{"id":160484,"date":"2019-12-15T11:50:36","date_gmt":"2019-12-15T16:50:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=160484&preview=true&preview_id=160484"},"modified":"2019-12-20T12:06:00","modified_gmt":"2019-12-20T17:06:00","slug":"les-patients-atteints-dhemophilie-a-severe-pourraient-bientot-voir-une-nouvelle-option-de-traitement-par-therapie-genique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/15\/les-patients-atteints-dhemophilie-a-severe-pourraient-bientot-voir-une-nouvelle-option-de-traitement-par-therapie-genique\/","title":{"rendered":"Les Patients atteints d’h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re pourraient bient\u00f4t voir une nouvelle option de traitement par th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"

Par Caitlin Seida du site In The Cloud Copy<\/a>.<\/em><\/p>\n

Les personnes vivant avec l’h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re pourraient bient\u00f4t voir une nouvelle option de traitement disponible gr\u00e2ce au travail de a soci\u00e9t\u00e9 BioMarin Pharmaceuticals. La th\u00e9rapie, une forme exp\u00e9rimentale de th\u00e9rapie g\u00e9nique, fait toujours l’objet d’essais de phase 3 pour son innocuit\u00e9 et son efficacit\u00e9. BioMarin fait une demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 aupr\u00e8s de l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) et pr\u00e9voit de soumettre une demande de licence de produits biologiques \u00e0 l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produit alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration<\/em> ou FDA).<\/p>\n

Qu\u2019est-ce que le valoctocog\u00e8ne roxaparvovec ?<\/h2>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale pilot\u00e9e par BioMarin est appel\u00e9e valoctog\u00e8ne roxaparvovec. Administr\u00e9e aux patients par perfusion, la th\u00e9rapie utilise les m\u00eames voies que les ad\u00e9novirus – appel\u00e9s vecteurs du virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) – pour donner aux patients vivant avec l’h\u00e9mophilie A une copie fonctionnelle du facteur de coagulation VIII. C\u2019est une prot\u00e9ine de coagulation sanguine essentielle n\u00e9cessaire pour r\u00e9duire ou arr\u00eater les crises h\u00e9morragiques. Les personnes atteintes d’h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re pr\u00e9sentent une carence s\u00e9v\u00e8re ou une absence totale de facteur VIII.<\/p>\n

Statut de priorit\u00e9<\/h2>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique pilot\u00e9e par BioMarin a obtenu le statut de priorit\u00e9 de l’EMA en 2017. Elle a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire par la FDA et le statut de m\u00e9dicament orphelin par les deux organisations. En raison de cela et des donn\u00e9es prometteuses pr\u00e9sent\u00e9es dans les phases pr\u00e9c\u00e9dentes de la recherche, l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments a accord\u00e9 \u00e0 BioMarin et au valoctocog\u00e8ne roxaparvovec le statut d’\u00e9valuation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e. Cela signifie que l’examen habituel de l’autorisation de mise sur le march\u00e9 pourrait \u00eatre r\u00e9duit de 210 jours \u00e0 seulement 150 jours.<\/p>\n

R\u00e9sultats prometteurs<\/h2>\n

Les donn\u00e9es initiales de trois ans des essais de phase 1 et 2 de la soci\u00e9t\u00e9 sur le traitement ont indiqu\u00e9 une r\u00e9duction de 96% des taux de saignement annuels et des perfusions de facteur VIII chez les adultes atteints d’h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re qui ont re\u00e7u une dose unique du valoctocog\u00e8ne roxaparvovec.<\/p>\n

Au cours des ann\u00e9es suivantes apr\u00e8s avoir re\u00e7u une perfusion, les participants \u00e0 l’\u00e9tude ont pr\u00e9sent\u00e9 un niveau stable de facteur VIII de coagulation. On a not\u00e9 que ceux qui ont particip\u00e9 \u00e0 l’\u00e9tude ont tol\u00e9r\u00e9 la th\u00e9rapie ; aucun n’a d\u00e9velopp\u00e9 d’inhibiteurs du facteur VIII et aucun ne s’est retir\u00e9 en raison d’effets ind\u00e9sirables ou d’\u00e9v\u00e9nements r\u00e9sultant de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Les Travaux actuels<\/h2>\n

BioMarin est actuellement au milieu des essais de phase 3, qui recrutent toujours des adultes atteints d’h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re pour essayer le traitement. Des recherches sont men\u00e9es sur 73 sites individuels dans le monde et la soci\u00e9t\u00e9 veut trouver environ 130 adultes pr\u00eats \u00e0 essayer le valoctocog\u00e8ne roxaparvovec.<\/p>\n

BioMarin m\u00e8ne deux essais de phase 3, l’un avec une dose plus \u00e9lev\u00e9e de g\u00e9nomes vectoriels et l’autre avec une dose plus faible. La demande de commercialisation soumise \u00e0 l’EMA \u00e9tait bas\u00e9e sur les r\u00e9sultats des essais de phases 1 et 2 de 3 ans, ainsi que sur les rapports interm\u00e9diaires de la recherche actuelle de la phase 3.<\/p>\n

Les Implications et ce qui est \u00e0 venir<\/h2>\n

Dans l’attente de l’autorisation de mise sur le march\u00e9 de la th\u00e9rapie, que BioMarin pr\u00e9voit d\u2019\u00eatre examin\u00e9e \u00e0 partir de janvier 2020, les patients de l’Union europ\u00e9enne, ainsi que de la Norv\u00e8ge, de l’Islande et du Liechtenstein pourront acc\u00e9der \u00e0 la th\u00e9rapie via leurs soignants. L\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 permet \u00e0 BioMarin de mettre le traitement \u00e0 la disposition des soignants et des patients.<\/p>\n

Bien que BioMarin n’ait pas encore soumis sa licence de produits biologiques \u00e0 la FDA, cette licence accorde \u00e9galement \u00e0 BioMarin la possibilit\u00e9 de mettre le traitement \u00e0 la disposition des patients aux \u00c9tats-Unis et \u00e0 ses territoires.<\/p>\n

Ceux qui vivent avec une h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re peuvent, en raison de l’introduction de valcotocog\u00e8ne roxaparvovec, voir une meilleure qualit\u00e9 de vie en raison d’une r\u00e9duction des saignements et d’une diminution marqu\u00e9e de la gravit\u00e9 des saignements.<\/p>\n

Les personnes int\u00e9ress\u00e9es \u00e0 participer aux essais cliniques de phase 3 de la th\u00e9rapie peuvent trouver plus d’informations sur l’\u00e9tat actuel de l’essai ou des informations sur comment on peut s\u2019inscire sur le site Web du Registre des essais cliniques de l\u2019EU<\/a> et sur le site Web des essais cliniques de la FDA<\/a>.<\/p>\n

Lisez l’histoire originale ici<\/a>.<\/p>\n

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