{"id":160770,"date":"2019-12-18T17:34:04","date_gmt":"2019-12-18T22:34:04","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=160770&preview=true&preview_id=160770"},"modified":"2019-12-20T12:05:46","modified_gmt":"2019-12-20T17:05:46","slug":"apres-la-levee-de-la-suspension-clinique-partielle-abeona-avance-dans-son-essais-sur-lepidermolyse-bulleuse-dystrophique-recessive","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/18\/apres-la-levee-de-la-suspension-clinique-partielle-abeona-avance-dans-son-essais-sur-lepidermolyse-bulleuse-dystrophique-recessive\/","title":{"rendered":"Apr\u00e8s la lev\u00e9e de la suspension clinique partielle, Abeona avance dans son essai sur l’\u00e9pidermolyse bulleuse dystrophique r\u00e9cessive"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Benzinga<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc. a r\u00e9cemment annonc\u00e9 son intention d\u2019avancer dans son essai clinique de phase 3 apr\u00e8s la lev\u00e9e de la suspension clinique partielle de l’\u00e9tude<\/strong> par l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration ou FDA). Cet essai analysera le candidat de th\u00e9rapie exp\u00e9rimentale EB-101 de la soci\u00e9t\u00e9 comme traitement de la forme r\u00e9cessive de l’\u00e9pidermolyse bulleuse dystrophique, une maladie rare qui affecte la peau.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9pidermolyse bulleuse<\/h2>\n

L’\u00e9pidermolyse bulleuse est un groupe de troubles g\u00e9n\u00e9tiques qui se caract\u00e9risent le plus par la formation de bulles des muqueuses et de la peau.<\/strong> Ces cloques douloureuses peuvent se produire \u00e0 cause de seulement une friction ou une abrasion mineure. La maladie peut \u00eatre mortelle dans les cas graves.<\/strong> Ces troubles sont tous caus\u00e9s par des mutations g\u00e9n\u00e9tiques ; les diff\u00e9rents sous-types d’\u00e9pidermolyse bulleuse sont class\u00e9s par quels g\u00e8nes sont affect\u00e9s. Les cloques douloureuses de la muqueuse et de la peau sont les sympt\u00f4mes d\u00e9terminants, mais d’autres complications peuvent inclure un r\u00e9tr\u00e9cissement de l’\u0153sophage et un risque consid\u00e9rablement accru de cancer de la peau. La forme dystrophique r\u00e9cessive est tr\u00e8s s\u00e9v\u00e8re et provoque des l\u00e9sions buccales d\u00e9bilitantes et douloureuses. Il n’y a aucun rem\u00e8de pour la maladie ; le traitement se concentre principalement sur la gestion des sympt\u00f4mes, comme le contr\u00f4le de la douleur, la d\u00e9sinfection des plaies, la pr\u00e9vention ou le traitement des complications, le soutien nutritionnel et le contr\u00f4le des infections. Les hommes et les femmes sont affect\u00e9s \u00e0 des taux \u00e9gaux. La maladie peut consid\u00e9rablement r\u00e9duire la dur\u00e9e de vie et, dans les cas graves, les patients ne survivent pas au-del\u00e0 de la petite enfance. Il existe un besoin urgent d’approches de traitement plus efficaces contre l’\u00e9pidermolyse bulleuse.<\/strong> Pour en savoir plus sur ces troubles, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Le D\u00e9veloppement en cours<\/h2>\n

La suspension de l’essai a \u00e9t\u00e9 lev\u00e9e apr\u00e8s qu’Abeona se soit conform\u00e9 \u00e0 la demande de la FDA de soumettre plus de donn\u00e9es concernant la stabilit\u00e9 du m\u00e9dicament pendant le transport vers les sites d’essais cliniques.<\/strong> La chronologie actuelle de la soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit que l’essai de phase 3 commencera au premier trimestre de 2020. Abeona est enthousiasm\u00e9 par le potentiel de l’EB-101, car les r\u00e9sultats des essais pr\u00e9c\u00e9dents ont sugg\u00e9r\u00e9 que le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pourrait avoir un impact positif significatif sur la cicatrisation des plaies de grande taille pour les patients atteints de la forme dystrophique r\u00e9cessive de l’\u00e9pidermolyse bulleuse.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019EB-101<\/h2>\n

L\u2019EB-101 est class\u00e9 comme une th\u00e9rapie cellulaire des g\u00e8nes modifi\u00e9s dans laquelle les g\u00e8nes COL7A1 sont distribu\u00e9s aux cellules de la peau d’un patient en laboratoire. Ces cellules transform\u00e9es sont ensuite transplant\u00e9es dans le corps du patient, ce qui devrait permettre une expression normalis\u00e9e du collag\u00e8ne de type VII.<\/strong> Cela ensuite provoque la cicatrisation des plaies des patients.<\/p>\n

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