Prevail Therapeutics a r\u00e9cemment soumis une demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour leur th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e PR001. La FDA les a r\u00e9cemment inform\u00e9s que cette demande est active, ce qui signifie que Prevail Therapeutics peut commencer \u00e0 mener son essai clinique. Ils pr\u00e9voient la phase 1\/2 de commencer dans le premier semestre de 2020. Cette th\u00e9rapie est destin\u00e9e \u00e0 traiter la maladie de Gaucher neuropathique (MGn), qui est un trouble du stockage lysosomal. Prevail Therapeutics estime que \u00ab\u00a0le PR001 a un \u00e9norme potentiel pour aider les patients\u00a0\u00bb.<\/p>\n
La maladie de Gaucher<\/a> est un trouble du stockage lysosomal. Elle survient lorsque l’enzyme b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase ne fonctionne plus ou fonctionne faiblement, ce qui conduit \u00e0 l’accumulation d’un lipide appel\u00e9 glucoc\u00e9r\u00e9broside. Cette accumulation endommage les tissus et les organes. Le g\u00e8ne GBA, responsable de la production de b\u00eata-glucoc\u00e9r\u00e9brosidase, est mut\u00e9 chez ceux qui ont cette maladie. Il est transmis de mani\u00e8re r\u00e9cessive autosomique, ce qui signifie qu’un enfant doit h\u00e9riter de la version mut\u00e9e du g\u00e8ne des deux parents. Bien qu’il soit tr\u00e8s rare dans la population g\u00e9n\u00e9rale, chez une personne sur 60 000, il est plus fr\u00e9quent dans la population juive ashk\u00e9naze.<\/p>\n La maladie de Gaucher se pr\u00e9sente sous plusieurs types diff\u00e9rents, dont les sympt\u00f4mes et la gravit\u00e9 varient. Le type I se caract\u00e9rise par une hypertrophie du foie ou de la rate, une an\u00e9mie, des contusions et divers probl\u00e8mes osseux comme la douleur, les fractures et l’arthrite. La maladie pulmonaire peut \u00e9galement \u00eatre un sympt\u00f4me de ce type, mais elle n’est pas aussi courante. Les types II et III affectent le syst\u00e8me nerveux central et ils pr\u00e9sentent tous les sympt\u00f4mes du type I. Parall\u00e8lement \u00e0 ces sympt\u00f4mes, les personnes des types II et III peuvent \u00e9galement subir des mouvements oculaires spontan\u00e9s, des crises et des l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales. Le type II est le plus s\u00e9v\u00e8re des trois, car il progresse rapidement et est mortel. Bien que de nombreux sympt\u00f4mes soient pr\u00e9sents dans tous les types, il est important de se rappeler que diff\u00e9rents individus pr\u00e9sentent divers sympt\u00f4mes avec une gravit\u00e9 diff\u00e9rente.<\/p>\n Cette maladie est diagnostiqu\u00e9e avec un dosage enzymatique par une analyse de sang ou des tests g\u00e9n\u00e9tiques. Bien qu\u2019on puisse diagnostiquer la maladie de Gaucher chez une personne avec chacune des deux choses, la combinaison des deux est n\u00e9cessaire pour diagnostiquer le type sp\u00e9cifique. Une fois diagnostiqu\u00e9, les traitements varient en fonction du type de maladie de Gaucher. Pour le type II, il n’y a pas de traitement, mais les sympt\u00f4mes peuvent \u00eatre g\u00e9r\u00e9s. Il existe une th\u00e9rapie de remplacement enzymatique ou des m\u00e9dicaments oraux pour les personnes atteintes de types I et III.<\/p>\n Le PR001 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base d’AAV qui modifie la maladie pour le traitement de la maladie de Gaucher de type II. Prevail Therapeutics est sp\u00e9cialis\u00e9e dans les traitements de ce type et se concentre sp\u00e9cifiquement sur les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives. La soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9j\u00e0 soumis des donn\u00e9es \u00e0 la FDA sur l\u2019innocuit\u00e9 de cette th\u00e9rapie, ce qui a conduit au statut actif de sa demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental. Sur la base de leurs r\u00e9sultats ant\u00e9rieurs, Prevail Therapeutics continuera avec la phase 1\/2 avec un dosage plus \u00e9lev\u00e9 que pr\u00e9vu initialement.<\/p>\n Les inscriptions devraient commencer au premier semestre 2020. Parall\u00e8lement \u00e0 la phase 1\/2 pour le traitement de la maladie de Gaucher de type II, Prevail Therapeutics pr\u00e9voit \u00e9galement de commencer un essai de phase 1\/2 pour le traitement du type III au second semestre 2020 La soci\u00e9t\u00e9 d\u00e9clare qu’il existe un besoin non satisfait de traitements de la maladie de Gaucher et qu’elle esp\u00e8re que sa th\u00e9rapie pourra am\u00e9liorer la vie des personnes atteintes de cette maladie.<\/p>\n Lisez l’article original ici<\/a>.<\/p>\n Prevail Therapeutics a r\u00e9cemment soumis une demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour leur th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e PR001. La FDA les a r\u00e9cemment inform\u00e9s que cette demande est active, ce qui signifie que Prevail Therapeutics peut commencer \u00e0 mener son essai clinique. Ils pr\u00e9voient la phase 1\/2 de commencer dans le premier semestre de 2020. Cette […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":152583,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14503,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162186"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=162186"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162186\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/152583"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=162186"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=162186"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=162186"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\u00c0 propos du PR001 et de l\u2019\u00e9tude<\/h2>\n
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