{"id":159477,"date":"2019-12-04T12:38:21","date_gmt":"2019-12-04T17:38:21","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=159477&preview=true&preview_id=159477"},"modified":"2019-12-09T17:19:34","modified_gmt":"2019-12-09T22:19:34","slug":"une-therapie-genique-pour-traiter-lhemophilie-a-a-quoi-sattendre-en-2020","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/04\/une-therapie-genique-pour-traiter-lhemophilie-a-a-quoi-sattendre-en-2020\/","title":{"rendered":"Une Th\u00e9rapie g\u00e9nique pour traiter l’h\u00e9mophilie A : \u00e0 quoi s’attendre en 2020"},"content":{"rendered":"

Selon un article de biopharmadive.com<\/a>, le domaine de la th\u00e9rapie g\u00e9nique a gagn\u00e9 en pertinence en 2019, et cette tendance continuera probablement en 2020. Le traitement de l\u2019h\u00e9mophilie A est un domaine qui a particuli\u00e8rement attir\u00e9 de l\u2019attention r\u00e9cemment dans le d\u00e9veloppement de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/strong> Trois soci\u00e9t\u00e9s d\u00e9veloppent actuellement leur propre th\u00e9rapie g\u00e9nique pour traiter cette maladie sanguine rare : BioMarin Pharmaceutical, Sangamo Therapeutics et Spark Therapeutics. Leurs traitements font actuellement l\u2019objet d\u2019\u00e9valuations cliniques et sont sur le point de permettre des avanc\u00e9es possibles en 2020.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019h\u00e9mophilie<\/h2>\n

L’h\u00e9mophilie est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui affecte la capacit\u00e9 du sang \u00e0 former des caillots, processus essentiel pour arr\u00eater le saignement apr\u00e8s qu\u2019on subit une blessure.<\/strong> La gravit\u00e9 des sympt\u00f4mes peut varier consid\u00e9rablement. La maladie est caus\u00e9e par une mutation du chromosome X. Les sympt\u00f4mes comprennent des saignements prolong\u00e9s apr\u00e8s une blessure, un risque de saignement au cerveau et aux articulations et de contusionner facilement. Les saignements dans les articulations peuvent causer des dommages permanents et les saignements c\u00e9r\u00e9braux peuvent entra\u00eener des maux de t\u00eate, une perte de conscience et des crises. Il existe plusieurs types d’h\u00e9mophilie, les types les plus courants \u00e9tant les types A et B, qui se distinguent par des carences en diff\u00e9rents facteurs de coagulation. Le traitement consiste \u00e0 remplacer le facteur de coagulation manquant. Les m\u00e9dicaments qui fluidifient le sang doivent \u00eatre \u00e9vit\u00e9s. Pour en savoir plus sur l’h\u00e9mophilie, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

Le Valrox de BioMarin<\/h2>\n

Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, le valrox de BioMarin, une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale, est dans la position la plus favorable pour \u00eatre la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique autoris\u00e9e pour le traitement de l’h\u00e9mophilie A par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA).<\/strong> Alors que le valrox est actuellement en phase 3 d\u2019essais (avec les conclusions provisoires publi\u00e9es en mai dernier), les r\u00e9sultats des essais ont \u00e9t\u00e9 un peu vagues. Dans des \u00e9tudes ant\u00e9rieures, les r\u00e9sultats indiquaient que les patients trait\u00e9s par la th\u00e9rapie g\u00e9nique avaient finalement vu leurs taux de facteurs diminuer avec le temps, ce qui semblait indiquer que l’effet du traitement ne durait pas tr\u00e8s longtemps. L’impact du m\u00e9dicament n’a pas non plus dur\u00e9 dans les derniers r\u00e9sultats interm\u00e9diaires (la soci\u00e9t\u00e9 a bl\u00e2m\u00e9 les diff\u00e9rences d’utilisation des st\u00e9ro\u00efdes au cours des essais).<\/strong> Il y aura des mises \u00e0 jour pour cette th\u00e9rapie en 2020.<\/p>\n

Le SPK-8001 de Spark<\/h2>\n

Pour Spark, rien n\u2019a \u00e9t\u00e9 annonc\u00e9 sur les progr\u00e8s de son candidat \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique depuis f\u00e9vrier.<\/strong> Dans les derni\u00e8res conclusions d’un essai de phase 1\/2 en novembre 2019, le traitement, appel\u00e9 SPK-8001, semblait avoir un impact positif. La soci\u00e9t\u00e9 semble se pr\u00e9parer \u00e0 la prochaine \u00e9tape de d\u00e9veloppement ; une \u00e9tude pr\u00e9liminaire devrait recruter 55 patients d’ici juillet 2020.<\/strong><\/p>\n

Le SB-525 de Sangamo<\/h2>\n

Sangamo a eu certaines des d\u00e9couvertes les plus impressionnantes \u00e0 ce jour ; un essai de phase 1\/2 de sa th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale SB-525 a permis \u00e0 des patients de retrouver un taux de facteur de coagulation normal six semaines seulement apr\u00e8s le traitement.<\/strong> La derni\u00e8re mise \u00e0 jour de juillet semble renforcer ces premiers r\u00e9sultats. Le d\u00e9veloppement du m\u00e9dicament sera pris en charge par Pfizer cette ann\u00e9e, et les essais cliniques pour la phase 3 de celui-ci sont attendus au premier semestre de 2020.<\/strong><\/p>\n

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