La Dr Daria Julkowska, biologiste mol\u00e9culaire, coordonne un consortium international \u00e0 Paris qui est en grande partie financ\u00e9 par l\u2019Union europ\u00e9enne (UE), qui compte 28 membres.<\/p>\n
Selon un rapport publi\u00e9 sur Charcot-Marie-Tooth News<\/em><\/a>, 95% des maladies rares n\u2019ont pas de traitement disponible.<\/p>\n L\u2019European Joint Programme on Rare Diseases<\/em> (EJP RD), cr\u00e9\u00e9 en 2019, regroupe environ 130 institutions de 35 pays. Vingt-sept sont des \u00c9tats membres et sept sont des associ\u00e9s. Leurs efforts combin\u00e9s cr\u00e9ent un \u00e9cosyst\u00e8me durable associant recherche, innovation m\u00e9dicale et soins.<\/p>\n Le Plan<\/strong><\/p>\n L’un des deux objectifs principaux du consortium nouvellement cr\u00e9\u00e9 est d’acc\u00e9l\u00e9rer le diagnostic et la mise au point de traitements pour les maladies rares. Le plan consiste \u00e0 d\u00e9velopper mille nouveaux traitements contre les maladies rares dans les huit ans.<\/p>\n Les Avantages du consortium<\/strong><\/p>\n La Dre Julkowska et ses collaborateurs sont d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 veiller \u00e0 ce qu’un patient atteint d’une maladie rare soit diagnostiqu\u00e9 avec pr\u00e9cision dans un an ou, \u00e0 d\u00e9faut, \u00e0 entrer dans un processus de recherche.<\/p>\n Le m\u00e9decin a expliqu\u00e9 que l’avantage des membres de l’UE travaillant dans un consortium est de combiner leurs registres de patients, leurs donn\u00e9es \u00e9conomiques et leurs bio-banques afin d’\u00e9tablir des programmes de recherche plus efficaces.<\/p>\n La Dr Julkowska a en outre d\u00e9clar\u00e9 que gr\u00e2ce \u00e0 son partenariat, les membres de l’UE pouvaient mettre en commun leurs ressources et leurs fonds afin de sauver des vies.<\/p>\n L\u2019Institut national de la sant\u00e9 et de la recherche m\u00e9dicale (Inserm)<\/strong><\/p>\n Le programme est dirig\u00e9 par l’Inserm. Il comprend onze universit\u00e9s, h\u00f4pitaux et groupes de d\u00e9fense des droits des patients, ainsi que trente organisations de financement.<\/p>\n Les groupes de d\u00e9fense des droits des patients fonctionnent sous l\u2019organisation Eurordis, bas\u00e9e \u00e0 Paris. Eurordis comprend 869 groupes de patients atteints de maladies rares dans soixante et onze pays et vingt-quatre r\u00e9seaux de r\u00e9f\u00e9rence europ\u00e9ens. Eurordis dans son ensemble repr\u00e9sente plus de 4 000 maladies rares.<\/p>\n Le nouveau consortium, EJP RD, diff\u00e8re d\u2019Eurordis en ce sens qu\u2019il ne fera pas pression sur les gouvernements pour qu\u2019ils autorisent le remboursement des nouvelles th\u00e9rapies \u00e0 prix \u00e9lev\u00e9. La Dr Julkowska a expliqu\u00e9 que l’EJP RD se concentrait sur la recherche et que le fait de participer au remboursement des m\u00e9dicaments d\u00e9passait leur niveau.<\/p>\n Un des m\u00e9dicaments qui nous vient \u00e0 l\u2019esprit au cours de ces discussions est le traitement extr\u00eamement co\u00fbteux, r\u00e9cemment autoris\u00e9, de l\u2019amyotrophie spinale, appel\u00e9 Spinraza. Le m\u00e9dicament co\u00fbte 750 000 USD pour le premier traitement et 375 000 USD pour chaque ann\u00e9e suivante.<\/p>\n Une Meilleure option<\/strong><\/p>\n Les patients atteints de maladies rares non diagnostiqu\u00e9es ou non trait\u00e9es souffrent souvent inutilement et meurent pr\u00e9matur\u00e9ment. Toutefois, le consortium financera des recherches susceptibles d\u2019aider les groupes de d\u00e9fense des droits des patients \u00e0 faire appel aux d\u00e9cideurs.<\/p>\n L’EJP RD a envie d\u2019am\u00e9liorer consid\u00e9rablement les diagnostics et les traitements efficaces.<\/p>\n La Dr Daria Julkowska, biologiste mol\u00e9culaire, coordonne un consortium international \u00e0 Paris qui est en grande partie financ\u00e9 par l\u2019Union europ\u00e9enne (UE), qui compte 28 membres. Selon un rapport publi\u00e9 sur Charcot-Marie-Tooth News, 95% des maladies rares n\u2019ont pas de traitement disponible. 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