerliponase-alfa-aux-patients-atteints-de-la-maladie-de-batten","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/24\/le-nhs-revient-sur-sa-politique-de-presque-deux-ans-contre-loffre-de-la-cerliponase-alfa-aux-patients-atteints-de-la-maladie-de-batten\/","title":{"rendered":"Le NHS revient sur sa politique de presque deux ans contre l’offre de la cerliponase alfa aux patients atteints de la maladie de Batten"},"content":{"rendered":"

Selon une r\u00e9cente publication<\/a> d’Express Digest<\/a><\/em>, le National Health Service (NHS) d’Angleterre a revient sur sa d\u00e9cision ant\u00e9rieure concernant un m\u00e9dicament contre une maladie rare apr\u00e8s un long d\u00e9bat public, acceptant d\u00e9sormais de fournir la cerliponase alfa (appel\u00e9e Brineura) aux patients atteints de la maladie Batten qui pourraient en b\u00e9n\u00e9ficier.<\/p>\n

Au d\u00e9but, les officiels de la sant\u00e9 publique anglais avaient h\u00e9sit\u00e9 \u00e0 l’id\u00e9e de fournir le m\u00e9dicament par le biais du syst\u00e8me de sant\u00e9 de l’\u00c9tat, invoquant des co\u00fbts individuels \u00e9lev\u00e9s et des avantages limit\u00e9s pour la sant\u00e9. La politique \u00e9tait extr\u00eamement impopulaire aupr\u00e8s des patients atteints de la maladie de Batten et de leurs familles<\/a>, dont certains avaient d\u00e9j\u00e0 constat\u00e9 les b\u00e9n\u00e9fices du traitement dans le cadre d’\u00e9tudes ou ailleurs en Europe.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Batten<\/h2>\n

La maladie de Batten<\/a> est en r\u00e9alit\u00e9 un groupe de probl\u00e8mes neurologiques apparent\u00e9es, \u00e9galement appel\u00e9es c\u00e9ro\u00efdes-lipofuscinoses neuronales<\/a>. Les affections sont presque universellement caract\u00e9ris\u00e9es par un certain nombre de sympt\u00f4mes neurologiques graves, notamment des convulsions, une perte de vision et un trouble d’apprentissage. Finalement, les patients connaissent un d\u00e9clin physique et cognitif suppl\u00e9mentaire, perdant \u00e0 la fois de la masse musculaire et des comp\u00e9tences acquises ant\u00e9rieurement, telles que la parole. En fin de compte, les troubles sont consid\u00e9r\u00e9s comme maladies terminales.<\/p>\n

Les effets de la maladie de Batten sont caus\u00e9s par des mutations d’une grande vari\u00e9t\u00e9 de g\u00e8nes associ\u00e9s \u00e0 la production d’enzymes importantes dans les lysosomes. Les lysosomes agissent un peu comme l’estomac d’une cellule, \u00ab dig\u00e9rant \u00bb les graisses, les prot\u00e9ines r\u00e9siduelles et d’autres sous-produits cr\u00e9\u00e9s lors du fonctionnement cellulaire normal. Des mutations en seulement quelques g\u00e8nes peuvent perturber la capacit\u00e9 du corps \u00e0 cr\u00e9er des versions fonctionnelles de certaines enzymes lysosomales. Sans ces enzymes, les d\u00e9chets s’accumulent dans les lysosomes des cellules de l’ensemble du corps, ce qui finit par alt\u00e9rer gravement le fonctionnement cellulaire de base.<\/p>\n

Les types de maladie Batten se diff\u00e9rencient par leurs origines g\u00e9n\u00e9tiques et l’expression vari\u00e9e de sympt\u00f4mes similaires. Certaines formes peuvent \u00e9voluer lentement, ne conduisant pas \u00e0 des sympt\u00f4mes perceptibles jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge adulte. D’autres formes sont tr\u00e8s agressives et se manifestent d\u00e8s la petite enfance.<\/p>\n

Le Renversement de la politique ant\u00e9rieure<\/h2>\n

Brineura (nom g\u00e9n\u00e9rique : cerliponase alfa) a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour traiter certaines formes de la maladie de Batten par l\u2019Agence am\u00e9ricaines des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux<\/a> (en anglais : Food and Drug Administration, ou FDA) et par la Commission europ\u00e9enne<\/a> en 2017. Le m\u00e9dicament est destin\u00e9 \u00e0 ralentir la perte de mobilit\u00e9 des patients. Il n’y a pas si longtemps, des sites d’essais cliniques existaient dans les principales villes d’Europe, notamment \u00e0 Londres et \u00e0 Hambourg. Au Royaume-Uni, de nombreuses familles ont particip\u00e9 \u00e0 ces essais et ont obtenu des r\u00e9sultats positifs avec le Brineura.<\/p>\n

Quoi qu’il en soit, en f\u00e9vrier 2018<\/a>, NICE, l’une des organisations responsables de la cr\u00e9ation de politique de sant\u00e9 anglaise, a officiellement recommand\u00e9 que le NHS ne fournisse pas de cerliponase alfa aux patients atteints de la maladie de Batten. Invoquant des preuves insuffisantes d’efficacit\u00e9 \u00e0 long terme et d’un prix exorbitant (environ 700 000 dollars par an), le rapport de NICE a lanc\u00e9 ce qui serait plus d’un an et demi de discours.<\/p>\n

Le r\u00e9cent changement de politique n\u2019est intervenu qu\u2019apr\u00e8s la n\u00e9gociation d\u2019un \u00ab prix juste \u00bb avec le fabricant BioMarin. M\u00eame en l’absence d’un prix n\u00e9goci\u00e9 pour le m\u00e9dicament, la raret\u00e9 de la maladie de Batten au Royaume-Uni limiterait le co\u00fbt annuel de couverture du m\u00e9dicament \u00e0 environ 0,0012% du budget annuel du NHS.<\/p>\n

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