<\/p>\n
Un article publi\u00e9 plus t\u00f4t cette ann\u00e9e par Fierce Biotech<\/em><\/a> d\u00e9crit une approche qui a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center<\/em>.<\/p>\n En utilisant la technologie d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique CRISPR-Cas9, les chercheurs ont pu augmenter l’h\u00e9moglobine f\u0153tale dans des mod\u00e8les animaux. Cela a \u00e9t\u00e9 accompli par l’introduction d’une mutation, qui est un changement dans le mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique d’une cellule.<\/p>\n L\u2019\u00e9tude de Fred Hutchinson repr\u00e9sente une premi\u00e8re tentative de modification d\u2019un sous-ensemble de cellules souches sanguines adultes. Ces cellules sp\u00e9cialis\u00e9es sont responsables de toutes les cellules du syst\u00e8me immunitaire et sanguin.<\/p>\n Il est \u00e0 noter que la r\u00e9activation de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale a invers\u00e9 les sympt\u00f4mes de la dr\u00e9panocytose<\/a> et de la thalass\u00e9mie b\u00eata<\/a>.<\/p>\n \u00c0 propos de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale<\/strong><\/p>\n Le syndrome de persistance h\u00e9r\u00e9ditaire de l’h\u00e9moglobine f\u0153tale (PHHF) est une maladie b\u00e9nigne dans laquelle la production d’h\u00e9moglobine f\u0153tale ne s’arr\u00eate pas comme elle le devrait peu de temps apr\u00e8s la naissance mais continue jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge adulte.<\/p>\n L’auteur principal de l’\u00e9tude du Centre de recherche est Hans-Peter Kiem. Le Dr Kiem et son \u00e9quipe de chercheurs ont utilis\u00e9 la technologie CRISPR-Cas9 pour extraire une partie du code g\u00e9n\u00e9tique qui d\u00e9sactive normalement les prot\u00e9ines d’h\u00e9moglobine f\u0153tale. Couper l’ADN t\u00e9moin a entra\u00een\u00e9 un flux continu de globules rouges produisant des niveaux plus \u00e9lev\u00e9s d’h\u00e9moglobine f\u0153tale.<\/p>\n La technologie CRISPR-Cas9 est un outil puissant qui peut couper des portions d’ADN avec pr\u00e9cision, ciblant et supprimant ainsi uniquement les g\u00e8nes ind\u00e9sirables.<\/p>\n \u00c0 propos du CD90<\/strong><\/p>\n L\u2019\u00e9quipe du Dr Kiem a utilis\u00e9 des cellules souches avec l\u2019antig\u00e8ne CD90. L’antig\u00e8ne est un marqueur de diagnostic qui induit une r\u00e9ponse immunitaire et peut r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le syst\u00e8me sanguin. Sa m\u00e9thode utilis\u00e9e dans l’\u00e9tude du mod\u00e8le animal est bas\u00e9e sur des cellules souches trouv\u00e9es dans la moelle osseuse du patient. Ces cellules, appel\u00e9es cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques, produisent des globules rouges et de l’h\u00e9moglobine qui transporte l’oxyg\u00e8ne vers tous les tissus du corps.<\/p>\n L’\u00e9tude a eu pour cons\u00e9quence une h\u00e9moglobine f\u0153tale de longue dur\u00e9e qui a compens\u00e9 l’h\u00e9moglobine adulte d\u00e9fectueuse.<\/p>\n \u00c0 propos de la dr\u00e9panocytose<\/strong><\/p>\n La dr\u00e9panocytose est h\u00e9rit\u00e9e des deux parents. Si l’enfant h\u00e9rite du g\u00e8ne de la dr\u00e9panocytose d’un seul parent, il n’aura pas de sympt\u00f4mes. Il est consid\u00e9r\u00e9 comme un trait dr\u00e9panocytaire, mais pas comme le syndrome.<\/p>\n Les globules rouges normaux sont form\u00e9s comme un disque, mais avec la dr\u00e9panocytose, ils ont la forme d’un croissant ou d’une faucille et transportent moins d’oxyg\u00e8ne dans le corps.<\/p>\n \u00c0 propos de l’h\u00e9moglobine S<\/strong><\/p>\n L’h\u00e9moglobine S est une h\u00e9moglobine anormale connue pour \u00eatre la cause de la dr\u00e9panocytose. La forme anormale en faucille des cellules de l’h\u00e9moglobine S r\u00e9duit la quantit\u00e9 d’oxyg\u00e8ne dans les tissus de l’organisme.<\/p>\n La maladie est plus fr\u00e9quente chez les personnes d’origine m\u00e9diterran\u00e9enne et africaine. \u00c0 un moindre degr\u00e9, la dr\u00e9panocytose affecte les populations d’Am\u00e9rique centrale et d’Am\u00e9rique du Sud et du Moyen-Orient.<\/p>\n Et maintenant, le co\u00fbt<\/strong><\/p>\n Bien que le co\u00fbt ait \u00e9t\u00e9 initialement fix\u00e9 \u00e0 1,75 million de dollars, l’\u00e9quipe de Fred Hutchinson pourrait peut-\u00eatre le r\u00e9duire un peu en r\u00e9duisant dix fois les cellules transplant\u00e9es.<\/p>\n Plusieurs soci\u00e9t\u00e9s telles que CRISPR Therapeutics et Vertex se positionnent \u00e0 l’avant-garde. Leur th\u00e9rapie par cellules souches CTX001 a re\u00e7u la d\u00e9signation de voie rapide pour traiter la dr\u00e9panocytose.<\/p>\n Une autre soci\u00e9t\u00e9, Aruvant Sciences, d\u00e9veloppe une th\u00e9rapie g\u00e9nique RVT-1801 pour traiter la thalass\u00e9mie b\u00eata et la dr\u00e9panocytose. La soci\u00e9t\u00e9 a annonc\u00e9 des donn\u00e9es positives de son essai initial. La technologie du RVT-1801 augmente le niveau de globules rouges gr\u00e2ce \u00e0 l’insertion de g\u00e8nes d’h\u00e9moglobine f\u0153tale dans les cellules souches.<\/p>\n La communaut\u00e9 scientifique s’est engag\u00e9e \u00e0 am\u00e9liorer la technologie CRISPR pour les troubles sanguins. Le Dr Kiem et son \u00e9quipe m\u00e8nent actuellement des \u00e9tudes \u00e0 long terme sur les profils de s\u00e9curit\u00e9. Il sugg\u00e8re que leur succ\u00e8s dans l’\u00e9dition des cellules dans un groupe peut \u00eatre reproduit pour d’autres maladies telles que les cancers et le VIH.<\/p>\n Un article publi\u00e9 plus t\u00f4t cette ann\u00e9e par Fierce Biotech d\u00e9crit une approche qui a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e par des chercheurs du Fred Hutchinson Cancer Research Center. En utilisant la technologie d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique CRISPR-Cas9, les chercheurs ont pu augmenter l’h\u00e9moglobine f\u0153tale dans des mod\u00e8les animaux. Cela a \u00e9t\u00e9 accompli par l’introduction d’une mutation, qui est […]<\/p>\n","protected":false},"author":386,"featured_media":161388,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14378,14003,14042,15831],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162694"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/386"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=162694"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/162694\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/161388"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=162694"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=162694"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=162694"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\n<\/h4>\n
C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"