{"id":159472,"date":"2019-12-04T12:29:24","date_gmt":"2019-12-04T17:29:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=159472&preview=true&preview_id=159472"},"modified":"2019-12-09T17:19:38","modified_gmt":"2019-12-09T22:19:38","slug":"ce-qui-sest-passe-au-congres-mondial-des-medicaments-orphelins-a-barcelone","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/04\/ce-qui-sest-passe-au-congres-mondial-des-medicaments-orphelins-a-barcelone\/","title":{"rendered":"Ce qui s\u2019est pass\u00e9 au Congr\u00e8s mondial des m\u00e9dicaments orphelins \u00e0 Barcelone"},"content":{"rendered":"
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Une chose que beaucoup de patients atteints d\u2019une maladie rare savent, c’est que beaucoup de maladies rares ne font actuellement l’objet d’aucun traitement. Cependant, cela change. Il y a tellement de solutions possibles qui n\u00e9cessitent coordination, argent, recherche, participation des patients et d\u00e9vouement.<\/p>\n

Le Congr\u00e8s mondial des m\u00e9dicaments orphelins<\/a> qui s’est d\u00e9roul\u00e9 \u00e0 Barcelone les 11 et 14 novembre 2019 a r\u00e9uni un \u00e9ventail de participants ayant tous des int\u00e9r\u00eats en rapport avec le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments orphelins. Qui s\u2019int\u00e9ress\u00e9 \u00e0 la fabrication de m\u00e9dicaments orphelins ? Patients, groupes de d\u00e9fense des droits, d\u00e9veloppeurs de technologies de l’IA, soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques, investisseurs en capital-risque, organismes de r\u00e9glementation, professeurs, chercheurs, parents ; la liste continue. Et chacun d’entre eux poursuit le m\u00eame objectif : obtenir le bon m\u00e9dicament dont les patients ont besoin, qu’ils veulent utiliser et qu’ils peuvent acheter.<\/p>\n<\/div>\n

Nouvelles technologies : IA, th\u00e9rapie g\u00e9nique et cellulaire, r\u00e9orientation de m\u00e9dicaments<\/h3>\n
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De nombreuses questions ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9battues sur l’avenir des nouvelles technologies – la communaut\u00e9 de patients atteints de maladies rares en a beaucoup. Il est clair que le domaine a un potentiel d\u2019innovation. Tr\u00e8s peu de recherches ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es dans de nombreuses maladies, ce qui signifie qu\u2019il existe une solution inexploit\u00e9e qui peut \u00eatre r\u00e9prim\u00e9e \u00e0 cause d\u2019un manque de temps et d\u2019argent. Cependant, l’IA et les nouvelles th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires ouvrent de nouvelles perspectives pour les r\u00e9seaux de maladies. Plut\u00f4t que de simplement trouver un nouveau m\u00e9dicament, ils trouvent des moyens plus rapides et plus faciles d’identifier les maladies, les sympt\u00f4mes et les effets du m\u00e9dicament.<\/p>\n<\/div>\n

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Le domaine est novateur car il faut qu\u2019il le soit. Il n\u2019y a pas beaucoup de patients pour rentabiliser ces m\u00e9dicaments, alors ils recherchent des m\u00e9thodes pour les rendre moins chers. Cela inclut l’utilisation de l’IA pour trier les informations pour voir quels m\u00e9dicaments peuvent \u00eatre modifi\u00e9s pour s’adapter \u00e0 une autre maladie et pour trouver le m\u00e9dicament le plus adapt\u00e9 au patient et \u00e0 certains sous-groupes de patients. Des maladies sp\u00e9cifiques ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9es comme source d’inspiration. Un orateur a racont\u00e9 comment il avait aid\u00e9 \u00e0 r\u00e9orienter un m\u00e9dicament pour le traitement de l\u2019alcaptonurie. D’autres ont dit utiliser des donn\u00e9es plus sp\u00e9cifiques pour d\u00e9terminer quels m\u00e9dicaments sont les plus efficaces pour diff\u00e9rentes donn\u00e9es d\u00e9mographiques. Par exemple, un m\u00e9dicament peut \u00eatre plus efficace chez les hommes que chez les femmes atteintes de la m\u00eame maladie ou vice versa.<\/p>\n<\/div>\n

Accessibilit\u00e9 au m\u00e9dicament<\/h3>\n
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La question de l’acc\u00e8s \u00e0 des m\u00e9dicaments appropri\u00e9s est un autre obstacle pour les maladies rares. Parfois, il n\u2019existe qu\u2019un seul m\u00e9dicament, et m\u00eame s\u2019il est disponible dans certains pays, il se peut que ce ne soit pas le cas dans d\u2019autres. L\u2019achat de ces m\u00e9dicaments co\u00fbte cher, et de nombreux programmes de sant\u00e9 publique de l\u2019\u00c9tat ne le budg\u00e9tisent pas. Ensuite, la r\u00e9glementation du prix des m\u00e9dicaments prend du temps car chaque r\u00e9gion, localit\u00e9 ou m\u00eame chaque h\u00f4pital doit d\u00e9cider du prix le plus appropri\u00e9 \u00e0 son cas. Cette t\u00e2che peut sembler mineure, mais \u00e9tant donn\u00e9 qu\u2019elle implique de nombreux syst\u00e8mes et niveaux de bureaucratie diff\u00e9rents, elle peut emp\u00eacher les patients d\u2019avoir acc\u00e8s \u00e0 des m\u00e9dicaments efficaces. C\u2019est un processus qui ralentit la disponibilit\u00e9 du traitement, frustrant de nombreux patients pour qui il est litt\u00e9ralement une question de vie ou de mort.<\/p>\n

\u00ab Les patients meurent, les revenus sont perdus et certaines entreprises ne viendront pas en Europe \u00e0 cause de la r\u00e9glementation qui les bloque \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 un orateur.<\/p>\n<\/div>\n

La Participation des patients et la promotion<\/h3>\n
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Le patient \u00e9tait un autre sujet de la conf\u00e9rence et comment il pouvait obtenir les meilleures options de traitement. Cela implique la participation du patient \u00e0 chaque \u00e9tape du processus de d\u00e9cision de la fabrication du m\u00e9dicament. Inclure les patients de mani\u00e8re plus holistique est essentiel pour s’assurer qu’un traitement est ce dont les patients ont besoin et pas seulement ce dont les fabricants de m\u00e9dicaments pensent<\/em> qu\u2019ils ont besoin.<\/p>\n

\u00ab Parfois, un patient est le plus grand expert de sa propre maladie d\u2019une mani\u00e8re tr\u00e8s diff\u00e9rente et plus intime qu\u2019un m\u00e9decin \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 un participant.<\/p>\n<\/div>\n

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Les patients et les m\u00e9decins comprennent la maladie dans des cadres tr\u00e8s diff\u00e9rents et la r\u00e9ception des remarques des patients d\u00e8s le d\u00e9but oriente les essais en fonction des priorit\u00e9s des patients. Les diff\u00e9rences peuvent sembler mineures aux fabricants. Un orateur a racont\u00e9 l’histoire de comment la r\u00e9action des patients a sensibilis\u00e9 les fabricants \u00e0 l’importance du mode d’administration d’un m\u00e9dicament, ce qui a orient\u00e9 la fabrication du m\u00e9dicament dans une nouvelle direction.<\/p>\n<\/div>\n

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Comment les patients peuvent-ils s’impliquer dans le processus ?<\/strong> Certains orateurs ont discut\u00e9 de la mani\u00e8re le plus efficace dont ils peuvent se d\u00e9fendre. Les patients ont souvent besoin d’une liaison pour les mettre en contact avec des chercheurs, et les groupes de d\u00e9fense le font souvent en unifiant la communaut\u00e9. Un orateur a affirm\u00e9 que les patients agissaient souvent de mani\u00e8re ind\u00e9pendante quand ils essayaient de trouver la meilleure solution pour eux, mais que cela serait plus efficace s’ils s’engageaient au niveau de la communaut\u00e9, car en fin de compte, plus de d\u00e9fenseurs peuvent en faire plus. Les orateurs qui avaient eu recours au plaidoyer en faveur du patient pour faire avancer le dossier d\u2019un m\u00e9dicament r\u00e9orient\u00e9 ont soulign\u00e9 un autre obstacle : le langage complexe de l\u2019information m\u00e9dicale. Ils ont cr\u00e9\u00e9 leur propre livre, The Patient Book Handbook<\/em><\/a>, qui utilise un langage plus simple pour aider les patients \u00e0 naviguer dans les nombreuses voies du plaidoyer, du financement, des voix et des autorisations. Cela implique de s’informer sur la maladie, de travailler activement avec les fabricants de m\u00e9dicaments et de cr\u00e9er des plateformes solides pour faire face au processus d’autorisation.<\/p>\n<\/div>\n

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Si vous lisez cet article, vous \u00eates probablement d\u00e9j\u00e0 engag\u00e9 dans la communaut\u00e9 des patients.<\/strong> Ma le\u00e7on de la conf\u00e9rence \u00e9tait que lorsque les patients sont inform\u00e9s, rejoignent des r\u00e9seaux et comprennent les solutions potentielles, le potentiel inexploit\u00e9 est consid\u00e9rable. Toute la communaut\u00e9 des maladies rares a un objectif : obtenir un traitement. En tant que consommateurs, les patients peuvent d\u00e9finir quelles sont ces options en s\u2019int\u00e9grant au processus de d\u00e9veloppement.<\/p>\n

L’\u00e9v\u00e9nement \u00e9tait organis\u00e9 par l’Organisation nationale pour les maladies rares. En savoir plus sur cette organisation ici<\/a>.<\/p>\n<\/div>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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