{"id":153865,"date":"2019-09-27T12:58:17","date_gmt":"2019-09-27T16:58:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=153865&preview=true&preview_id=153865"},"modified":"2019-09-30T17:27:31","modified_gmt":"2019-09-30T21:27:31","slug":"therapies-geniques-et-cellulaires-une-revolution-pour-les-traitement-des-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/27\/therapies-geniques-et-cellulaires-une-revolution-pour-les-traitement-des-maladies-rares\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires : une r\u00e9volution pour les traitements des maladies rares"},"content":{"rendered":"
Comme indiqu\u00e9 \u00e0 l’origine dans Biobuzz<\/em><\/a>, le traitement des maladies rares a chang\u00e9 pour toujours dans l\u2019\u00e2ge de la technologie moderne. Les maladies rares ont traditionnellement \u00e9t\u00e9 inaccessibles \u00e0 l’\u0153il nu, envelopp\u00e9es dans notre g\u00e9n\u00e9tique et nos cellules. Les nouvelles technologies nous ont montr\u00e9 les cellules et les g\u00e8nes qui sont \u00e0 la base de notre constitution biologique, nous permettant de mieux comprendre ce qu\u2019est une maladie g\u00e9n\u00e9tique. La prochaine grande \u00e9tape a \u00e9t\u00e9 de savoir comment utiliser les connaissances d\u00e9couvertes.<\/span><\/div>\n
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Enfin, scientifiques et m\u00e9decins d\u00e9couvrent un moyen efficace et financier de r\u00e9pondre aux besoins des patients atteints de maladies rares : th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques.<\/strong> C’est un miracle pour ces maladies historiquement incompris et incompr\u00e9hensibles. \u00c0 mesure que les th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires progressent, les soci\u00e9t\u00e9s du secteur des sciences de la vie et du d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments voient les th\u00e9rapies contre maladies rares sous un nouveau jour. Auparavant, cela \u00e9tait jug\u00e9 trop co\u00fbteux pour trop peu de personnes. Les m\u00e9dicaments contre les maladies rares \u00e9taient consid\u00e9r\u00e9s comme non rentables et ne figuraient donc pas dans les plans d’entreprise. Les g\u00e9ants de l’industrie de la cr\u00e9ation de m\u00e9dicaments tels que Pfizer et Merck se sont traditionnellement concentr\u00e9s sur des m\u00e9dicaments r\u00e9volutionnaires destin\u00e9s \u00e0 traiter des probl\u00e8mes de sant\u00e9 majeurs qui touchent un large public de patients et g\u00e9n\u00e8rent des b\u00e9n\u00e9fices. Cependant, les prix associ\u00e9s \u00e0 la technologie ont tendance \u00e0 rabaisser avec le temps et r\u00e9cemment, cet objectif n\u2019est plus la composition totale de leurs portefeuilles d\u2019activit\u00e9s. Ils modifient les processus de pens\u00e9e qui sous-tendent leur prise de d\u00e9cision et commencent \u00e0 r\u00e9\u00e9valuer l’investissement dans des traitements des maladies rares.<\/span><\/div>\n

Loi sur les m\u00e9dicaments orphelins<\/h3>\n
La Loi de 1983 sur les m\u00e9dicaments orphelins aux \u00c9tats-Unis (en anglais\u00a0: Orphan Drug Act ou ODA) a ouvert la voie aux maladies rares en finan\u00e7ant des incitations pour la recherche des maladies rares, notamment des cr\u00e9dits d’imp\u00f4t, une acc\u00e9l\u00e9ration des autorisations r\u00e9glementaires, une dispense de frais et une p\u00e9riode de sept ans pendant laquelle les m\u00e9dicaments concern\u00e9s b\u00e9n\u00e9ficiaient d’une exclusivit\u00e9 commerciale. Avant cette loi, les m\u00e9dicaments orphelins contre maladies moins connues \u00e9taient pratiquement absents, avec seulement 10 m\u00e9dicaments orphelins disponibles. Aujourd’hui, la FDA a autoris\u00e9 pr\u00e8s de 800 m\u00e9dicaments orphelins et 800 autres sont encore en cours d\u2019essais cliniques.<\/span><\/div>\n

Qu’est-ce qu’une maladie orpheline ?<\/h3>\n
Aux \u00c9tats-Unis, une maladie orpheline est d\u00e9finie comme une maladie qui touche moins de 200 000 personnes. Bien que chaque maladie rare soit peu nombreuse, les \u00ab maladies rares \u00bb touchent en fin de compte environ 10% des Am\u00e9ricains, et m\u00eame davantage quand l\u2019on inclut les nombreuses personnes non diagnostiqu\u00e9es. Cela signifie qu’un dixi\u00e8me des Am\u00e9ricains ont des maladies que les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques ne prennent pratiquement pas en charge, seuls 5% d’entre elles disposant d’options de traitement. C’est plus que ceux qui ont le cancer et le VIH \/ SIDA tous ensemble<\/em> ; les maladies rares incluent 7000 maladies uniques, avec une nouvelle maladie d\u00e9couverte tous les deux jours. Beaucoup de ces maladies sont terribles, la moiti\u00e9 des patients atteints de maladies rares n\u2019atteignant jamais leur dixi\u00e8me anniversaire.<\/span><\/div>\n

Le Nouvel espoir technologique<\/h3>\n
Bien que les probl\u00e8mes de recherche de traitements des maladies rares persistent en raison de la taille r\u00e9duite de leurs populations et de leurs solutions complexes, la technologie entourant la g\u00e9n\u00e9tique s\u2019est rapidement acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e. Cela comprend un acc\u00e8s plus facile aux tests g\u00e9n\u00e9tiques, \u00e0 l’analyse de donn\u00e9es volumineuses et aux technologies de th\u00e9rapie g\u00e9nique et cellulaire.<\/span><\/div>\n
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Les nouvelles technologies regroupent les informations dans des bases de donn\u00e9es partag\u00e9es, cr\u00e9ant ainsi une biblioth\u00e8que d\u2019une profondeur sans pr\u00e9c\u00e9dent. La pr\u00e9cision et la minutie des informations sont cruciales pour les maladies rares qui ont souvent un manque de liens entre les sympt\u00f4mes et les populations. Cela rend la cr\u00e9ation de solutions et de traitements beaucoup plus accessible aux m\u00e9decins et aux chercheurs, qui b\u00e9n\u00e9ficient \u00e9norm\u00e9ment de la pr\u00e9cision de ces nouveaux outils.<\/p>\n<\/div>\n

Qu’est-ce que la th\u00e9rapie g\u00e9nique ?<\/h3>\n
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La th\u00e9rapie g\u00e9nique est une option de gu\u00e9rison ou de traitement qui consiste \u00e0 modifier des g\u00e8nes. La th\u00e9rapie cellulaire utilise des cellules vivantes \u00e9trang\u00e8res qui sont transf\u00e9r\u00e9es dans le patient malade \u00e0 titre comme traitement curatif ou m\u00e9dicamenteux. C’est un syst\u00e8me nouveau si vous pensez au fait qu\u2019on n’a d\u00e9couvert que des g\u00e8nes existent il y a un si\u00e8cle. Bien qu\u2019il soit co\u00fbteux de cr\u00e9er et d\u2019offrir une th\u00e9rapie g\u00e9nique, il s\u2019agit souvent d\u2019une administration unique, donc son prix n\u2019est pas aussi co\u00fbteux au fil du temps.<\/p>\n<\/div>\n

La Loi sur les m\u00e9dicaments orphelins incitait d\u00e9j\u00e0 financi\u00e8rement les grandes soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques \u00e0 faire de tels progr\u00e8s et, maintenant que la technologie progresse si rapidement, ces options de traitement sont plus attrayantes pour les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques. Ils semblent non seulement rentables \u00e0 l\u2019avenir, mais desservent une population tr\u00e8s nombreuse et r\u00e9duiront les co\u00fbts globaux.<\/span><\/div>\n
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Les Soci\u00e9t\u00e9s de la bio-sant\u00e9 de la r\u00e9gion du Capitole<\/h3>\n
La r\u00e9gion du Capitole, qui entoure Washington aux \u00c9tats-Unis, compte toute une s\u00e9rie de soci\u00e9t\u00e9s de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments qui commencent \u00e0 investir dans les maladies rares, appel\u00e9es les soci\u00e9t\u00e9s de la bio-sant\u00e9 de la r\u00e9gion du Capitole (en anglais\u00a0: Biohealth Capital Region Companies ou BHCR). Ce groupe comprend Viela Bio, American Gene Technologies, REGENXBIO, Asklepion Pharmaceuticals, Elixirgen Therapeutics Inc. et Cerecor. Chacune a des objectifs diff\u00e9rents en mati\u00e8re d’investissement dans le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments, notamment :<\/span><\/div>\n