{"id":160777,"date":"2019-12-18T17:45:07","date_gmt":"2019-12-18T22:45:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=160777&preview=true&preview_id=160777"},"modified":"2019-12-20T12:05:36","modified_gmt":"2019-12-20T17:05:36","slug":"le-premier-patient-a-ete-traite-dans-lessai-clinique-de-phase-2-sur-lanemie-de-fanconi","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/12\/18\/le-premier-patient-a-ete-traite-dans-lessai-clinique-de-phase-2-sur-lanemie-de-fanconi\/","title":{"rendered":"Le Premier patient a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 dans l’essai clinique de phase 2 sur l’an\u00e9mie de Fanconi"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioPortfolio<\/em><\/a>, le d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments Rocket Pharmaceuticals a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que le premier patient avait re\u00e7u une dose dans l’essai clinique de phase 2 de la soci\u00e9t\u00e9. Cette \u00e9tude analyse le candidat-m\u00e9dicament exp\u00e9rimental de Rocket RP-L102 \u00ab\u00a0Process B\u00a0\u00bb comme traitement de l’an\u00e9mie de Fanconi.<\/strong> Le RP-L102 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 vecteur lentiviral. Rocket s\u2019engage au d\u00e9veloppement de traitements g\u00e9n\u00e9tiques pour une vari\u00e9t\u00e9 de maladies rares qui affectent les enfants.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’an\u00e9mie de Fanconi<\/h2>\n

L’an\u00e9mie de Fanconi est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui se caract\u00e9rise le plus par une r\u00e9ponse insuffisante aux dommages \u00e0 l’ADN. La recherche au sujet de cette maladie rare a aid\u00e9 \u00e0 mieux comprendre le d\u00e9veloppement du cancer et la fonction de la moelle osseuse.<\/strong> La maladie est caus\u00e9e par des mutations g\u00e9n\u00e9tiques affectant la prot\u00e9ine normalement responsable de la r\u00e9paration de l’ADN. Les sympt\u00f4mes de l’an\u00e9mie de Fanconi comprennent des anomalies et des d\u00e9ficiences du d\u00e9veloppement, une petite taille, de la fatigue, une peau p\u00e2le, des ecchymoses, des infections et une leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde. L’insuffisance de la moelle osseuse signifie que le corps ne peut pas produire de cellules sanguines. Le traitement peut inclure des androg\u00e8nes et des facteurs de croissance h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques. Une greffe de cellules souches peut gu\u00e9rir d\u00e9finitivement la maladie. Le risque de complications graves et de cancer signifie que de nombreux patients n\u2019atteignent pas l’\u00e2ge adulte. L’an\u00e9mie de Fanconi appara\u00eet g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 c\u00f4t\u00e9 d’autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques et est plus r\u00e9pandue dans la population juive ashk\u00e9naze.<\/strong> Pour en savoir plus sur l’an\u00e9mie de Fanconi, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n

L’essai clinique est de petite taille et devrait inclure une douzaine de patients. Ces participants recevront une dose unique du RP-L102 et du \u00ab Process B \u00bb, qui comprend des activateurs de transduction, un processus am\u00e9lior\u00e9 d’enrichissement des cellules souches et un vecteur de qualit\u00e9 commerciale.<\/strong> Le crit\u00e8re d’\u00e9valuation principal de l’essai sera l’am\u00e9lioration de la r\u00e9sistance \u00e0 la mitomycine-C dans les cellules responsables de la formation de colonies de moelle osseuse. Les autres crit\u00e8res d’\u00e9valuation incluront les corrections g\u00e9n\u00e9tiques de la moelle osseuse et du sang p\u00e9riph\u00e9rique ainsi que la stabilit\u00e9 ou l’augmentation de diverses num\u00e9rations globulaires.<\/p>\n

L’an\u00e9mie de Fanconi est une maladie avec des options de traitement tr\u00e8s limit\u00e9es et bien qu\u2019elle soit techniquement gu\u00e9rissable, les processus impliquent des risques majeurs et potentiellement mortels pour le patient.<\/strong> De nombreux patients ne survivent pas longtemps et il est clair que de nouvelles th\u00e9rapies sont grandement n\u00e9cessaires. On esp\u00e8re que le RP-L102 \u00ab\u00a0Process B\u00a0\u00bb se r\u00e9v\u00e9lera efficace dans cette \u00e9tude clinique.<\/strong><\/p>\n

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