{"id":154799,"date":"2019-10-08T11:58:48","date_gmt":"2019-10-08T15:58:48","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=154799&preview=true&preview_id=154799"},"modified":"2019-10-28T12:25:35","modified_gmt":"2019-10-28T16:25:35","slug":"un-essai-clinique-portant-sur-une-therapie-genique-contre-la-maladie-de-fabry-a-commence-le-dosage-aux-patients","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/08\/un-essai-clinique-portant-sur-une-therapie-genique-contre-la-maladie-de-fabry-a-commence-le-dosage-aux-patients\/","title":{"rendered":"Un Essai clinique portant sur une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la maladie de Fabry a commenc\u00e9 le dosage aux patients"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Fabry Disease News<\/em><\/a>, le premier patient d’un essai clinique portant sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale FLT190 aurait re\u00e7u la dose. FLT190 est en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement de la maladie de Fabry, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare.<\/strong> Les inscriptions pour cet essai clinique de phase 1\/2 sont toujours en cours. La communaut\u00e9 des patients atteints de la maladie de Fabry devrait suivre de tr\u00e8s pr\u00e8s les progr\u00e8s de cet essai, car une th\u00e9rapie g\u00e9nique efficace pourrait constituer une avanc\u00e9e significative dans le traitement de cette maladie.<\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Fabry<\/h2>\n

La maladie de Fabry est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui affecte principalement le c\u0153ur, la peau et les reins.<\/strong> En tant que maladie de stockage lysosomale, elle se caract\u00e9rise par une d\u00e9ficience en enzyme responsable du traitement des sphingolipides, qui s’accumulent dans le corps. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne GLA. Les sympt\u00f4mes incluent : douleur (pouvant affecter les extr\u00e9mit\u00e9s, tout le corps ou le tube digestif), dysfonctionnements r\u00e9naux, anomalies de la valve cardiaque et du rythme cardiaque, fatigue, incapacit\u00e9 de transpirer et angiok\u00e9ratomes (petits points rouges apparaissant sur la peau). Les traitements comprennent une th\u00e9rapie enzymatique substitutive, des traitements pour traiter des probl\u00e8mes d’organes sp\u00e9cifiques et Galafold. Galafold est efficace chez environ 50% des patients et ne fonctionne que pour les patients pr\u00e9sentant certains types de mutations. La th\u00e9rapie enzymatique substitutive peut aider \u00e0 arr\u00eater partiellement ou \u00e0 inverser la progression de la maladie.<\/strong> Pour en savoir plus sur la maladie de Fabry, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de FLT190 et de l’essai clinique<\/h2>\n

FLT190 est d\u00e9velopp\u00e9 par Freeline, une soci\u00e9t\u00e9 sp\u00e9cialis\u00e9e dans la cr\u00e9ation de th\u00e9rapies g\u00e9niques pour les maladies chroniques.<\/strong> Comme la plupart des th\u00e9rapies g\u00e9niques, FLT190 utilise un virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (ou AAV, pour adeno-associated virus<\/em> en anglais) comme m\u00e9canisme pour la distribution du composant g\u00e9n\u00e9tique, qui est dans ce cas une copie saine et non mut\u00e9e du g\u00e8ne GLA. La th\u00e9rapie sera administr\u00e9e en une seule dose.<\/strong><\/p>\n

L\u2019\u00e9tude portera sur 12 hommes adultes atteints de la maladie de Fabry porteurs de la variante \u00ab\u00a0classique\u00a0\u00bb de type 1 de la maladie.<\/strong> FLT190 sera administr\u00e9 par perfusion lente et intraveineuse ; les patients seront initialement observ\u00e9s pendant une p\u00e9riode de neuf mois, suivie d’une p\u00e9riode de surveillance prolong\u00e9e. L\u2019essai inclura des patients qui avaient d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s avec d\u2019autres m\u00e9dicaments et ceux qui ne l\u2019ont pas encore fait.<\/strong><\/p>\n

Un mod\u00e8le murin de la maladie de Fabry trait\u00e9 avec la th\u00e9rapie a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs.<\/p>\n

\n

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Selon un article de Fabry Disease News, le premier patient d’un essai clinique portant sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale FLT190 aurait re\u00e7u la dose. FLT190 est en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement de la maladie de Fabry, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. Les inscriptions pour cet essai clinique de phase 1\/2 sont toujours en cours. […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":154497,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14043,14679,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/154799"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=154799"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/154799\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/154497"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=154799"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=154799"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=154799"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}