La SLA est une maladie \u00e9volutive qui provoque la perte de la fonction musculaire et elle se d\u00e9veloppe souvent tr\u00e8s rapidement apr\u00e8s un diagnostic. Rami Epstein, PDG de la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique appel\u00e9e Kadimastem, a d\u00e9clar\u00e9 que la plupart de personnes ne vivent que cinq ans apr\u00e8s un diagnostic de SLA. Son entreprise vise \u00e0 changer cela avec leur nouvelle th\u00e9rapie, AstroRx. Ils discutent actuellement avec la FDA pour faire avancer ce traitement afin qu’il soit largement disponible un jour.<\/p>\n
La scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique (SLA)<\/a> est une maladie neurologique progressive caract\u00e9ris\u00e9e par la destruction des cellules nerveuses du tronc c\u00e9r\u00e9bral, du cerveau et de la moelle \u00e9pini\u00e8re. En raison de cette destruction, les muscles s’affaiblissent et les gens perdent le contr\u00f4le et les mouvements volontaires. \u00c0 mesure que la maladie progresse, les muscles n\u00e9cessaires \u00e0 la respiration s’affaiblissent, entra\u00eenant la mort. Il existe deux types de cette maladie : sporadique et familiale. Le type sporadique est le plus courant, car 90 \u00e0 95% des cas font partie cette cat\u00e9gorie. Ce dernier signifie qu’il est h\u00e9rit\u00e9. La SLA est une maladie tr\u00e8s rare, avec une incidence de 3,9 sur 100 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. Alors que n’importe qui peut avoir la SLA, les hommes blancs \u00e2g\u00e9s de 60 \u00e0 69 ans sont les plus \u00e0 risque.<\/p>\n La cause de la SLA est inconnue. Dans la forme familiale de la maladie, on sait qu’un g\u00e8ne mut\u00e9 est h\u00e9rit\u00e9 des parents, mais il n’est toujours pas enti\u00e8rement compris et ne repr\u00e9sente que de 5 \u00e0 10% des cas. On pense qu’il existe un lien entre la d\u00e9mence frontotemporale et la SLA. Selon d’autres th\u00e9ories, l’exposition \u00e0 certaines substances ou toxines conduit au d\u00e9veloppement de la SLA.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de la SLA varient d’un patient \u00e0 l’autre. Ils s’aggravent \u00e0 mesure que la maladie progresse. Les sympt\u00f4mes commencent par une difficult\u00e9 avec de petits mouvements et avec des choses quotidiennes comme la marche. Au d\u00e9but de la maladie, les gens peuvent tr\u00e9bucher et ressentir une faiblesse dans les bras, les mains et les jambes. \u00c0 mesure qu’elle progresse, les gens vivent des difficult\u00e9s \u00e0 parler et \u00e0 avaler, une \u00e9locution ralentie et inintelligible, des contractions et des crampes dans les muscles et des difficult\u00e9s \u00e0 maintenir une bonne posture. \u00c0 la fin de la progression, les personnes seront incapables de bouger leurs muscles progressivement, ce qui affecte tout le corps. Cette incapacit\u00e9 affecte des mouvements comme le clignotement. Bien que les personnes atteintes de SLA subissent une perte de fonction musculaire, elles ne perdent aucune de leurs capacit\u00e9s cognitives. Leurs sens ne sont g\u00e9n\u00e9ralement pas touch\u00e9s non plus.<\/p>\n Un diagnostic est trouv\u00e9 apr\u00e8s qu’un m\u00e9decin a remarqu\u00e9 les sympt\u00f4mes et effectu\u00e9 des tests pour exclure d’autres maladies telles que la maladie de Lyme, le VIH ou la scl\u00e9rose en plaques. Des tests sanguins peuvent \u00eatre utilis\u00e9s pour y parvenir. Apr\u00e8s que d’autres maladies soient exclues, les m\u00e9decins utiliseront des \u00e9lectromyographies (EMG), des \u00e9tudes de conduction nerveuse et l’imagerie par r\u00e9sonance magn\u00e9tique (IRM). Une fois le diagnostic obtenu, le traitement est souvent symptomatique, car il n’existe aucun rem\u00e8de contre la SLA. Le traitement comprend la kin\u00e9sith\u00e9rapie et l’orthophonie, un soutien nutritionnel et de ventilation, des m\u00e9dicaments pour traiter la d\u00e9pression ou l’anxi\u00e9t\u00e9, des m\u00e9dicaments pour soulager la tension et la douleur dans les muscles, des soins palliatifs et du riluzole, ce qui r\u00e9duit les dommages aux motoneurones.<\/p>\n Les cellules AstroRx sont destin\u00e9es \u00e0 remplacer les fonctions des cellules d\u00e9truites gr\u00e2ce \u00e0 l’utilisation de cellules souches standard. Ces cellules souches se diff\u00e9rencient en cellules de soutien du syst\u00e8me nerveux comme les astrocytes. Les astrocytes \u00e9liminent les mati\u00e8res toxiques des neurones endommag\u00e9s et peuvent ralentir la d\u00e9t\u00e9rioration de ces cellules gr\u00e2ce \u00e0 la neuroprotection. Ces cellules sont inject\u00e9es par le canal rachidien. La soci\u00e9t\u00e9 envisage \u00e9galement d’utiliser cette th\u00e9rapie pour traiter d’autres maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives.<\/p>\n Cinq patients ont particip\u00e9 \u00e0 la cohorte A de la phase 1\/2 de cette \u00e9tude, et ils ont re\u00e7u une dose de 100 x 10\u2076 cellules AstroRx. Le suivi post-traitement comprenait les six mois suivants. Apr\u00e8s ces six mois, l\u2019\u00e9chelle de classement fonctionnelle de la SLA – r\u00e9vis\u00e9e (en anglais : ALS Functional Rating Scale-Revised ou ALSFRS-R) a \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9e pour \u00e9valuer la progression de la maladie. Ce test a montr\u00e9 qu’AstroRx soutenait les neurones d\u00e9fectueux et ralentissait la progression de la maladie.<\/p>\n Ce test a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9 au cours des trois mois pr\u00e9c\u00e9dant le traitement, et le taux moyen de la fonction musculaire a connu une baisse de -,87 par mois. Apr\u00e8s le traitement, le m\u00eame test a \u00e9t\u00e9 effectu\u00e9 et la fonction musculaire a augment\u00e9 \u00e0 un rythme de +26 par mois. Parall\u00e8lement \u00e0 une augmentation de la fonction musculaire, il n’y avait pas d’effets ind\u00e9sirables graves ou de toxicit\u00e9s qui limiteraient les doses.<\/p>\n L’entreprise menera des cohortes B et C afin de tester des dosages plus \u00e9lev\u00e9s et des traitements r\u00e9p\u00e9t\u00e9s. Les chercheurs veulent voir \u00e0 quel point les cellules AstroRx peuvent \u00eatre efficaces. Nous esp\u00e9rons que ces r\u00e9sultats positifs et le profil de s\u00e9curit\u00e9 permettront \u00e0 Kadimastem de travailler avec la FDA et de rendre ce traitement largement disponible.<\/p>\n Cliquez ici<\/a> pour lire l’article source.<\/p>\n La SLA est une maladie \u00e9volutive qui provoque la perte de la fonction musculaire et elle se d\u00e9veloppe souvent tr\u00e8s rapidement apr\u00e8s un diagnostic. Rami Epstein, PDG de la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique appel\u00e9e Kadimastem, a d\u00e9clar\u00e9 que la plupart de personnes ne vivent que cinq ans apr\u00e8s un diagnostic de SLA. 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