{"id":159745,"date":"2019-12-06T15:55:19","date_gmt":"2019-12-06T20:55:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=159745&preview=true&preview_id=159745"},"modified":"2019-12-09T17:19:27","modified_gmt":"2019-12-09T22:19:27","slug":"proqr-et-lutilisation-de-therapies-a-base-darn-pour-traiter-les-troubles-genetiques-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/06\/proqr-et-lutilisation-de-therapies-a-base-darn-pour-traiter-les-troubles-genetiques-rares\/","title":{"rendered":"ProQR et l’utilisation de th\u00e9rapies \u00e0 base d\u2019ARN pour traiter les troubles g\u00e9n\u00e9tiques rares"},"content":{"rendered":"

Dans un article pour Drug Development & Delivery<\/em><\/a>, le PDG de la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie ProQR, Daniel de Boer, a r\u00e9cemment particip\u00e9 \u00e0 une interview. Dans cette interview, M. de Boer donne un aper\u00e7u de la soci\u00e9t\u00e9, de sa mission et de ses objectifs en mati\u00e8re de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments, et de son \u00ab\u00a0pipeline\u00a0\u00bb de d\u00e9veloppement actuel, ainsi que des plans pour l’avenir.<\/strong><\/p>\n

Un Lien proche<\/h3>\n

Daniel a une perspective unique car il est \u00e0 la fois le PDG d’une entreprise qui se concentre sur le traitement des troubles g\u00e9n\u00e9tiques rares et a \u00e9galement fait face aux effets des maladies rares dans sa vie personnelle (son fils est n\u00e9 avec une fibrose kystique<\/a>).<\/strong> Cette exp\u00e9rience a \u00e9t\u00e9 la principale motivation de Daniel pour d\u00e9cider de poursuivre une carri\u00e8re dans le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments contre les maladies rares afin d’aider d’autres personnes touch\u00e9es par ces maladies, qui sont si souvent ignor\u00e9es par la soci\u00e9t\u00e9 et la communaut\u00e9 m\u00e9dicale au sens large.<\/p>\n

ProQR et les th\u00e9rapies \u00e0 base d\u2019ARN<\/h3>\n

ProQR est actuellement au stade de d\u00e9veloppement clinique, aucune th\u00e9rapie d\u00e9velopp\u00e9e par la soci\u00e9t\u00e9 \u00e9tant ni activement utilis\u00e9e par le public ni autoris\u00e9e.<\/strong> L’entreprise se concentre principalement sur les maladies g\u00e9n\u00e9tiques rares et, \u00e0 ce stade, l’entreprise se concentre principalement sur le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies \u00e0 base d’ARN pour les traiter. Les th\u00e9rapies \u00e0 base d\u2019ARN permettent de corriger les mutations g\u00e9n\u00e9tiques qui causent la maladie sans en r\u00e9alit\u00e9 alt\u00e9rer la constitution g\u00e9n\u00e9tique d’un patient comme le font les th\u00e9rapies g\u00e9niques. La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit de d\u00e9velopper plusieurs m\u00e9thodes de modification de l’ARN qui peuvent traiter un large \u00e9ventail de troubles g\u00e9n\u00e9tiques.<\/strong><\/p>\n

Daniel affirme qu’il existe plusieurs troubles g\u00e9n\u00e9tiques qui ne peuvent pas \u00eatre trait\u00e9s efficacement par th\u00e9rapie g\u00e9nique, au moins avec les m\u00e9thodes actuelles.<\/strong> Daniel dit que les th\u00e9rapies \u00e0 base d’ARN peuvent intervenir quand la th\u00e9rapie g\u00e9nique est inefficace. Le fait que les th\u00e9rapies \u00e0 base d’ARN ne modifient pas fondamentalement les g\u00e8nes d’un patient signifie que tous les effets secondaires potentiels sont g\u00e9n\u00e9ralement de nature transitoire. Ils sont \u00e9galement plus faciles \u00e0 administrer que la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Les Derniers projets et des nouvelles<\/h3>\n

La soci\u00e9t\u00e9 est actuellement au milieu d’essais de phase 2\/3 pour son traitement exp\u00e9rimental appel\u00e9 sepofarsen, qui est test\u00e9 comme traitement de l’amaurose cong\u00e9nitale de Leber de type 10<\/strong><\/a>. Une autre th\u00e9rapie \u00e0 base d\u2019ARN exp\u00e9rimentale dans le pipeline ProQR est appel\u00e9e QR-421a ; il est d\u00e9velopp\u00e9 comme th\u00e9rapie pour le traitement du syndrome d’Usher<\/strong><\/a> chez les patients pr\u00e9sentant des mutations de l’exon 13 du g\u00e8ne USH2A. La soci\u00e9t\u00e9 attend des mises \u00e0 jour d’un essai de phase 1\/2 de cette th\u00e9rapie au d\u00e9but de 2020. Un autre objectif de ProQR est son syst\u00e8me Axiomer, qui permettra, on esp\u00e8re, au corps d’un patient de r\u00e9parer son propre ARN.<\/strong><\/p>\n

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