<\/p>\n
Grajevis Bakatunkanda vivait en R\u00e9publique d\u00e9mocratique du Congo, o\u00f9 il a re\u00e7u un traitement contre le paludisme apr\u00e8s avoir subi une crise de douleur hebdomadaire. Le traitement qu’il a re\u00e7u n’a pas fonctionn\u00e9, car il avait \u00e9t\u00e9 mal diagnostiqu\u00e9. Jusqu’\u00e0 ce qu’il d\u00e9m\u00e9nage en Afrique du Sud, Grajevis ne savait pas que la v\u00e9ritable cause de ses sympt\u00f4mes \u00e9tait la dr\u00e9panocytose. Bien que le diagnostic ait \u00e9t\u00e9 utile, les traitements au moment de son diagnostic en 2003 \u00e9taient inutiles et ils n’ont pas \u00e9t\u00e9 sp\u00e9cifiquement d\u00e9velopp\u00e9s pour le traitement de la dr\u00e9panocytose. Il y a maintenant de grandes avanc\u00e9es dans le monde m\u00e9dical pour traiter la dr\u00e9panocytose, l’une de ces avanc\u00e9es \u00e9tant la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n
La dr\u00e9panocytose est un terme g\u00e9n\u00e9rique d\u00e9signant un groupe de troubles, la forme la plus courante, grave et connue \u00e9tant l’an\u00e9mie falciforme<\/a>. Les personnes atteintes de cette maladie ont des globules rouges d\u00e9form\u00e9s, d\u00e9form\u00e9s de sorte qu’ils ressemblent \u00e0 une faucille. Ces cellules sanguines se coincent le long des parois des vaisseaux sanguins, cr\u00e9ant des blocages et limitant le flux sanguin.<\/p>\n La prot\u00e9ine appel\u00e9e h\u00e9moglobine est responsable de ce trouble. Il est cens\u00e9 de transporter l’oxyg\u00e8ne dans tout le corps. Un g\u00e8ne mut\u00e9 ne produit pas correctement l’h\u00e9moglobine, ce qui entra\u00eene la d\u00e9formation des cellules sanguines. Ce trouble est r\u00e9cessif, ce qui signifie que les deux parents doivent transmettre le g\u00e8ne mut\u00e9. La dr\u00e9panocytose est beaucoup plus susceptible d’\u00eatre pr\u00e9sente chez ceux d’origine africaine, et elle affecte \u00e9galement de mani\u00e8re disproportionn\u00e9e ceux d’origine hispanique.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de la dr\u00e9panocytose comprennent des crises douloureuses, un gonflement des mains et des pieds, de la fatigue, une jaunisse et un retard de croissance. Alors que les enfants ne ressentent g\u00e9n\u00e9ralement ces sympt\u00f4mes que lors d’une crise douloureuse, les adultes ressentent constamment les effets de la maladie. Dans les deux groupes d’\u00e2ge, des dommages peuvent survenir aux organes affect\u00e9s par le flux sanguin restreint. Les organes les plus fr\u00e9quemment touch\u00e9s sont la rate, le foie, les reins, le cerveau, les yeux, la peau, les articulations, les os, les poumons et le c\u0153ur.<\/p>\n Actuellement, le seul rem\u00e8de contre la dr\u00e9panocytose est une greffe de moelle osseuse. Mais puisque tout le monde avec cette maladie ne r\u00e9pond pas aux crit\u00e8res d\u2019une greffe, ce n’est pas un rem\u00e8de complet. D’autres traitements sont symptomatiques et devraient \u00e0 prolonger la vie.<\/p>\n Pendant son enfance, Grajevis vivait en R\u00e9publique d\u00e9mocratique du Congo, o\u00f9 il souffrait de crises douloureuses et d’autres sympt\u00f4mes communs \u00e0 la dr\u00e9panocytose. \u00c0 l’h\u00f4pital voisin, on lui a diagnostiqu\u00e9 un paludisme et l’a trait\u00e9, ce qui n’a rien fait pour soulager sa douleur. Il a \u00e9t\u00e9 correctement diagnostiqu\u00e9 seulement quand il a d\u00e9m\u00e9nag\u00e9 en Afrique du Sud. Au moment de son diagnostic en 2003, il n’existait aucun traitement destin\u00e9 \u00e0 cibler sp\u00e9cifiquement la dr\u00e9panocytose. Tous les m\u00e9dicaments prescrits \u00e9taient destin\u00e9s \u00e0 traiter les sympt\u00f4mes. Heureusement, il y a eu de nombreux progr\u00e8s dans le traitement depuis lors. La th\u00e9rapie g\u00e9nique est un d\u00e9veloppement qui a \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9 pour traiter diverses maladies, et elle est actuellement en d\u00e9veloppement pour la dr\u00e9panocytose. Ses crises de douleur ont diminu\u00e9 avec l’\u00e2ge, mais il \u00e9prouve toujours les sympt\u00f4mes de la dr\u00e9panocytose. Il esp\u00e8re que les critiques et les probl\u00e8mes li\u00e9s \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique seront surmont\u00e9s un jour, afin que ce traitement soit largement disponible et s\u00fbr.<\/p>\n Le co\u00fbt de cette th\u00e9rapie est quelque chose qui pourrait la rendre inaccessible \u00e0 de nombreuses r\u00e9gions \u00e0 travers le monde, et la dr\u00e9panocytose est r\u00e9pandue dans beaucoup de ces endroits. L’Afrique subsaharienne, les Cara\u00efbes et l’Inde sont tous des endroits o\u00f9 les gens sont plus susceptibles d’avoir cette maladie, et ils sont aussi des endroits o\u00f9 de nombreuses personnes n\u2019ont pas se les moyens d\u2019acheter la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Des organisations telles que le National Institute of Health<\/i> des \u00c9tats-Unis et la Bill et Melinda Gates Foundation<\/i> ont aid\u00e9 \u00e0 rendre la th\u00e9rapie g\u00e9nique accessible \u00e0 davantage de personnes, car elles ont promis de donner 200 millions de dollars.<\/p>\n Une autre critique courante qui accompagne la th\u00e9rapie g\u00e9nique concerne les effets secondaires inconnus. En 1999, l’un des premiers essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 men\u00e9 et un effet secondaire du traitement a \u00e9t\u00e9 la leuc\u00e9mie. Cette \u00e9tude a entach\u00e9 la r\u00e9putation de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n Malgr\u00e9 les probl\u00e8mes et les critiques, il y a eu de nombreux progr\u00e8s r\u00e9cents en th\u00e9rapie g\u00e9nique. La FDA a autoris\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9niques pour le traitement d’autres troubles, et de nombreuses entreprises travaillent \u00e0 d\u00e9velopper des traitements pour la dr\u00e9panocytose. Les techniques comprennent la production du g\u00e8ne de la \u03b2-globine, qui est r\u00e9sistant \u00e0 se transformer en forme de faucille. Une autre m\u00e9thode consiste \u00e0 introduire l’h\u00e9moglobine f\u0153tale dans le corps, car elle fonctionne aussi bien que la version adulte et ne provoque pas de blocages. Une technique similaire comprend l’arr\u00eat du m\u00e9canisme qui arr\u00eate la production de cette h\u00e9moglobine f\u0153tale.<\/p>\n Alors que ces traitements sont encore au stade de d\u00e9veloppement et sont tr\u00e8s co\u00fbteux, les chercheurs, les m\u00e9decins et les patients atteints de dr\u00e9panocytose sont optimistes.<\/p>\n Cliquez ici<\/a> pour l’article original.<\/p>\n Grajevis Bakatunkanda vivait en R\u00e9publique d\u00e9mocratique du Congo, o\u00f9 il a re\u00e7u un traitement contre le paludisme apr\u00e8s avoir subi une crise de douleur hebdomadaire. Le traitement qu’il a re\u00e7u n’a pas fonctionn\u00e9, car il avait \u00e9t\u00e9 mal diagnostiqu\u00e9. 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Les Probl\u00e8mes associ\u00e9s \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n
Nouveaux d\u00e9veloppements en th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n
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