<\/p>\n
Mustang Bio, une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique, a travaill\u00e9 avec St. Jude Children\u2019s Research Hospital pour d\u00e9velopper le MB-107, une th\u00e9rapie g\u00e9nique lentivirale pour traiter le d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 \u00e0 l’X. Mustang Bio a d\u00e9velopp\u00e9 le m\u00e9dicament et est arriv\u00e9 \u00e0 un partenariat avec St. Jude afin de mener son essai clinique. Les patients de l’h\u00f4pital pour enfants ont particip\u00e9 aux phases un et deux, le premier comprenant des nourrissons nouvellement diagnostiqu\u00e9s et le second impliquant des enfants de plus de deux ans. Apr\u00e8s que le MB-107 a re\u00e7u la d\u00e9signation de th\u00e9rapie r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative avanc\u00e9e (RMAT) de la FDA en ao\u00fbt, Mustang Bio esp\u00e8re d\u00e9velopper le traitement \u00e0 un usage commercial.<\/p>\n
Le d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 \u00e0 l’X (DICS)<\/a> est un trouble du syst\u00e8me immunitaire dans lequel le corps est sujet \u00e0 des infections persistantes et r\u00e9currentes. Les personnes atteintes de DICS n’ont pas les cellules immunitaires n\u00e9cessaires pour combattre ces infections. L’incidence exacte de ce trouble est inconnue, mais on estime qu’elle affecte un nouveau-n\u00e9 sur 50 000 \u00e0 100 000. Parce qu’il s’agit d’une maladie li\u00e9e \u00e0 l’X, presque toutes les personnes atteintes de ce trouble sont des hommes.<\/p>\n Le DICS est caus\u00e9 par une mutation du g\u00e8ne IL2RG, qui fournit des instructions pour une prot\u00e9ine n\u00e9cessaire au fonctionnement du syst\u00e8me immunitaire. Les cellules du syst\u00e8me immunitaire appel\u00e9es lymphocytes ont besoin de cette prot\u00e9ine, et sans elle, elles ne peuvent pas fabriquer d’anticorps (qui sont n\u00e9cessaires pour lutter contre l’infection) ou r\u00e9guler l’ensemble du syst\u00e8me.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes du DICS sont les infections dues au manque de vigueur du syst\u00e8me immunitaire. Les infections courantes comprennent la diarrh\u00e9e chronique, les otites, les \u00e9ruptions cutan\u00e9es, les infections fongiques comme le muguet, la fi\u00e8vre et les infections respiratoires. Ceux avec DICS d\u00e9veloppent \u00e9galement plus lentement que les autres enfants.<\/p>\n Le diagnostic intervient dans la premi\u00e8re ann\u00e9e de vie d’un enfant. Les m\u00e9decins ont tendance \u00e0 remarquer des sympt\u00f4mes persistants, y compris huit infections de l’oreille ou plus, deux ou plusieurs cas de pneumonie, des infections qui ne disparaissent pas apr\u00e8s le traitement aux antibiotiques, un retard de croissance, un muguet persistant et des infections profondes. Une histoire familiale de DICS indique \u00e9galement un diagnostic. Le test des niveaux de lymphocytes est \u00e9galement une forme courante de diagnostic.<\/p>\n Le traitement comprend les traitements orphelins approuv\u00e9s par la FDA et les greffes de moelle osseuse. La pegademase bovine est un traitement enzymatique substitutif utilis\u00e9e pour traiter le DICS, et l\u2019Elapegademase-lvlr a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 par la FDA en octobre 2018. En termes de greffes de moelle osseuse, \u00e9galement appel\u00e9es greffes de cellules souches, les donneurs sont g\u00e9n\u00e9ralement des fr\u00e8res et s\u0153urs qui n’ont pas de DICS. Ces transplantations ne sont pas toujours efficaces et il peut \u00eatre difficile de trouver un donneur qui ait une correspondance g\u00e9n\u00e9tique.<\/p>\n Le MB-107 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique d\u00e9velopp\u00e9e par Mustang Bio. Il a \u00e9t\u00e9 r\u00e9cemment \u00e9valu\u00e9 dans un essai clinique au St. Jude Children’s Research Hospital, la phase I \u00e9tant men\u00e9e sur des nourrissons r\u00e9cemment diagnostiqu\u00e9s et la phase II sur des enfants de plus de deux ans ayant d\u00e9j\u00e0 subi une greffe de cellules souches. Les donn\u00e9es de cette \u00e9tude ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9es dans le New England Journal of Medicine.<\/p>\n Les faits marquants des donn\u00e9es ne montrent qu\u2019aucun des deux groupes de participants n’a fait face \u00e0 de graves effets ind\u00e9sirables, et chaque participant a eu une r\u00e9cup\u00e9ration h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tique dans les trois \u00e0 quatre semaines suivantes. Neuf des onze enfants avaient un nombre normal de cellules T et de cellules NK au cours des trois \u00e0 quatre mois suivants. Cinq patients n\u2019utilisent plus l\u2019immunoth\u00e9rapie par voie intraveineuse.<\/p>\n Les chercheurs travaillant sur le MB-107 sont tr\u00e8s satisfaits des r\u00e9sultats de cet essai, et cela renforce leur conviction que cette th\u00e9rapie g\u00e9nique est une alternative aux traitements DICS actuels. Ils esp\u00e8rent que cette th\u00e9rapie continuera non seulement \u00e0 se d\u00e9velopper, mais qu’elle continuera \u00e0 am\u00e9liorer la vie des personnes atteintes de DICS.<\/p>\n Cliquez ici<\/a> pour lire l’article original.<\/p>\n Mustang Bio, une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique, a travaill\u00e9 avec St. Jude Children\u2019s Research Hospital pour d\u00e9velopper le MB-107, une th\u00e9rapie g\u00e9nique lentivirale pour traiter le d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re li\u00e9 \u00e0 l’X. Mustang Bio a d\u00e9velopp\u00e9 le m\u00e9dicament et est arriv\u00e9 \u00e0 un partenariat avec St. Jude afin de mener son essai clinique. Les patients […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":153536,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14228,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/161494"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=161494"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/161494\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/153536"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=161494"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=161494"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=161494"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\u00c0 propos du MB-107<\/h2>\n
\nC\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"