{"id":155822,"date":"2019-10-18T09:42:08","date_gmt":"2019-10-18T13:42:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=155822&#038;preview=true&#038;preview_id=155822"},"modified":"2019-10-28T12:20:09","modified_gmt":"2019-10-28T16:20:09","slug":"la-fda-vient-dautoriser-le-tout-premier-traitement-contre-la-protoporphyrie-erythropoietique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/18\/la-fda-vient-dautoriser-le-tout-premier-traitement-contre-la-protoporphyrie-erythropoietique\/","title":{"rendered":"La FDA vient d&rsquo;autoriser le tout premier traitement contre la protoporphyrie \u00e9rythropo\u00ef\u00e9tique"},"content":{"rendered":"<div class=\"block fix-text js-fitvid\">\n<h2>PPE<\/h2>\n<p>La <a href=\"https:\/\/rarediseases.org\/rare-diseases\/erythropoietic-protoporphyria\/\">protoporphyrie \u00e9rythropo\u00ef\u00e9tique (PPE)<\/a> est une maladie rare causant une sensibilit\u00e9 \u00e0 la lumi\u00e8re extr\u00eame. Cette sensibilit\u00e9 est si extr\u00eame qu&rsquo;il est extr\u00eamement difficile pour les patients d&rsquo;\u00eatre dehors et que beaucoup ne sortent de chez eux que la nuit.<\/p>\n<p>La maladie est le r\u00e9sultat d&rsquo;un d\u00e9faut dans la biosynth\u00e8se de l&rsquo;h\u00e8me. Il provoque une accumulation de PPIX dans le sang et les tissus du corps. La lumi\u00e8re visible photoactive le PPIX, provoquant \u00e0 la fois une douleur extr\u00eame et des l\u00e9sions des tissus.<\/p>\n<p>Jusqu&rsquo;\u00e0 pr\u00e9sent, il n&rsquo;y avait aucun traitement autoris\u00e9 pour la maladie aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n<p>Heureusement, un nouveau m\u00e9dicament appel\u00e9 Scenesse vient d&rsquo;\u00eatre autoris\u00e9 par la FDA pour le traitement de la PPE.<\/p>\n<h2>Scenesse<\/h2>\n<p>Qu&rsquo;est-ce que la Scenesse ? C&rsquo;est un implant qu\u2019on met sous la peau.<\/p>\n<p>La Scenesse est le seul m\u00e9dicament autoris\u00e9 qui appartient \u00e0 Clinuvel \u00e0 ce jour.<\/p>\n<p>Au cours de la prochaine ann\u00e9e, elle sera distribu\u00e9e directement aux h\u00f4pitaux des \u00c9tats-Unis.<\/p>\n<p>L&rsquo;\u00e9change d&rsquo;informations entre l&rsquo;EMA et la FDA s&rsquo;acc\u00e9l\u00e8re. Cet \u00e9change aidera les m\u00e9dicaments comme la Scenesse \u00e0 \u00eatre disponibles plus rapidement pour d\u2019autres populations de patients. Parce qu&rsquo;ils pensent que ce m\u00e9dicament aura des cons\u00e9quences suppl\u00e9mentaires, l&rsquo;\u00e9quipe de Clinuvel sait que leur travail ne fait que commencer. Leur objectif est \u00ab d&rsquo;ex\u00e9cuter en respectant les d\u00e9lais fix\u00e9s tout en limitant les co\u00fbts \u00bb.<\/p>\n<h2>\u00c0 propos du co\u00fbt<\/h2>\n<p>Il est incroyable que la soci\u00e9t\u00e9 Clinuvel envisage de fixer le prix du m\u00e9dicament au m\u00eame prix dans tous les pays. Le concept de prix unique est tr\u00e8s rare dans le domaine de la sant\u00e9. Mais de cette mani\u00e8re, aucun patient ne paiera plus pour ses m\u00e9dicaments dans un pays donn\u00e9.<\/p>\n<h2>La Chronologie<\/h2>\n<ul>\n<li>2006 : les essais cliniques ont commenc\u00e9 en Europe<\/li>\n<li>2008 : la FDA a attribu\u00e9 \u00e0 la Scenesse la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/li>\n<li>2010 : l\u2019essai de phase 2 a commenc\u00e9 aux \u00c9tats-Unis<\/li>\n<li>2013 : l\u2019essai de phase 3 a commenc\u00e9 et s\u2019est termin\u00e9 aux \u00c9tats-Unis<\/li>\n<li>2014 : la Scenesse a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e pour les adultes en Europe<\/li>\n<li>2016 : la FDA a commenc\u00e9 \u00e0 examiner les donn\u00e9es de tous les essais cliniques et a organis\u00e9 un atelier pour que les patients et leurs familles puissent partager leurs exp\u00e9riences avec la PPE<\/li>\n<li>2017 : la Scenesse a re\u00e7u la d\u00e9signation de voie rapide de la FDA<\/li>\n<li>2019 : la FDA a attribu\u00e9 \u00e0 la Scenesse la d\u00e9signation de revue prioritaire de la FDA<\/li>\n<li>2019 : la FDA a autoris\u00e9 la Scenesse pour le traitement de la PPE<\/li>\n<\/ul>\n<p>Vous pouvez en savoir plus sur cette nouvelle autorisation <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/fda-approves-clinuvel-s-scenesse-for-rare-light-intolerance-disease\/?s=74\">ici<\/a>.<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PPE La protoporphyrie \u00e9rythropo\u00ef\u00e9tique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilit\u00e9 \u00e0 la lumi\u00e8re extr\u00eame. Cette sensibilit\u00e9 est si extr\u00eame qu&rsquo;il est extr\u00eamement difficile pour les patients d&rsquo;\u00eatre dehors et que beaucoup ne sortent de chez eux que la nuit. La maladie est le r\u00e9sultat d&rsquo;un d\u00e9faut dans la biosynth\u00e8se de l&rsquo;h\u00e8me. 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