{"id":154795,"date":"2019-10-08T11:54:42","date_gmt":"2019-10-08T15:54:42","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=154795&preview=true&preview_id=154795"},"modified":"2019-10-28T12:25:38","modified_gmt":"2019-10-28T16:25:38","slug":"de-nouvelles-donnees-mettent-en-evidence-les-avantages-de-zolgensma-pour-les-patients-souffrant-damyotrophie-spinale","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/08\/de-nouvelles-donnees-mettent-en-evidence-les-avantages-de-zolgensma-pour-les-patients-souffrant-damyotrophie-spinale\/","title":{"rendered":"De Nouvelles donn\u00e9es mettent en \u00e9vidence les avantages de Zolgensma pour les patients souffrant d\u2019amyotrophie spinale"},"content":{"rendered":"

Selon un article de finanznachrichten.de<\/a>, les derni\u00e8res donn\u00e9es de trois \u00e9tudes de phase 3 confirment encore la capacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9cemment autoris\u00e9e appel\u00e9 Zolgensma d\u2019avoir des avantages durables pour les patients souffrant d\u2019amyotrophie spinale<\/strong>, en particulier le variant de type 1, consid\u00e9r\u00e9 comme le plus grave. Les patients participant \u00e0 ces \u00e9tudes qui avaient re\u00e7u un traitement avant le d\u00e9but des sympt\u00f4mes ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration consid\u00e9rable des niveaux de d\u00e9veloppement des facult\u00e9s motrices par rapport \u00e0 l’\u00e9volution naturelle de la maladie. La pr\u00e9sentation de ces donn\u00e9es a eu lieu lors du congr\u00e8s 2019 de la Soci\u00e9t\u00e9 europ\u00e9enne de neurologie p\u00e9diatrique (SENP).<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019amyotrophie spinale (AS)<\/h2>\n

L\u2019amyotrophie spinale est un type de trouble neuromusculaire au cours duquel les motoneurones sont d\u00e9truits, entra\u00eenant une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire.<\/strong> Sans traitement rapide, la maladie est souvent mortelle. Cette maladie est li\u00e9 \u00e0 des d\u00e9fauts g\u00e9n\u00e9tiques du g\u00e8ne SMN1. Ce g\u00e8ne code pour une prot\u00e9ine appel\u00e9e SMN et, lorsque certaines quantit\u00e9s ne sont pas pr\u00e9sentes, les neurones sont incapables de fonctionner. Il existe diff\u00e9rents types d\u2019amyotrophie spinale qui sont class\u00e9s par cat\u00e9gories selon l\u2019apparition des premiers sympt\u00f4mes. Ces sympt\u00f4mes peuvent inclure une perte de r\u00e9flexes, une faiblesse musculaire et un tonus musculaire m\u00e9diocre, des probl\u00e8mes d’alimentation et de d\u00e9glutition, des retards de d\u00e9veloppement, une faiblesse des muscles respiratoires, des contractions de la langue et un torse en forme de cloche. Le traitement le plus efficace actuellement disponible pour cette maladie s’appelle Zolgensma. Pour en savoir plus sur l\u2019amyotrophie spinale, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

SPR1NT<\/h3>\n

La premi\u00e8re \u00e9tude, appel\u00e9e SPR1NT, est une \u00e9tude ouverte qui teste les avantages de Zolgensma sur des patients trait\u00e9s avant l\u2019apparition des sympt\u00f4mes et \u00e2g\u00e9s de moins de six semaines.<\/strong> L’\u00e9tude comprenait des patients porteurs de deux, trois ou quatre copies du g\u00e8ne SMN2. Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, les donn\u00e9es des patients avec deux copies sont encourageantes ; tous pouvaient avaler normalement au bout de six mois, 60% pouvaient rester assis sans aide \u00e0 l\u2019\u00e2ge moyen de 7,6 mois et 30% pouvaient rester debout avec une aide \u00e0 l\u2019\u00e2ge moyen de 10,1 mois.<\/p>\n

STR1VE<\/h3>\n

La deuxi\u00e8me \u00e9tude, appel\u00e9e STR1VE, montre \u00e9galement des r\u00e9sultats positifs. Cette \u00e9tude a inclus des patients trait\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e2ge de moins de six mois, porteurs d\u2019un ou de deux copies du g\u00e8ne SMN2 et pr\u00e9sentant des mutations ponctuelles ou par d\u00e9l\u00e9tion du g\u00e8ne affectant SMN1.<\/strong> Aux \u00c9tats-Unis, 50% des patients \u00e9taient capables de rester debout pendant au moins 30 secondes \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 12,1 mois et 6% \u00e0 l\u2019\u00e2ge de 4,2 mois. En outre, sur les six patients des \u00c9tats-Unis qui ont termin\u00e9 l\u2019\u00e9tude (18 mois), cinq ont pu rester assis seuls sans aide.<\/strong> Un patient a pu marcher sans aide.<\/p>\n

START<\/h3>\n

Les r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude START ont examin\u00e9 les effets \u00e0 long terme du m\u00e9dicament sur les patients souffrant d\u2019amyotrophie spinale.<\/strong> C’\u00e9tait \u00e0 l’origine une \u00e9tude de phase 1. Au 31 mai, les 10 patients initialement inscrits \u00e0 l’\u00e9tude et ayant choisi de participer \u00e0 l’extension \u00e0 long terme sont en vie et conservent leur motricit\u00e9. L’\u00e2ge moyen de ce groupe est de 4,2 ans. 70% ne re\u00e7oivent pas de traitement suppl\u00e9mentaire et 60% n’ont pas besoin d’assistance respiratoire au quotidien.<\/strong><\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon un article de finanznachrichten.de, les derni\u00e8res donn\u00e9es de trois \u00e9tudes de phase 3 confirment encore la capacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9cemment autoris\u00e9e appel\u00e9 Zolgensma d\u2019avoir des avantages durables pour les patients souffrant d\u2019amyotrophie spinale, en particulier le variant de type 1, consid\u00e9r\u00e9 comme le plus grave. Les patients participant \u00e0 ces \u00e9tudes qui […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":154488,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14566,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/154795"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=154795"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/154795\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/154488"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=154795"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=154795"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=154795"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}