{"id":160774,"date":"2019-12-18T17:39:07","date_gmt":"2019-12-18T22:39:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=160774&preview=true&preview_id=160774"},"modified":"2019-12-20T12:05:39","modified_gmt":"2019-12-20T17:05:39","slug":"les-premieres-donnees-semblent-encourageantes-pour-un-traitement-experimental-de-la-thalassemie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/18\/les-premieres-donnees-semblent-encourageantes-pour-un-traitement-experimental-de-la-thalassemie\/","title":{"rendered":"Les Premi\u00e8res donn\u00e9es semblent encourageantes pour un traitement exp\u00e9rimental de la thalass\u00e9mie"},"content":{"rendered":"

Selon un article de globenewswire.com<\/a>, le d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments Agios Pharmaceuticals, Inc. a r\u00e9cemment publi\u00e9 une analyse pr\u00e9liminaire des r\u00e9sultats des essais de phase 2 qui ont servi \u00e0 \u00e9tablir une validation de conception pour le traitement exp\u00e9rimental AG-348 de la soci\u00e9t\u00e9 (\u00e9galement connu sous le nom de mitapivat) chez les patients atteints de thalass\u00e9mie non d\u00e9pendants de la transfusion.<\/strong> Agios se concentre sur le d\u00e9veloppement de traitements qui utilisent le m\u00e9tabolisme cellulaire pour traiter les maladies g\u00e9n\u00e9tiques rares et le cancer.<\/p>\n

\u00c0 propos de la thalass\u00e9mie<\/h2>\n

La thalass\u00e9mie est un groupe de troubles g\u00e9n\u00e9tiques qui affectent le sang.<\/strong> Ces troubles sont caract\u00e9ris\u00e9s par la production anormale d’h\u00e9moglobine, la substance dans les globules rouges qui leur permet de transporter l’oxyg\u00e8ne. La gravit\u00e9 du trouble peut varier consid\u00e9rablement d’une personne \u00e0 l’autre et d\u00e9pend de la mutation actuelle. Ces mutations affectent le g\u00e8ne HBB qui se trouve sur le chromosome 11. Ces mutations peuvent \u00eatre facilement transmises par des familles. Les sympt\u00f4mes de la b\u00eata thalass\u00e9mie majeure, la forme la plus grave, comprennent des probl\u00e8mes de rate, des anomalies squelettiques, une mauvaise croissance, une an\u00e9mie, des probl\u00e8mes h\u00e9patiques, du diab\u00e8te, de l’ost\u00e9oporose et une insuffisance cardiaque. Le traitement de la thalass\u00e9mie peut comprendre des transfusions sanguines, une intervention chirurgicale et une greffe de moelle osseuse, qui peuvent \u00eatre curatives pour certains enfants. Il existe un besoin d’am\u00e9liorer les traitements pour les patients souffrant de cas graves<\/strong>. Pour en savoir plus sur la thalass\u00e9mie, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n

L’essai de phase 2 a jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent recrut\u00e9 12 patients sur les 17 pr\u00e9vus et inclut des patients atteints de thalass\u00e9mie b\u00eata et alpha.<\/strong> Les patients trait\u00e9s par mitapivat ont re\u00e7u initialement une dose de 50 mg deux fois par jour. Ce niveau de dose a \u00e9t\u00e9 maintenu pendant six semaines et a ensuite \u00e9t\u00e9 augment\u00e9 \u00e0 100 mg, ce niveau de traitement \u00e9tant toujours en cours. Sur les huit patients \u00e9valu\u00e9s jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, sept d’entre eux ont vu une augmentation de l’h\u00e9moglobine d’au moins 1,0 g \/ dL, l’augmentation moyenne \u00e9tant de 1,76 g \/ dL.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du mitapivat<\/h2>\n

Le mitapivat est la premi\u00e8re des th\u00e9rapies dans sa cat\u00e9gorie avec un m\u00e9canisme d’action unique. Le m\u00e9dicament est consid\u00e9r\u00e9 comme un activateur allost\u00e9rique \u00e0 petites mol\u00e9cules de diff\u00e9rentes formes mut\u00e9es et de type sauvage des enzymes pyruvate kinase-R (PKR).<\/strong> Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent sugg\u00e8rent que l’activation de la PKR a le potentiel d’\u00eatre utile pour les patients atteints de thalass\u00e9mie et sugg\u00e8re que le champ de d\u00e9veloppement du m\u00e9dicament pourrait \u00eatre \u00e9largi \u00e0 l’avenir pour inclure d’autres maladie du sang.<\/strong><\/p>\n

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