{"id":155816,"date":"2019-10-18T09:27:12","date_gmt":"2019-10-18T13:27:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155816&preview=true&preview_id=155816"},"modified":"2019-10-28T12:20:18","modified_gmt":"2019-10-28T16:20:18","slug":"une-fille-atteinte-de-la-maladie-de-batten-a-recu-un-traitement-personnalise","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/18\/une-fille-atteinte-de-la-maladie-de-batten-a-recu-un-traitement-personnalise\/","title":{"rendered":"Une Fille atteinte de la maladie de Batten a re\u00e7u un traitement personnalis\u00e9"},"content":{"rendered":"
Parfois, les maladies rares sont si rares qu’elles sont aussi uniques que l’individu qui en est atteint. Un tel enfant souffrait d’une maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative mortelle, et sa famille savait qu’elle avait besoin d’un traitement personnalis\u00e9 correspondant \u00e0 la maladie. Ce n’est bien s\u00fbr pas une t\u00e2che facile. Cependant, des chercheurs ont indiqu\u00e9 avoir mis au point un nouveau m\u00e9dicament sp\u00e9cialement con\u00e7u pour la fillette.<\/span><\/div>\n

Le Nouveau m\u00e9dicament<\/h3>\n
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Les chercheurs ont pu cr\u00e9er ce m\u00e9dicament oligonucl\u00e9otidique antisens modulant l\u2019\u00e9pissage car ils avaient d\u00e9couvert la mutation sp\u00e9cifique de l’enfant, cr\u00e9ant ainsi un diagnostic mol\u00e9culaire. Ils expliquent que cette d\u00e9couverte a mis en \u00e9vidence un moyen d\u2019offrir des options de traitement personnalis\u00e9es aux personnes atteintes d\u2019une maladie aussi rare. La cl\u00e9 pour cr\u00e9er le traitement \u00e9tait la capacit\u00e9 d’identifier la mutation sp\u00e9cifique aux racines de la maladie. Apr\u00e8s cela, le m\u00e9dicament personnalis\u00e9 a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9 et administr\u00e9 dans l\u2019ann\u00e9e.<\/p>\n<\/div>\n

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Le m\u00e9dicament a quelques propri\u00e9t\u00e9s d\u2019autres traitements qui sont d\u00e9j\u00e0 autoris\u00e9s par la FDA. Ce nouveau m\u00e9dicament appel\u00e9 milasen a la m\u00eame chimie de base et de sucre qu\u2019un m\u00e9dicament contre l\u2019amyotrophie spinale d\u00e9j\u00e0 autoris\u00e9 par la FDA, nusinersen, qui est \u00e9galement un oligonucl\u00e9otide antisens. Jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent, le m\u00e9dicament n\u2019avait toujours ni de probl\u00e8mes d\u2019innocuit\u00e9 ni d\u2019effets secondaires nocifs, et il est arriv\u00e9 \u00e0 un moment critique pour la fillette, dont la maladie mortelle signifiait qu\u2019elle allait manquer de temps. Ils disent que la personnalisation rapide a \u00e9t\u00e9 possible en partie en raison de la maladie sp\u00e9cifique qu’ils ont d\u00fb traiter et du fait que les m\u00e9dicaments oligonucl\u00e9otidiques antisens sont sp\u00e9cifiquement mall\u00e9ables au bricolage et \u00e0 la modification. En outre, il a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 prouv\u00e9 que le m\u00e9dicament similaire contre l\u2019amyotrophie spinale \u00e9tait inoffensif et fiable, et ce type de m\u00e9dicament est un m\u00e9dicament facile \u00e0 fabriquer.<\/p>\n<\/div>\n

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Alors que le traitement qu’ils ont cr\u00e9\u00e9 est uniquement destin\u00e9 \u00e0 cette jeune fille, cette belle r\u00e9ussite montre que les m\u00e9dicamenst oligonucl\u00e9otidiques antisens peuvent \u00eatre une plate-forme pour commencer \u00e0 personnaliser les m\u00e9dicaments plus largement. Avant que cela ne se produise, il faut r\u00e9pondre aux questions pratiques sur la mani\u00e8re dont des m\u00e9dicaments individualis\u00e9s peuvent \u00eatre autoris\u00e9s et \u00e9valu\u00e9s par la FDA. Pour des patients comme cette petite fille, tout ce qui compte est que cela puisse lui sauver la vie.<\/p>\n<\/div>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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