<\/p>\n
Derni\u00e8rement, de nombreux articles qui m\u00e9ritent de faire l\u2019actualit\u00e9 sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s.<\/p>\n
En mai 2019, la FDA a autoris\u00e9 le Zolgensma, un traitement unique contre la forme la plus grave de l\u2019amyotrophie spinale<\/a>. C’est l’une des principales causes de mortalit\u00e9 infantile. CBS News<\/em> <\/a>rapporte que le m\u00e9dicament est vendu au prix de 2,125 millions de dollars par traitement.<\/p>\n Manipulation de donn\u00e9es<\/strong><\/p>\n Un mois apr\u00e8s l\u2019autorisation du m\u00e9dicament, la FDA a annonc\u00e9 qu\u2019elle avait d\u00e9couvert que des \u00ab\u00a0donn\u00e9es manipul\u00e9es\u00a0\u00bb avaient \u00e9t\u00e9 soumises par AveXis, une filiale de Novartis, dans sa demande d\u2019autorisation.<\/p>\n La FDA a d\u00e9clar\u00e9 que la manipulation avait un effet sur l\u2019exactitude des donn\u00e9es, m\u00eame si, comme le faisait remarquer Norvatis, il s\u2019agissait d\u2019une quantit\u00e9 minimale de donn\u00e9es et portait sur les tests sur animaux et non sur les humains.<\/p>\n Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, la plainte de la FDA \u00e9tait qu\u2019AveXis \u00e9tait au courant du probl\u00e8me de donn\u00e9es avant l\u2019autorisation du m\u00e9dicament mais ne l\u2019avait pas signal\u00e9 avant l\u2019autorisation du Zolgensma. Bien s\u00fbr, le march\u00e9 a r\u00e9agi n\u00e9gativement aux nouvelles.<\/p>\n Novartis affirme simplement vouloir mener une enqu\u00eate compl\u00e8te avant toute divulgation \u00e0 la FDA.<\/p>\n CBS a n\u00e9anmoins signal\u00e9 que la FDA avait assur\u00e9 que le Zolgensma conserverait son autorisation.<\/p>\n La Mort de deux nourrissons<\/strong><\/p>\n Le Zolgensma a re\u00e7u l’autorisation de la FDA le 24 mai 2019. Le mois pr\u00e9c\u00e9dent, Novartis avait annonc\u00e9 un deuxi\u00e8me d\u00e9c\u00e8s infantile, cette fois lors de son essai europ\u00e9en. Comme pr\u00e9vu, l\u2019action de Novartis a chut\u00e9.<\/p>\n La soci\u00e9t\u00e9 a indiqu\u00e9 que ses conclusions indiquaient que le d\u00e9c\u00e8s \u00e9tait d\u00fb \u00e0 une infection respiratoire grave et \u00e0 des complications neurologiques non li\u00e9es au Zolgensma.<\/p>\n Novartis n’a pas tard\u00e9 \u00e0 faire remarquer qu’environ cinquante pour cent des nourrissons atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 mourraient ou n\u00e9cessiteraient un appareil respiratoire permanent \u00e0 l’\u00e2ge de dix mois.<\/p>\n L\u2019Amyotrophie spinale et l\u2019essai clinique sur l\u2019amyotrophie spinale<\/strong><\/p>\n La perte de motoneurones chez les patients pr\u00e9sentant une amyotrophie spinale provoque une faiblesse musculaire et une paralysie \u00e9ventuelle.<\/p>\n En l\u2019amyotrophie spinale, un d\u00e9faut g\u00e9n\u00e9tique compromet le g\u00e8ne SMN1 qui code SMN, une prot\u00e9ine responsable de la survie des motoneurones.<\/p>\n La premi\u00e8re remise de Novartis \u00e0 la FDA concernait quinze nourrissons trait\u00e9s par Zolgensma. L’essai clinique a \u00e9t\u00e9 \u00e9tendu \u00e0 vingt-deux nourrissons atteints d\u2019amyotrophie spinale de type 1.<\/p>\n Mars 2019 \u00e9tait la date limite de remise \u00e0 la FDA, date \u00e0 laquelle treize des dix-neuf patients d’origine avaient atteint l’\u00e2ge de quatorze mois sans ventilation permanente. C’\u00e9tait l’un des points critiques de la fin de l’essai.<\/p>\n Un M\u00e9dicament tr\u00e8s cher<\/strong><\/p>\n Novartis avait initialement estim\u00e9 que le Zolgensma serait rentable entre 4 et 5 millions de dollars pour un traitement unique. Ils ont indiqu\u00e9 que le prix serait d\u00e9termin\u00e9 par le biais de n\u00e9gociations avec des r\u00e9gimes de soins m\u00e9dicaux.<\/p>\n AveXis, le d\u00e9veloppeur de Zolgensma, a \u00e9t\u00e9 achet\u00e9 par Novartis en 2018 pour 8,7 milliards de dollars. Le m\u00e9dicament a un prix catalogue de plus de 2 millions de dollars. \u00c0 ce prix, le Zolgensma est le m\u00e9dicament le plus cher du monde.<\/p>\n En septembre 2019, AveXis a annonc\u00e9 que dans son essai de phase 3, SPRINT, les patients ont pr\u00e9sent\u00e9 des \u00e9v\u00e9nements de d\u00e9veloppement \u00e0 l’\u00e2ge appropri\u00e9 et une survie \u00e0 long terme dans le type 1 de l\u2019amyotrophie spinale.<\/p>\n <\/p>\n Derni\u00e8rement, de nombreux articles qui m\u00e9ritent de faire l\u2019actualit\u00e9 sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s. En mai 2019, la FDA a autoris\u00e9 le Zolgensma, un traitement unique contre la forme la plus grave de l\u2019amyotrophie spinale. C’est l’une des principales causes de mortalit\u00e9 infantile. 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