{"id":158534,"date":"2019-11-20T18:33:32","date_gmt":"2019-11-20T23:33:32","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=158534&preview=true&preview_id=158534"},"modified":"2019-12-09T17:19:46","modified_gmt":"2019-12-09T22:19:46","slug":"des-avancees-sont-realisees-dans-la-therapie-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/11\/20\/des-avancees-sont-realisees-dans-la-therapie-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Des Avanc\u00e9es sont r\u00e9alis\u00e9es dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique contre la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Des chercheurs de l’Universit\u00e9 de Pennsylvanie travaillent sur une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique potentielle pour traiter la myopathie de Duchenne (DMD).<\/a> La DMD est une forme rare de dystrophie musculaire qui affecte principalement les hommes.<\/p>\n

La maladie est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique qui emp\u00eache le corps de produire une prot\u00e9ine essentielle au d\u00e9veloppement musculaire. En corrigeant cette mutation, les sympt\u00f4mes de la maladie peuvent \u00eatre att\u00e9nu\u00e9s.<\/p>\n

Yuva Gambhir<\/h2>\n

Yuva Gambhir est un patient atteint de DMD \u00e2g\u00e9 de 18 ans vivant \u00e0 Philadelphie. Il est un ambassadeur non officiel des patients et un ardent d\u00e9fenseur de l’avancement de ce traitement.<\/p>\n

Il parle franchement de sa vie avant l\u2019apparition de la maladie et de sa vie apr\u00e8s que ses sympt\u00f4mes se soient d\u00e9velopp\u00e9s. Bien qu’il se soit bien adapt\u00e9, il explique qu’il \u00e9tait difficile de grandir sans pouvoir jouer avec ses amis de la m\u00eame mani\u00e8re que les autres enfants. Il ne pouvait pas suivre physiquement les autres, ce qui influait sur sa capacit\u00e9 \u00e0 participer.<\/p>\n

M Gambhir est enthousiasm\u00e9 par le potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans le traitement de la DMD et a h\u00e2te de voir o\u00f9 va cette recherche. Il esp\u00e8re que cela aidera d’autres patients \u00e0 passer leur enfance diff\u00e9remment de lui.<\/p>\n

\u00c0 propos des recherches<\/h2>\n

La recherche est personnellement li\u00e9e \u00e0 l’\u00e9quipe de l’UPenn. Le chercheur principal du projet s’appelle Stedman et deux de ses fr\u00e8res sont d\u00e9c\u00e9d\u00e9s \u00e0 cause de la DMD. Ce lien personnel l’a rendu encore plus d\u00e9termin\u00e9 \u00e0 trouver un rem\u00e8de pour cette maladie rare. Le co-auteur Leon Morales partage un sentiment similaire. Il souffre lui-m\u00eame d’une forme plus b\u00e9nigne de dystrophie musculaire et il est impatient de voir en quoi cette recherche pourrait affecter sa propre communaut\u00e9.<\/p>\n

Actuellement, la th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 essay\u00e9 avec des animaux. Avec l’autorisation de la FDA, ils pourront passer aux essais sur l’homme.<\/p>\n

Le Principal r\u00eave<\/h2>\n

Le principal r\u00eave concernant cette th\u00e9rapie est que d\u00e8s qu’un enfant est diagnostiqu\u00e9 avec la maladie, il peut recevoir le traitement et ne jamais ressentir aucun sympt\u00f4me.<\/p>\n

Cela changerait la vie des patients, mais aussi de leurs familles, leur permettant de vivre une vie longue et normale.<\/p>\n

Vous pouvez en savoir plus sur cette th\u00e9rapie g\u00e9nique potentielle ici<\/a>.<\/p>\n

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