{"id":156729,"date":"2019-10-29T17:27:54","date_gmt":"2019-10-29T21:27:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=156729&preview=true&preview_id=156729"},"modified":"2019-12-02T14:28:42","modified_gmt":"2019-12-02T19:28:42","slug":"une-nouvelle-tritherapie-pour-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-a-ete-autorisee-par-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/10\/29\/une-nouvelle-tritherapie-pour-le-traitement-de-la-fibrose-kystique-a-ete-autorisee-par-la-fda\/","title":{"rendered":"Une Nouvelle trith\u00e9rapie pour le traitement de la fibrose kystique a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e par la FDA"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/em><\/a>, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA) a officiellement autoris\u00e9 le m\u00e9dicament Trikafta en tant que traitement de la fibrose kystique, une maladie rare qui provoque un d\u00e9clin progressif de la fonction pulmonaire.<\/strong> Le m\u00e9dicament est autoris\u00e9 pour les patients \u00e2g\u00e9s d’au moins douze ans. Le m\u00e9dicament contient trois composants actifs (tezacaftor, elexacaftor et ivacaftor) et devrait \u00eatre efficace pour environ 90% de la population de patients.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la fibrose kystique<\/h2>\n

La fibrose kystique est un type de maladie g\u00e9n\u00e9tique qui peut avoir des r\u00e9percussions sur tout le corps, mais elle se caract\u00e9rise surtout par l’accumulation de mucus anormalement \u00e9pais et collant.<\/strong> Ce mucus devient un terrain propice et un habitat pour les bact\u00e9ries potentiellement infectieuses. De nombreux patients doivent prendre des antibiotiques pendant une grande partie de leur vie. Ce trouble est caus\u00e9 par des mutations du g\u00e8ne CFTR. Les sympt\u00f4mes de la fibrose kystique comprennent le d\u00e9clin progressif de la fonction pulmonaire, des infections des poumons et des sinus, le fait de tousser du mucus, des selles graisseuses, une croissance m\u00e9diocre, la st\u00e9rilit\u00e9 chez l\u2019homme, des pieds bots et des probl\u00e8mes digestifs. Le traitement comprend des antibiotiques et des m\u00e9dicaments ou des interventions destin\u00e9es \u00e0 maintenir la fonction pulmonaire. La transplantation pulmonaire est une option possible lorsque la fonction pulmonaire d\u00e9cline gravement. L’esp\u00e9rance de vie varie entre 40 et 50 ans avec de bons soins.<\/strong> Pour en savoir plus sur la fibrose kystique, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Am\u00e9liorer le traitement des patients<\/h2>\n

L\u2019autorisation de Trikafta signifie qu\u2019un plus grand nombre de patients atteints de fibrose kystique peuvent maintenant b\u00e9n\u00e9ficier d\u2019un traitement unique comme jamais auparavant.<\/strong> Les trois composants du m\u00e9dicament sont con\u00e7us pour agir sur la plus commune des mutations de CFTR<\/em>, connue sous le nom de F508del.<\/em> Aux \u00c9tats-Unis, on pense qu\u2019environ 27 000 patients sont porteurs de cette mutation.<\/p>\n

L’efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e dans deux essais cliniques. La premi\u00e8re \u00e9tude portait sur 403 patients et le traitement a pu am\u00e9liorer le volume expiratoire maximal (VEM), mesure essentielle de la fonction pulmonaire, de 13,8% en moyenne par rapport au placebo. Le deuxi\u00e8me essai a concern\u00e9 107 patients et le traitement a pu am\u00e9liorer le VEM de 10% en moyenne par rapport \u00e0 une association de tezacaftor et d’ivacaftor.<\/strong> Le traitement a \u00e9galement pu am\u00e9liorer le taux d\u2019exacerbations pulmonaires (progression de la maladie) et de chlorures sudoripares.<\/p>\n

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