{"id":157364,"date":"2019-11-06T19:11:53","date_gmt":"2019-11-07T00:11:53","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=157364&preview=true&preview_id=157364"},"modified":"2019-12-02T14:28:07","modified_gmt":"2019-12-02T19:28:07","slug":"un-traitement-potentiel-contre-la-neurofibromatose-de-type-1-se-revele-efficace-pendant-lessai-clinique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/11\/06\/un-traitement-potentiel-contre-la-neurofibromatose-de-type-1-se-revele-efficace-pendant-lessai-clinique\/","title":{"rendered":"Un Traitement potentiel contre la neurofibromatose de type 1 se r\u00e9v\u00e8le efficace pendant l\u2019essai clinique"},"content":{"rendered":"

Selon un article de cancernetwork.com<\/a>, le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental selumetinib, actuellement sous licence d’AstraZeneca, a donn\u00e9 des r\u00e9sultats positifs pendant l’essai clinique de phase 2. Dans cette \u00e9tude, le m\u00e9dicament a \u00e9t\u00e9 test\u00e9 pour le traitement des tumeurs plexiformes de neurofibrome associ\u00e9es \u00e0 la neurofibromatose de type 1,<\/strong> une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. Il n’y a actuellement aucun traitement autoris\u00e9 pour cette indication. Jusqu’\u00e0 la moiti\u00e9 des patients atteints de cette maladie d\u00e9velopperont ces tumeurs, qui ont le potentiel de se transformer en cancer agressif.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la neurofibromatose de type 1<\/h2>\n

La neurofibromatose de type I (NF-1) est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui affecte plusieurs syst\u00e8mes fonctionnels du corps humain. <\/strong>La NF-1 est caus\u00e9e par une mutation d’un g\u00e8ne situ\u00e9 sur le chromosome 17, responsable de la production de la prot\u00e9ine neurofibromine. Cette mutation peut \u00eatre h\u00e9r\u00e9ditaire, mais environ la moiti\u00e9 des cas sont le r\u00e9sultat d’une mutation spontan\u00e9e. Les sympt\u00f4mes de la NF-1 comprennent l’\u00e9pilepsie, les tumeurs affectant le syst\u00e8me nerveux et la peau, des taches cutan\u00e9es, la scoliose et d’autres d\u00e9formations du squelette, des difficult\u00e9s d\u2019apprentissage, une d\u00e9ficience mentale, ainsi que des troubles de la vision. Les personnes atteintes pr\u00e9sentent \u00e9galement un risque plus \u00e9lev\u00e9 de maladie cardiovasculaire et de cancer que les personnes non atteintes. La gravit\u00e9 des sympt\u00f4mes peut varier consid\u00e9rablement\u00a0; certaines personnes m\u00e8nent une vie assez typique, tandis que d’autres font face \u00e0 de graves probl\u00e8mes de qualit\u00e9 de vie. Il n\u2019existe aucun traitement curatif et le traitement consiste g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 g\u00e9rer les sympt\u00f4mes et les complications graves au fur et \u00e0 mesure qu\u2019ils apparaissent.<\/strong> Pour en savoir plus sur la NF-1, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les R\u00e9sultats de l\u2019essai<\/h2>\n

L’essai clinique comprenait un total de 26 patients atteints de NF-1 \u00e2g\u00e9s de 18 \u00e0 60 ans.<\/strong> Le traitement comprenait une dose de 50 mg du selumetinib deux fois par jour dans des cycles de 28 jours. 21 patients ont \u00e9t\u00e9 jug\u00e9s \u00e9valuables et 71% d\u2019entre eux ont pr\u00e9sent\u00e9 une r\u00e9ponse partielle au m\u00e9dicament ; le taux de r\u00e9ponse id\u00e9al \u00e9tait de 45%.<\/strong> Quatre des patients ont choisi de cesser le traitement en raison d’effets ind\u00e9sirables ou d’autres probl\u00e8mes.<\/p>\n

Globalement, ces r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que le selumetinib pourrait \u00eatre un traitement utile contre des tumeurs neurofibreuses plexiformes chez les patients adultes. On esp\u00e8re que des r\u00e9sultats similaires peuvent \u00e9galement \u00eatre reproduits chez les enfants<\/strong>.<\/p>\n

Le selumetinib est un inhibiteur de la MEK qui est en train\u00a0d\u2019\u00eatre \u00e9tudi\u00e9 pour le traitement de certains types de cancer, tels que le cancer du poumon, le cancer de la thyro\u00efde<\/a><\/strong>, le cancer de l’ovaire<\/a><\/strong>, le m\u00e9lanome, etc.<\/p>\n

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