{"id":155820,"date":"2019-10-18T09:38:18","date_gmt":"2019-10-18T13:38:18","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155820&preview=true&preview_id=155820"},"modified":"2019-10-28T12:20:12","modified_gmt":"2019-10-28T16:20:12","slug":"une-etude-de-phase-1-montre-quun-medicament-experimental-contre-la-dystrophie-facio-scapulo-humerale-est-inoffensif-et-tolerable","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/18\/une-etude-de-phase-1-montre-quun-medicament-experimental-contre-la-dystrophie-facio-scapulo-humerale-est-inoffensif-et-tolerable\/","title":{"rendered":"Une \u00c9tude de phase 1 montre qu\u2019un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre la dystrophie facio-scapulo-hum\u00e9rale est inoffensif et tol\u00e9rable"},"content":{"rendered":"

Un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse<\/a> de Fulcrum Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie bas\u00e9e au Massachusetts, a annonc\u00e9 les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod dans le traitement de la dystrophie facio-scapulo-hum\u00e9rale.<\/p>\n

Le losmapimod est un m\u00e9dicament avec une histoire \u00e9tonnamment longue. Plus t\u00f4t cette ann\u00e9e<\/a>, Fulcrum avait acquis les droits mondiaux sur ce m\u00e9dicament apr\u00e8s s\u2019\u00eatre tir\u00e9 de la recherche et d\u00e9veloppement chez GlaxoSmithKline \u00e0 la suite d\u2019une \u00e9tude de phase 3 rat\u00e9 sur la capacit\u00e9 du m\u00e9dicament \u00e0 r\u00e9duire les \u00e9v\u00e9nements cardiaques majeurs chez les patients atteints de syndrome coronarien aigu.<\/p>\n

\u00c0 propos de la dystrophie facio-scapulo-hum\u00e9rale<\/h2>\n

La dystrophie facio-scapulo-hum\u00e9rale<\/a> (DFSH) est un trouble musculaire g\u00e9n\u00e9tiquement h\u00e9rit\u00e9 qui affecte plus particuli\u00e8rement les muscles du visage, du cou et du reste du haut du corps, y compris les \u00e9paules et le haut des bras.<\/p>\n

Comme les autres formes de dystrophie musculaire, la DFSH se caract\u00e9rise par l’affaiblissement et la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence progressifs de la masse musculaire. Bien que les sympt\u00f4mes de la DFSH commencent dans la partie sup\u00e9rieure du corps, de nombreux cas impliquent une vari\u00e9t\u00e9 de muscles dans tout le corps.<\/p>\n

Cette maladie r\u00e9sulte de mutations vers une r\u00e9gion situ\u00e9e \u00e0 l’extr\u00e9mit\u00e9 du bras long sur le chromosome 4. Ces changements entra\u00eenent l’activation anormale d’un g\u00e8ne appel\u00e9 DUX4<\/a><\/em>. Dans la plupart des cellules adultes, le DUX4<\/em> est silencieux. On ne sait pas comment, mais l’activation anormale de ce g\u00e8ne semble \u00eatre li\u00e9e<\/a> \u00e0 la destruction des cellules musculaires qui caract\u00e9rise la DFSH.<\/p>\n

Les options de traitement pour les patients souffrant de DFSH sont relativement limit\u00e9es et il n’existe actuellement aucun traitement pouvant arr\u00eater ou inverser la progression de la maladie. Cependant, la DFSH a tendance \u00e0 se d\u00e9velopper relativement lentement – la plupart des cas ne se d\u00e9veloppent pas assez rapidement pour toucher les voies respiratoires, ce qui signifie que la DFSH est rarement fatale.<\/p>\n

Une \u00c9tude de phase 1 montre que le losmapimod est tol\u00e9rable<\/h2>\n

Le losmapimod appartenait \u00e0 l’origine au g\u00e9ant pharmaceutique GSK. Destin\u00e9 \u00e0 l’origine \u00e0 traiter le syndrome coronarien aigu, le losmapimod \u00e9tait retir\u00e9 de l’\u00e9tude clinique lorsqu’il a \u00e9chou\u00e9 \u00e0 une \u00e9tude de phase 3 portant sur sa capacit\u00e9 \u00e0 r\u00e9duire efficacement les \u00e9v\u00e9nements cardiaques ind\u00e9sirables associ\u00e9s au syndrome.<\/p>\n

C\u2019est le moment dans l\u2019histoire ou Fulcrum Therapeutics entre en sc\u00e8ne, la soci\u00e9t\u00e9 qui a acquis les droits du losmapimod en avril. Les chercheurs de Fulcrum ont pens\u00e9 que le m\u00e9dicament \u00e9tait un candidat puissant pour le traitement de la DFSH. Le m\u00e9dicament a donc \u00e9t\u00e9 repositionn\u00e9.<\/p>\n

Le repositionnement des m\u00e9dicaments<\/a> est une technique populaire utilis\u00e9e par les d\u00e9veloppeurs pharmaceutiques pour r\u00e9duire les co\u00fbts et am\u00e9liorer l’efficacit\u00e9 de la recherche. Plut\u00f4t que de d\u00e9velopper des traitements \u00e0 partir de formules enti\u00e8rement nouvelles, ce qui peut prendre beaucoup de temps et co\u00fbter incroyablement cher, certains m\u00e9dicaments sont \u00ab repositionn\u00e9s \u00bb et \u00e9tudi\u00e9s pour \u00eatre utilis\u00e9s dans le traitement de maladies diff\u00e9rentes de celles \u00e9tudi\u00e9es \u00e0 l’origine.<\/p>\n

Au cours de la premi\u00e8re \u00e9tape de la nouvelle vie clinique du losmapimod, l\u2019\u00e9tude a montr\u00e9 qu\u2019il \u00e9tait inoffensif et tol\u00e9rable chez les patients atteints de DFSH. Cela n\u2019est pas tr\u00e8s surprenant, puisque le losmapimod a d\u00e9j\u00e0 une longue histoire clinique et que sa formulation est inoffensive pour plus de 3 500 personnes.<\/p>\n

Les futures \u00e9tudes n\u00e9cessiteront un examen plus approfondi de l’efficacit\u00e9 du losmapimod, \u00e0 savoir si cela fonctionne ou non. Le m\u00e9dicament a beaucoup r\u00e9ussi au cours de son d\u00e9veloppement chez GSK avant d\u2019\u00e9chouer ; les chercheurs de Fulcrum et les patients atteints de DFSH esp\u00e8rent obtenir de meilleurs r\u00e9sultats cette fois-ci.<\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Un r\u00e9cent communiqu\u00e9 de presse de Fulcrum Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie bas\u00e9e au Massachusetts, a annonc\u00e9 les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod dans le traitement de la dystrophie facio-scapulo-hum\u00e9rale. Le losmapimod est un m\u00e9dicament avec une histoire \u00e9tonnamment longue. Plus t\u00f4t cette ann\u00e9e, Fulcrum avait acquis les […]<\/p>\n","protected":false},"author":374,"featured_media":99560,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[15251,14150,14042],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/155820"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/374"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=155820"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/155820\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/99560"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=155820"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=155820"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=155820"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}