<\/p>\n
Selon un article r\u00e9cent dans Biospace<\/em><\/a>, l\u2019\u00e9tude de phase 3 sur le CMS-001 de Catalyst Pharmaceutical s\u2019est termin\u00e9e avec des r\u00e9sultats mitig\u00e9s. L\u2019essai a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9 comme la premi\u00e8re \u00e9tude \u00e0 double insu contr\u00f4l\u00e9e par placebo<\/em><\/a> portant sur le phosphate d\u2019amifampridine (nom de marque Firdapse).<\/p>\n Le m\u00e9dicament est con\u00e7u pour traiter les syndromes myasth\u00e9niques cong\u00e9nitaux<\/a> (SMC) chez les adultes ou les enfants \u00e2g\u00e9s de plus de deux ans qui ont des sous-types sp\u00e9cifiques de SMC. Le Firdapse a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 par la FDA en novembre 2018 pour le syndrome myasth\u00e9nique de Lambert-Eaton<\/a> chez l’adulte.<\/p>\n \u00c0 propos de l\u2019essai sur le CMS-001<\/strong><\/p>\n Sur les vingt personnes s\u00e9lectionn\u00e9es pour l’essai contr\u00f4l\u00e9 randomis\u00e9, seize ont \u00e9t\u00e9 divis\u00e9e en deux groupes. Les sujets du premier groupe ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s avec du phosphate d’amifampridine, le m\u00e9dicament en cours d’\u00e9valuation.<\/p>\n Il est \u00e0 noter que le SMC est si rare qu’il a fallu environ quatre ans pour compl\u00e9ter une inscription minimum de vingt personnes.<\/p>\n Le deuxi\u00e8me groupe a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 avec un traitement alternatif \u00e0 des fins de comparaison (le groupe t\u00e9moin).<\/p>\n L’une des raisons pour diviser les patients au hasard est d’\u00e9viter de fausser ou de manipuler les r\u00e9sultats (biais). En d’autres termes, si les patients ne sont pas divis\u00e9s au hasard, les scientifiques et les patients eux-m\u00eames peuvent influencer les r\u00e9sultats.<\/p>\n Les R\u00e9sultats de l\u2019essai sur le CMS-001<\/strong><\/p>\n L’\u00e9tude n’a pas atteint son objectif principal. Les cliniciens devaient d\u00e9terminer si la maladie des patients s\u2019\u00e9tait am\u00e9lior\u00e9e ou aggrav\u00e9e \u00e0 l\u2019aide d\u2019un syst\u00e8me de points.<\/p>\n Le point de terminaison secondaire a \u00e9galement \u00e9chou\u00e9. C’est la mesure de la fonction musculaire de tous les sous-types test\u00e9s. Catalyst<\/em> et la FDA examineront les donn\u00e9es plus tard cette ann\u00e9e.<\/p>\n Les trois principaux sous-types de SMC sont identifi\u00e9s par la mani\u00e8re dont ils affectent les connexions entre le syst\u00e8me nerveux et le muscle.<\/p>\n \u00c0 propos des syndromes myasth\u00e9niques cong\u00e9nitaux<\/a> (SMC)<\/strong><\/p>\n Le SMC est un trouble neuromusculaire. Bien que plus de cinquante anomalies g\u00e9n\u00e9tiques soient associ\u00e9es au SMC, seuls quelques patients ont \u00e9t\u00e9 trouv\u00e9s et diagnostiqu\u00e9s avec des mutations sp\u00e9cifiques du SMC.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes du SMC incluent des muscles squelettiques faibles. Ces sympt\u00f4mes apparaissent peu de temps apr\u00e8s la naissance ou dans la petite enfance.<\/p>\n Il y a environ mille cinq cents patients atteints de SMC aux \u00c9tats-Unis. On estime que le nombre de patients atteints de SMC repr\u00e9sente environ un dixi\u00e8me du nombre de patients atteints de myasth\u00e9nie grave<\/a>.<\/p>\n \u00c0 propos du phosphate d’amifampridine (Firdapse\u00ae)<\/strong><\/p>\n Le Firdapse\u00ae est en cours d’\u00eatre analys\u00e9 non seulement poure traiter le SMC, mais \u00e9galement pour d’autres maladies neurologiques et neuromusculaires en pr\u00e9vision de demandes futures \u00e0 la FDA.<\/p>\n Par exemple, la FDA a attribu\u00e9 au Firdapse\u00ae la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire pour le traitement du syndrome myasth\u00e9nique de Lambert-Eaton (LEMS), une maladie auto-immune. Cette d\u00e9signation par la FDA permet d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement et l\u2019examen des m\u00e9dicaments. De plus, le Firdapse est le seul m\u00e9dicament autoris\u00e9 en Europe pour les patients atteints du LEMS.<\/p>\n En outre, la FDA a attribu\u00e9 au Firdapse\u00ae la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin pour le traitement du LEMS, du SMC et de la myasth\u00e9nie grave. La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin offre des avantages fiscaux aux entreprises pour le d\u00e9veloppement de produits biologiques et de m\u00e9dicaments pour les maladies rares.<\/p>\n Par exemple, le Firdapse est en cours d\u2019\u00e9valuation dans un essai de phase 3 portant sur MSK-002 et impliquant des patients atteints de myasth\u00e9nie grave anti-anticorps anti-MuSK (MuSK-MG). L\u2019inscription devrait s’achever d’ici la fin de l’ann\u00e9e. Les r\u00e9sultats seront disponibles au d\u00e9but de 2020.<\/p>\n Catalyst pr\u00e9voit \u00e9galement de rapporter les r\u00e9sultats de son \u00e9tude sur l\u2019amyotrophie spinale type 2 le d\u00e9but 2020. Le Firdapse am\u00e9liore la signalisation entre le muscle et le nerf au point o\u00f9 le muscle se connecte au motoneurone.<\/p>\n Selon la soci\u00e9t\u00e9, l\u2019amyotrophie spinale et le MuSK-MG pr\u00e9sentent des caract\u00e9ristiques similaires et ne pr\u00e9sentent donc pas les m\u00eames difficult\u00e9s que celles rencontr\u00e9es lors de l\u2019essai de phase 3 sur le SMC.<\/p>\n \u00c0 propos de Catalyst Pharmaceuticals<\/strong><\/p>\n Catalyst Pharmaceuticals, une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique, d\u00e9veloppe des th\u00e9rapies pour le traitement des maladies neurologiques et neuromusculaires chroniques rares.<\/p>\n Le PDG de Catalyst a exprim\u00e9 sa d\u00e9ception face aux r\u00e9sultats m\u00e9diocres obtenus par les objectifs principaux et secondaires. Cependant, il a soulign\u00e9 que la d\u00e9couverte d’informations pr\u00e9cieuses profiterait aux patients et \u00e0 la communaut\u00e9 m\u00e9dicale \u00e0 long terme.<\/p>\n Il a \u00e9galement rappel\u00e9 \u00e0 la communaut\u00e9 que Catalyst s\u2019engage toujours \u00e0 poursuivre ses travaux de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments autoris\u00e9s par la FDA pour traiter les maladies neuromusculaires rares.<\/p>\n <\/p>\n Selon un article r\u00e9cent dans Biospace, l\u2019\u00e9tude de phase 3 sur le CMS-001 de Catalyst Pharmaceutical s\u2019est termin\u00e9e avec des r\u00e9sultats mitig\u00e9s. L\u2019essai a \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9 comme la premi\u00e8re \u00e9tude \u00e0 double insu contr\u00f4l\u00e9e par placebo portant sur le phosphate d\u2019amifampridine (nom de marque Firdapse). 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