{"id":154056,"date":"2019-09-30T19:22:24","date_gmt":"2019-09-30T23:22:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=154056&preview=true&preview_id=154056"},"modified":"2019-10-28T12:27:48","modified_gmt":"2019-10-28T16:27:48","slug":"les-resultats-dune-etude-sur-une-therapie-genique-contre-ladrenoleucodystrophie-forme-cerebrale-semblent-positifs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/09\/30\/les-resultats-dune-etude-sur-une-therapie-genique-contre-ladrenoleucodystrophie-forme-cerebrale-semblent-positifs\/","title":{"rendered":"Les R\u00e9sultats d’une \u00e9tude sur une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre l’adr\u00e9noleucodystrophie, forme c\u00e9r\u00e9brale, semblent positifs"},"content":{"rendered":"

Selon un article de PharmaTimes<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique Bluebird bio a publi\u00e9 les r\u00e9sultats mis \u00e0 jour d’un essai clinique portant sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique Lenti-D en tant que traitement destin\u00e9 aux patients atteints d’adr\u00e9noleucodystrophie, forme c\u00e9r\u00e9brale<\/strong>, une maladie rare. Les r\u00e9sultats de cet essai sont tr\u00e8s encourageants et sugg\u00e8rent que la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la soci\u00e9t\u00e9 m\u00e9rite d’\u00eatre d\u00e9velopp\u00e9e et \u00e9tudi\u00e9e plus profond\u00e9ment.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’adr\u00e9noleucodystrophie<\/h2>\n

L’adr\u00e9noleucodystrophie est une maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X.<\/strong> Cela se caract\u00e9rise surtout par l\u2019accumulation d\u2019acides gras, car les enzymes qui les traitent ne fonctionnent pas normalement. Cela entra\u00eene des l\u00e9sions de la gaine de my\u00e9line, couche grasse isolante recouvrant les cellules nerveuses et essentielle \u00e0 leur fonctionnement. L’adr\u00e9noleucodystrophie est caus\u00e9e par des mutations qui affectent le g\u00e8ne ABCD1. La pr\u00e9sentation de cette maladie varie consid\u00e9rablement. Cela rend le processus de diagnostic tr\u00e8s difficile dans de nombreux cas. Certains patients ne pr\u00e9sentent aucun sympt\u00f4me, mais lorsqu’ils apparaissent, ils incluent souvent une neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence, une parapar\u00e9sie, une neuropathie, des anomalies comportementales, une insuffisance surr\u00e9nalienne et une d\u00e9mence. Les sympt\u00f4mes progressent souvent en gravit\u00e9 sans traitement. Le traitement de l’adr\u00e9noleucodystrophie peut inclure la th\u00e9rapie g\u00e9nique, la greffe de cellules souches et des modifications du r\u00e9gime alimentaire. Ces traitements ne sont souvent efficaces que dans les premiers stades de la maladie.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’adr\u00e9noleucodystrophie, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9tude<\/h2>\n

Le crit\u00e8re principal utilis\u00e9 dans l’\u00e9tude \u00e9tait le pourcentage de patients encore en vie et libre de tout incapacit\u00e9 fonctionnelle majeure \u00e0 la fin d’une p\u00e9riode de 24 mois.<\/strong> Les r\u00e9sultats ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que seulement trois des 32 patients atteints d’adr\u00e9noleucodystrophie de l’\u00e9tude n’avaient pas atteint ce crit\u00e8re d’\u00e9valuation. 88% des patients ayant atteint le crit\u00e8re d’\u00e9valuation principal \u00e0 la fin de l’\u00e9tude continuent de ne pas souffrir d’incapacit\u00e9s majeures.<\/strong><\/p>\n

Les 14 patients qui sont encore dans la p\u00e9riode de suivi apr\u00e8s l’administration du traitement continuent de ne pr\u00e9senter aucune incapacit\u00e9 fonctionnelle majeure. Dans l\u2019ensemble, les r\u00e9sultats sont tr\u00e8s encourageants et il semble que Lenti-D pourrait constituer un traitement th\u00e9rapeutique r\u00e9volutionnaire contre l\u2019adr\u00e9noleucodystrophie.<\/strong> La forme c\u00e9r\u00e9brale est consid\u00e9r\u00e9e comme le type le plus grave de la maladie et peut \u00eatre fatale sans traitement.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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