{"id":156616,"date":"2019-10-28T17:25:30","date_gmt":"2019-10-28T21:25:30","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=156616&#038;preview=true&#038;preview_id=156616"},"modified":"2019-12-02T14:29:07","modified_gmt":"2019-12-02T19:29:07","slug":"linscription-a-un-essai-clinique-de-phase-1-sur-la-maladie-de-niemann-pick-type-c-a-termine","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/28\/linscription-a-un-essai-clinique-de-phase-1-sur-la-maladie-de-niemann-pick-type-c-a-termine\/","title":{"rendered":"L\u2019Inscription \u00e0 un essai clinique de phase 1 sur la maladie de Niemann-Pick type C a termin\u00e9"},"content":{"rendered":"<p>La <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/niemann-pick-disease\/\">maladie de Niemann-Pick type C (NPC)<\/a> est une maladie rare caus\u00e9e par une prot\u00e9ine NPC d\u00e9fectueuse. Chez un individu en bonne sant\u00e9, cette prot\u00e9ine aide le corps \u00e0 traiter le cholest\u00e9rol. Les personnes chez qui on a diagnostiqu\u00e9 une NPC ressentent des sympt\u00f4mes aux poumons, au foie, \u00e0 la rate, au cerveau et \u00e0 d\u2019autres parties de leur corps.<\/p>\n<p>Bien qu\u2019il existe un traitement autoris\u00e9 en Europe contre cette maladie, il n\u2019existe pas encore de traitement autoris\u00e9 aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n<p>Heureusement, des chercheurs d\u00e9vou\u00e9s tentent de rem\u00e9dier \u00e0 cette situation.<\/p>\n<h2>Un Nouvel essai<\/h2>\n<p>Cyclo Therapeutics \u00e9tudie Trappsol Cyclo en tant que traitement de la NPC. Ce m\u00e9dicament est administr\u00e9 par voie intraveineuse. La th\u00e9rapie fait actuellement l\u2019objet d\u2019un essai de phase 1 dans le cadre duquel les chercheurs \u00e9tudient son innocuit\u00e9 et sa tol\u00e9rance pour les patients. Les co-chercheuses principales de cet essai sont Caroline Hastings et Benny Liu. Ces personnes et le reste de leur \u00e9quipe de l&rsquo;h\u00f4pital UCSF Benioff pour enfants d&rsquo;Oakland, en Californie, ont travaill\u00e9 sans rel\u00e2che pour mener \u00e0 bien ce proc\u00e8s.<\/p>\n<p>Comme preuve de leur travail acharn\u00e9, cet essai vient de terminer l&rsquo;inscription. C&rsquo;est une \u00e9tape importante.<\/p>\n<p>12 patients atteints de NPC \u00e2g\u00e9s de plus de 18 ans sont inclus dans cet essai. Tous les patients ont \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s pour recevoir 7 doses de Trappsol Cyclo. Certains patients re\u00e7oivent 1 500 mg \/ kg et certains patients, 2 500 mg \/ kg. Les \u00e9l\u00e9ments suivants sont document\u00e9s :<\/p>\n<ul>\n<li>\u00c9v\u00e9nements ind\u00e9sirables<\/li>\n<li>Changements symptomatiques utilisant un outil d&rsquo;\u00e9valuation de la gravit\u00e9 sp\u00e9cifique \u00e0 la NPC<\/li>\n<li>Marqueurs du m\u00e9tabolisme du cholest\u00e9rol<\/li>\n<\/ul>\n<p>Une fois que les donn\u00e9es du dernier patient sont collect\u00e9es (la date estim\u00e9e est f\u00e9vrier 2020), les r\u00e9sultats seront r\u00e9v\u00e9l\u00e9s et analys\u00e9s.<\/p>\n<p>Les r\u00e9sultats de cet <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT02939547?term=NCT02939547&amp;rank=1\">essai clinique<\/a> seront compar\u00e9s c\u00f4te \u00e0 c\u00f4te avec les donn\u00e9es de l&rsquo;<a href=\"https:\/\/cts.businesswire.com\/ct\/CT?id=smartlink&amp;url=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT02912793%3Fterm%3DNCT02912793%26rank%3D1&amp;esheet=52115307&amp;newsitemid=20191022005289&amp;lan=en-US&amp;anchor=NCT02912793&amp;index=1&amp;md5=cf0f37f6ed27b428f630648c7f2ed4fc\">essai de phase I \/ II<\/a> men\u00e9e en UE-Isra\u00ebl. Ces donn\u00e9es seront utilis\u00e9es en combinaison pour soutenir les demandes d&rsquo;enregistrement de march\u00e9 de Cyclo Therapeutics.<\/p>\n<h2>Les Donn\u00e9es initiales<\/h2>\n<p>La soci\u00e9t\u00e9 a rassembl\u00e9 des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires issues de l\u2019essai de phase 1, qui donnent des r\u00e9sultats prometteurs. Celles-ci incluent une analyse des \u00e9l\u00e9ments suivants :<\/p>\n<ul>\n<li>Son profil d&rsquo;innocuit\u00e9<\/li>\n<li>Le taux de cholest\u00e9rol dans les cellules<\/li>\n<li>La pr\u00e9sence du m\u00e9dicament dans le liquide c\u00e9phalo-rachidien<\/li>\n<li>La r\u00e9duction d&rsquo;un tau, qui est un biomarqueur sp\u00e9cifique des neurones li\u00e9 \u00e0 la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence des cellules<\/li>\n<\/ul>\n<p>Vous pouvez en savoir plus sur cet essai encourageant <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/cyclo-therapeutics-announces-completion-of-enrollment-in-its-phase-i-trial-to-evaluate-trappsol-cyclo-for-the-treatment-of-niemann-pick-disease-type-c\/\">ici<\/a>.<\/p>\n<hr \/>\n<h4 class=\"p1\" style=\"text-align: center;\">C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : <a href=\"mailto:contribute@patientworthy.com\"><span class=\"s1\">contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La maladie de Niemann-Pick type C (NPC) est une maladie rare caus\u00e9e par une prot\u00e9ine NPC d\u00e9fectueuse. Chez un individu en bonne sant\u00e9, cette prot\u00e9ine aide le corps \u00e0 traiter le cholest\u00e9rol. 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