{"id":162521,"date":"2020-01-10T11:25:16","date_gmt":"2020-01-10T16:25:16","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=162521&preview=true&preview_id=162521"},"modified":"2020-01-22T17:07:37","modified_gmt":"2020-01-22T22:07:37","slug":"les-parents-reagissent-a-la-loterie-internationale-de-novartis-pour-zolgensma-avec-des-sentiments-despoir-mais-aussi-dindignation","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/01\/10\/les-parents-reagissent-a-la-loterie-internationale-de-novartis-pour-zolgensma-avec-des-sentiments-despoir-mais-aussi-dindignation\/","title":{"rendered":"Les Parents r\u00e9agissent \u00e0 la \u00ab loterie internationale \u00bb de Novartis pour le Zolgensma avec des sentiments d\u2019espoir mais aussi d\u2019indignation"},"content":{"rendered":"

Selon un r\u00e9cent article paru dans Euronews<\/em>, cette ann\u00e9e, une centaine d\u2019enfants qui ont re\u00e7u un diagnostic d\u2019amyotrophie spinale<\/a> recevront sans frais le Zolgensma, le m\u00e9dicament le plus cher au monde.<\/p>\n

Novartis, une entreprise mondiale de soins sant\u00e9, appelle ce programme unique une loterie ou un tirage au sort. Les m\u00e9decins ont \u00e9t\u00e9 encourag\u00e9s \u00e0 soumettre les noms de leurs patients \u00e9ligibles \u00e0 partir du 2 janvier 2020.<\/p>\n

Sentiments contradictoires de la communaut\u00e9 de l\u2019amyotrophie spinale<\/h2>\n

Bien que ce programme soit une initiative g\u00e9n\u00e9reuse de la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Novartis, il existe encore des milliers de familles \u00e0 travers le monde qui n’ont pas les moyens de payer le traitement de leurs b\u00e9b\u00e9s. C’est une des raisons de l’accueil mitig\u00e9 de l’initiative de Novartis.<\/p>\n

Les repr\u00e9sentants des patients ont exprim\u00e9 leur inqui\u00e9tude quant \u00e0 l’effet \u00e9motionnel de la loterie sur la majorit\u00e9 des parents qui veulent faire tout ce qu\u2019ils peuvent pour sauver leur b\u00e9b\u00e9.<\/p>\n

\u00c0 propos du zolgensma<\/h2>\n

Le Zolgensma a re\u00e7u l’approbation de la FDA en 2019. Il est une th\u00e9rapie unique qui co\u00fbte 2,1 millions de dollars par traitement. Le m\u00e9dicament est administr\u00e9 par une perfusion intraveineuse de soixante minutes. Une seule dose suffit.<\/p>\n

Le m\u00e9dicament envoie une copie saine du g\u00e8ne du neurone moteur de survie (SMN1) aux cellules du corps. Lorsque les cellules atteignent la moelle \u00e9pini\u00e8re, le g\u00e8ne SMN1 commence \u00e0 produire une prot\u00e9ine SMN normale. La prot\u00e9ine encourage les motoneurones \u00e0 fonctionner normalement et am\u00e9liore les chances de survie de l’enfant.<\/p>\n

Bien que le Zolengsma ne puisse pas inverser les dommages d\u00e9j\u00e0 caus\u00e9s par l\u2019amyotrophie spinale, il est capable d’arr\u00eater la d\u00e9t\u00e9rioration des cellules nerveuses et de donner aux enfants une chance de d\u00e9veloppement normal.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019amyotrophie spinale<\/h2>\n

L\u2019amyotrophie spinale peut provoquer une paralysie permanente ou m\u00eame la mort dans un an ou deux apr\u00e8s la naissance. Les amyotrophies spinales sont un groupe de maladies h\u00e9r\u00e9ditaires qui d\u00e9truit progressivement les motoneurones. Ce sont les cellules nerveuses du tronc c\u00e9r\u00e9bral et de la moelle \u00e9pini\u00e8re qui contr\u00f4lent l’activit\u00e9 essentielle des muscles squelettiques comme parler, marcher, respirer et avaler, entra\u00eenant une faiblesse musculaire et une atrophie. Les motoneurones contr\u00f4lent les mouvements des bras, des jambes, de la poitrine, du visage, de la gorge et de la langue.<\/p>\n

Les Pr\u00e9occupations de la communaut\u00e9 m\u00e9dicale europ\u00e9enne<\/h2>\n

Le groupe SMA Europe a pr\u00e9sent\u00e9 leurs pr\u00e9occupations concernant la loterie. Il a publi\u00e9 une d\u00e9claration disant que des milliers de b\u00e9b\u00e9s atteints de cette maladie seraient oblig\u00e9s de participer \u00e0 une comp\u00e9tition pour le traitement gratuit.<\/p>\n

Dans la d\u00e9claration, le groupe s’opposait \u00e0 ce qu’une entreprise pharmaceutique soit en mesure de d\u00e9cider si quelqu’un devait ou non recevoir un traitement salvateur. Il estime que les m\u00e9dicaments doivent \u00eatre prescrits selon les priorit\u00e9s d\u00e9termin\u00e9es par la clinique.<\/p>\n

L’Union europ\u00e9enne envisage actuellement d’approuver la commercialisation de Zolgensma. S\u00e9par\u00e9ment, la France et certains autres pays ont un syst\u00e8me qui permet l’acc\u00e8s aux th\u00e9rapies avant leur approbation formelle ou leur prix n\u00e9goci\u00e9.<\/p>\n

\u00c0 propos du d\u00e9veloppeur<\/strong><\/h3>\n

AveXis, la soci\u00e9t\u00e9 qui a d\u00e9velopp\u00e9 le Zolgensma, a \u00e9t\u00e9 acquise par Novartis. Un porte-parole d’AveXis a d\u00e9clar\u00e9 que l’entreprise avait consult\u00e9 des experts en \u00e9thique afin de s’assurer que l’attribution du Zolgensma \u00e9tait \u00e9quitable. La soci\u00e9t\u00e9 a d\u00e9clar\u00e9 que la loterie \u00e9tait le meilleur syst\u00e8me \u00e0 l’heure actuelle pour rendre le m\u00e9dicament disponible sur une base \u00e9quitable.<\/p>\n

Le pr\u00e9sident d’AveXis a d\u00e9clar\u00e9 qu’\u00e0 ce stade, il n’\u00e9tait pas en mesure de produire suffisamment de m\u00e9dicaments pour traiter tous les b\u00e9b\u00e9s atteints de l\u2019amyotrophie spinale n\u00e9cessitant le m\u00e9dicament. Sur une note plus positive, il a d\u00e9clar\u00e9 qu’ils pr\u00e9voyaient de commencer \u00e0 tripler la production d’ici le d\u00e9but de 2021.<\/p>\n

Un Dilemme universel<\/strong><\/h3>\n

Les syst\u00e8mes de sant\u00e9 mondiaux ont toujours du mal \u00e0 d\u00e9cider comment les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques peuvent \u00eatre r\u00e9compens\u00e9es pour leur innovation continue tout en consid\u00e9rant que les patients ont acc\u00e8s \u00e0 de pr\u00e9cieux m\u00e9dicaments vitaux. Le Zolgensma \u00e9tait \u00e0 l’origine financ\u00e9 par de nombreux organismes de bienfaisance qui avaient un int\u00e9r\u00eat dans la d\u00e9couverte de m\u00e9dicaments pour traiter l\u2019amyotrophie spinale.<\/p>\n

En examinant le prix du point de vue de Novartis, la soci\u00e9t\u00e9 affirme que le Zolgensma est extr\u00eamement co\u00fbteux \u00e0 produire. Novartis a investi des milliards de dollars dans son achat d’AveXis qui, selon lui, d\u00e9passe de loin les investissements pr\u00e9vus par des partenariats priv\u00e9s ou publics.<\/p>\n

Financement participatif<\/strong><\/h3>\n

Plusieurs parents ont mis en place des op\u00e9rations de financement participatif dans le but de payer le Zolgensma. Ellen de Meyer, de Belgique, a r\u00e9ussi \u00e0 collecter 1,9 million d’euros pour payer le traitement de Zolgensma pour sa petite fille Pia.<\/p>\n

Leur m\u00e9decin a coordonn\u00e9 les arrangements et Pia, qui a maintenant treize mois, a re\u00e7u son traitement dans un h\u00f4pital d’Anvers.<\/p>\n

La m\u00e8re de Pia est \u00e9tonn\u00e9e des progr\u00e8s de sa fille. Elle explique qu’il y a une am\u00e9lioration de la coordination de la main, la fin de ses probl\u00e8mes respiratoires et qu’elle est capable de se retourner.<\/p>\n

En entendant parler de la loterie, Ellen a admis qu’elle se sent d\u00e9sol\u00e9e pour les parents impliqu\u00e9s. Elle ne peut pas imaginer les \u00e9motions et le stress d’attendre toutes les deux semaines pour voir si le nom de votre enfant sera tir\u00e9 au sort.<\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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