<\/p>\n
Un essai de PIONEER a \u00e9t\u00e9 men\u00e9 afin d’\u00e9valuer les effets de l’avapritinib, un m\u00e9dicament destin\u00e9 \u00e0 traiter la mastocytose syst\u00e9mique. Les chercheurs veulent trouver un meilleur traitement contre cette maladie, car de nombreuses personnes qui re\u00e7oivent le traitement d\u00e9j\u00e0 disponible ressentent toujours des sympt\u00f4mes. C’est pourquoi ils sont enthousiasm\u00e9s par les r\u00e9sultats de la phase II de leur essai clinique, car aucun des participants n’a connu d’effets ind\u00e9sirables ou n’a arr\u00eat\u00e9 son traitement. Les chercheurs esp\u00e8rent que les r\u00e9sultats continueront d’\u00eatre positifs \u00e0 mesure pendant qu’ils m\u00e8nent plus de recherches.<\/p>\n
La mastocytose syst\u00e9mique<\/a> est caract\u00e9ris\u00e9e par l’accumulation de mastocytes dans les tissus internes, tels que le foie, la rate, la moelle osseuse et l’intestin gr\u00eale. Il existe quatre types de cette maladie, \u00e0 savoir la mastocytose syst\u00e9matique indolente (MSI), la mastocytose syst\u00e9mique associ\u00e9e \u00e0 une h\u00e9mopathie non mastocytaire (MS-AHNM), la mastocytose syst\u00e9matique agressive (MSA) et la leuc\u00e9mie \u00e0 mastocytes<\/a> (LM). Il est important que le type soit trouv\u00e9, car il peut grandement affecter la m\u00e9thode de traitement choisie par les m\u00e9decins.<\/p>\n Cette maladie est caus\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne KIT, qui est responsable de la fabrication des r\u00e9cepteurs tyrosine kinases. S’il y a un changement dans la fonction de cette prot\u00e9ine, il peut y avoir des probl\u00e8mes cellulaires comme ceux de division, de croissance, de survie et de mouvement. Dans ce cas, les mastocytes sont affect\u00e9s et s’accumulent dans les tissus internes. Bien que la plupart des cas soient sporadiques, certains cas familiaux ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s. Dans ces cas, l’h\u00e9r\u00e9dit\u00e9 du g\u00e8ne est d\u2019une disposition autosomique dominant.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de cette maladie d\u00e9pendent du type et de l’emplacement de l’accumulation, mais il existe des sympt\u00f4mes communs aux quatre formes. Ces sympt\u00f4mes comprennent l’an\u00e9mie et les troubles h\u00e9morragiques, les douleurs abdominales, la diarrh\u00e9e, les naus\u00e9es, les vomissements, l’urticaire qui d\u00e9mange, le rougissement de la peau, les r\u00e9actions anaphylactiques et l’\u00e9largissement de la rate, du foie ou des ganglions lymphatiques. En termes de types de mastocytose syst\u00e9matique, la MSI est le type le moins s\u00e9v\u00e8re et conna\u00eet la progression la plus lente. La MS-AHNM est associ\u00e9e \u00e0 d’autres maladies du sang, de sorte que les sympt\u00f4mes peuvent \u00e9galement provenir de ces troubles. La MSA est une forme grave et s’accompagne g\u00e9n\u00e9ralement d’une d\u00e9faillance des organes. La LM est tr\u00e8s rare et tr\u00e8s agressive.<\/p>\n Apr\u00e8s avoir v\u00e9rifi\u00e9 le diagnostic d’une mastocytose syst\u00e9mique, les m\u00e9decins d\u00e9termineront le traitement en fonction du type, de la gravit\u00e9 et des sympt\u00f4mes du patient. Le traitement est symptomatique et comprend des antihistaminiques pour les sympt\u00f4mes cutan\u00e9s et gastro-intestinaux, des pompes \u00e0 protons pour une augmentation de l’acide gastrique, de l’adr\u00e9naline pour l’anaphylaxie, des st\u00e9ro\u00efdes pour aider \u00e0 l’absorption des nutriments, des stabilisateurs des mastocytes pour les sympt\u00f4mes cutan\u00e9s et du cromoglycate sodique pour les maux de t\u00eate, les douleurs osseuses, gastro-intestinales, et les sympt\u00f4mes cutan\u00e9s. Si l’on a une LM, une chimioth\u00e9rapie peut \u00eatre n\u00e9cessaire. La MS-AHNM peut \u00e9galement n\u00e9cessiter des traitements diff\u00e9rents en raison de son association avec d’autres troubles sanguins.<\/p>\n Blueprint Medicines Corporation, qui est une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie de pr\u00e9cision, a men\u00e9 l’essai clinique de PIONEER dans le but d’\u00e9valuer l’avapritinib. Ils ont r\u00e9cemment effectu\u00e9 la deuxi\u00e8me phase de cet essai, apr\u00e8s que la premi\u00e8re phase a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que l’avapritinib r\u00e9duisait la tryptase s\u00e9rique, qui est une mesure de la charge des mastocytes. La premi\u00e8re phase a \u00e9galement r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que diff\u00e9rentes doses, 25 mg, 50 mg et 100 mg, ont toutes r\u00e9ussi cette r\u00e9duction et n’ont pas produit d’effets ind\u00e9sirables importants. La prochaine phase de l’essai testera le traitement \u00e0 long terme, et tous les 112 participants qui ont termin\u00e9 les deux premi\u00e8res phases sont \u00e9ligibles. Ce traitement inhibe la forme mut\u00e9e du g\u00e8ne KIT. Blueprint Medicines pr\u00e9voit d’envoyer une demande d’avapritinib pour le traitement de la mastocytose syst\u00e9matique \u00e0 la FDA au premier trimestre 2020.<\/p>\n Lisez l’article original ici<\/a>.<\/p>\n Un essai de PIONEER a \u00e9t\u00e9 men\u00e9 afin d’\u00e9valuer les effets de l’avapritinib, un m\u00e9dicament destin\u00e9 \u00e0 traiter la mastocytose syst\u00e9mique. Les chercheurs veulent trouver un meilleur traitement contre cette maladie, car de nombreuses personnes qui re\u00e7oivent le traitement d\u00e9j\u00e0 disponible ressentent toujours des sympt\u00f4mes. 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