<\/p>\n
L’h\u00e9mophilie A est le type d’h\u00e9mophilie le plus courant, repr\u00e9sentant 8 cas sur 10. Dans le temps, le traitement comprenait l’administration de facteur VIII concentr\u00e9 par voie intraveineuse et, selon la gravit\u00e9 du cas, les patients pourraient devoir recevoir des doses de r\u00e9guli\u00e8res. Une autre option de traitement pourrait bient\u00f4t \u00eatre largement disponible, car une th\u00e9rapie g\u00e9nique s’est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e tr\u00e8s efficace dans le traitement de l’h\u00e9mophilie A. BioMarin Pharmaceutical m\u00e8ne actuellement la phase 3 de leur \u00e9tude, et ils ont \u00e9galement commenc\u00e9 le processus de demande aupr\u00e8s de la FDA.<\/p>\n
L’h\u00e9mophilie A<\/a> est un trouble de saignement g\u00e9n\u00e9tique qui est caus\u00e9 par un manque de prot\u00e9ine de coagulation appel\u00e9e facteur VIII (FVIII). Ce manque de coagulation entra\u00eene des saignements excessifs et prolong\u00e9s. C’est un trouble qui touche principalement les hommes, parmi environ 20 000 personnes aux \u00c9tats-Unis au total.<\/p>\n L’h\u00e9mophilie A est h\u00e9rit\u00e9e dans un sch\u00e9ma r\u00e9cessif et est port\u00e9e sur le chromosome X. Les personnes touch\u00e9es par ce trouble pr\u00e9sentent des contusions, des saignements de nez, des saignements dans les appareils digestives et urinaires, des saignements excessifs apr\u00e8s des coupures et des saignements dans les articulations lorsqu’ils sont associ\u00e9s \u00e0 la douleur et \u00e0 l’enflure. Chez les femmes touch\u00e9es, des saignements excessifs se produisent pendant les menstruations et l’accouchement.<\/p>\n Le traitement de ce trouble consiste en l’administration de FVIII concentr\u00e9, et il est administr\u00e9 sous forme IV. Les personnes atteintes d’h\u00e9mophilie A re\u00e7oivent r\u00e9guli\u00e8rement un traitement. En cas de saignement, c\u2019est trait\u00e9 par l’ac\u00e9tate de desmopressine (DDAVP) dans un vaporisateur nasal ou par voie intraveineuse.<\/p>\n Les r\u00e9sultats des patients participant \u00e0 une \u00e9tude de la nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique de BioMarin ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans le New England Journal of Medicine<\/em>, et ils montrent que cette th\u00e9rapie peut \u00eatre un rem\u00e8de fonctionnel. Cette th\u00e9rapie, qui r\u00e9pare efficacement un g\u00e8ne dans le foie qui joue un r\u00f4le dans le manque de FVIII, utilise un virus pour provoquer la s\u00e9quence d’ADN appropri\u00e9e pour la production du facteur FVIII. Il est administr\u00e9 par voie intraveineuse et une seule dose suffit.<\/p>\n L’\u00e9tude initiale comprenait sept participants, qui ont constat\u00e9 une diminution de 96% des saignements trois ans apr\u00e8s avoir re\u00e7u un traitement. Six autres participants, qui se sont inscrits \u00e0 une date ult\u00e9rieure, ont constat\u00e9 une diminution de 92% des saignements. La soci\u00e9t\u00e9 m\u00e8ne actuellement un essai de phase 3 \u00e0 une \u00e9chelle beaucoup plus grande. 130 personnes sont inscrites dans cette phase. Les adultes sont actuellement les seules personnes \u00e9ligibles \u00e0 cette th\u00e9rapie, et il faut qu\u2019ils n\u2019aient ni le VIH ni l’h\u00e9patite en raison du fait que la th\u00e9rapie comprend un virus dans le foie.<\/p>\n Bien que les chercheurs soient tr\u00e8s optimistes gr\u00e2ce aux r\u00e9sultats, ils savent qu’ils ont encore du travail \u00e0 faire. Ils s’efforcent de cr\u00e9er une th\u00e9rapie que tout le monde peut utiliser et ils reconnaissent \u00e9galement que le prix, 500 000 $, est quelque chose qui peut cr\u00e9er une barri\u00e8re entre les gens et leur traitement.<\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n L’h\u00e9mophilie A est le type d’h\u00e9mophilie le plus courant, repr\u00e9sentant 8 cas sur 10. Dans le temps, le traitement comprenait l’administration de facteur VIII concentr\u00e9 par voie intraveineuse et, selon la gravit\u00e9 du cas, les patients pourraient devoir recevoir des doses de r\u00e9guli\u00e8res. Une autre option de traitement pourrait bient\u00f4t \u00eatre largement disponible, car […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":143848,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14219,14220,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/163018"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=163018"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/163018\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/143848"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=163018"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=163018"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=163018"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\u00c0 propos de la th\u00e9rapie g\u00e9nique de BioMarin<\/h2>\n
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