{"id":163399,"date":"2020-01-19T12:25:08","date_gmt":"2020-01-19T17:25:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=163399&preview=true&preview_id=163399"},"modified":"2020-01-22T17:05:03","modified_gmt":"2020-01-22T22:05:03","slug":"qui-va-payer-pour-la-therapie-genique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2020\/01\/19\/qui-va-payer-pour-la-therapie-genique\/","title":{"rendered":"Qui va payer pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique ?"},"content":{"rendered":"
La th\u00e9rapie g\u00e9nique est devenue une panac\u00e9e technologique : la fin pour de nombreux troubles g\u00e9n\u00e9tiques si on peut saisir le potentiel du traitement. Cependant, la technologie a un co\u00fbt \u00e9lev\u00e9, cr\u00e9ant une barri\u00e8re pour de nombreuses familles et emp\u00eachant les chercheurs d’\u00e9tudier la gamme compl\u00e8te des possibilit\u00e9s de traitement. Comme indiqu\u00e9 initialement dans Pulmonary Hypertension News,<\/em><\/a> le prix \u00e9lev\u00e9 a d\u00e9clench\u00e9 un d\u00e9bat sur qui doit payer pour ces th\u00e9rapies.<\/div>\n
<\/div>\n
L’ancien commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, souligne que la th\u00e9rapie g\u00e9nique doit \u00eatre abordable pour ceux qui en ont besoin. Il dit qu\u2019il faut que des compagnies d’assurance et des syst\u00e8mes de sant\u00e9 publiques budg\u00e9tisent ces th\u00e9rapies qui changent la vie et qui permettent aux patients d’\u00e9viter compl\u00e8tement des situations autrement d\u00e9sastreuses. Actuellement, les compagnies d’assurance excluent souvent les th\u00e9rapies g\u00e9niques dans leurs polices par crainte que cela n’augmente les co\u00fbts. Cependant, pour de nombreux patients, ces th\u00e9rapies signifient une question de vie ou de mort. Selon Pulmonary Hypertension News<\/em><\/a>, Gottleib a d\u00e9clar\u00e9 : \u00ab il est imp\u00e9ratif que tous les patients aient acc\u00e8s [\u00e0 ces nouvelles th\u00e9rapies], ind\u00e9pendamment de leurs moyens \u00bb.<\/div>\n
<\/div>\n
Cependant, si les traitements ne sont pas subventionn\u00e9s, les traitements pourraient \u00eatre extr\u00eamement co\u00fbteux, ce qui signifierait que seules les familles qui pourraient payer y auraient acc\u00e8s tandis que les patients moins privil\u00e9gi\u00e9s auraient encore moins de traitements abordables car il y aurait moins d’investissement dans des m\u00e9thodes moins efficaces et moins ch\u00e8res. Les seules options seraient extr\u00eamement co\u00fbteuses et, actuellement, les compagnies d’assurance n’incluent pas les th\u00e9rapies g\u00e9niques dans leurs polices. Pour de nombreux patients, ces th\u00e9rapies sont un besoin, pas une option.<\/div>\n

Qui b\u00e9n\u00e9ficie de la th\u00e9rapie g\u00e9nique ?<\/h3>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique a le potentiel de traiter les malformations cong\u00e9nitales avec lesquelles environ 3% des enfants am\u00e9ricains sont n\u00e9s. Ils tuent ces enfants tr\u00e8s t\u00f4t. Bien qu’il soit actuellement utilis\u00e9 pour le traitement de maladies sp\u00e9cifiques, celles-ci sont parmi beaucoup de maladies qui pourraient puiser dans cette ressource en cours de d\u00e9veloppement. Certains types de troubles de la vision ou de perte auditive et de fertilit\u00e9 ont des th\u00e9rapies en cours ; environ 80% des maladies rares sont caus\u00e9es par la g\u00e9n\u00e9tique et b\u00e9n\u00e9ficient donc souvent des d\u00e9veloppements de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Qu’est-ce que la th\u00e9rapie g\u00e9nique ?<\/h3>\n
Les th\u00e9rapies g\u00e9niques sont uniques par rapport aux m\u00e9dicaments traditionnels car la th\u00e9rapie modifie la constitution g\u00e9n\u00e9tique des individus. L\u2019intervention ins\u00e8re directement des g\u00e8nes fonctionnels dans les individus qui n’ont pas le g\u00e8ne ou en ont un suppl\u00e9mentaire ou d\u00e9fectueux. Les nouveaux g\u00e8nes remplacent la fonction qui manquait. Habituellement, les personnes atteintes de ces troubles g\u00e9n\u00e9tiques ont tr\u00e8s peu de ressources et l’espoir de survie est minime. La plupart de personnes atteintes de ces troubles d\u00e9c\u00e8dent dans l’enfance. (http:\/\/www.biolyse.ca\/gene-therapy-pros-and-cons\/<\/a>) La nouvelle approche de la th\u00e9rapie g\u00e9nique emp\u00eache la maladie de se d\u00e9velopper en premier lieu et pourrait potentiellement \u00e9liminer compl\u00e8tement ces maladies g\u00e9n\u00e9tiques. De plus, le g\u00e8ne d\u00e9fectueux est retir\u00e9 de la lign\u00e9e afin qu’il ne soit plus h\u00e9rit\u00e9 par la g\u00e9n\u00e9ration suivante. C’est la premi\u00e8re chance de gu\u00e9rir de nombreuses maladies incurables.<\/div>\n

Pourquoi se concentrer sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique ?<\/h3>\n
Lors du sommet de la National Organization for Rare Disorders (NORD) 2019, Mark Rothera, pr\u00e9sident et PDG de la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique Orchard Therapeutics, a d\u00e9clar\u00e9 qu’apr\u00e8s des d\u00e9cennies d’exp\u00e9rience dans la cr\u00e9ation pharmaceutique de traitements contre les maladies rares, il \u00e9tait pass\u00e9 \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique en raison des r\u00e9sultats incroyables. Elle a compl\u00e8tement r\u00e9volutionn\u00e9 le traitement des maladies rares. Il a vu comment ce traitement \u00e0 usage unique pouvait durer toute une vie par rapport aux soins typiques qu\u2019il faut prendre toute la vie requis pour ces maladies. Ceci est tr\u00e8s distinct des th\u00e9rapies pr\u00e9c\u00e9dentes qui sont souvent un \u00e9l\u00e9ment permanent dans la vie des patients, avec des bilans de sant\u00e9, des m\u00e9dicaments et des interventions constants. Si on a l’une de ces maladies, c\u2019est tout vu.<\/div>\n

La Th\u00e9rapie g\u00e9nique qui a sauv\u00e9 la vie de deux de ses enfants<\/h3>\n
Amy Price a d\u00e9crit son exp\u00e9rience en d\u00e9couvrant que trois de ses enfants souffraient de leucodystrophie m\u00e9tachromatique<\/a>. Au fil du temps, cette maladie \u00e9volutive rare provoque une perte de mouvement et d’intellect ainsi que des crises, des difficult\u00e9s \u00e0 parler et des changements de personnalit\u00e9. Puisqu’il est progressif, les patients finissent par perdre la capacit\u00e9 de marcher, de parler, de voir et de fonctionner enti\u00e8rement.<\/div>\n
<\/div>\n
Son premier enfant a re\u00e7u le diagnostic \u00e0 l’\u00e2ge de deux ans. Ils ont identifi\u00e9 la maladie apr\u00e8s avoir avanc\u00e9e au point qu’elle ne pouvait pas \u00eatre sauv\u00e9e. Cependant, l\u2019exp\u00e9rience les ont motiv\u00e9s \u00e0 analyser leur deuxi\u00e8me enfant, \u00e2g\u00e9 de quelques mois seulement \u00e0 l’\u00e9poque. Cette fois, la maladie n’avait pas encore progress\u00e9 jusqu’au point de non-retour. Ils ont trouv\u00e9 la maladie \u00e0 temps pour qu’il re\u00e7oive la th\u00e9rapie g\u00e9nique qui lui a sauv\u00e9 la vie. Il a re\u00e7u des g\u00e8nes qui ont corrig\u00e9 ses cellules gliales d\u00e9fectueuses, leur permettant de produire l’enzyme manquante ; cela a arr\u00eat\u00e9 la maladie avant m\u00eame qu’elle ne commence. La m\u00eame intervention a \u00e9t\u00e9 effectu\u00e9e pour le troisi\u00e8me enfant n\u00e9 avec la maladie. Tous deux vivent sans sympt\u00f4mes.<\/div>\n
\n

\u00c0 la fin …<\/h3>\n
Les th\u00e9rapies g\u00e9niques sont extr\u00eamement r\u00e9volutionnaires et prometteuses, mais n\u00e9cessitent des investissements et des subventions pour atteindre leur grand potentiel et il faut qu\u2019elles soient accessibles \u00e0 ceux qui en ont besoin. Puisque cet outil est extr\u00eamement puissant, il peut \u00eatre dangereux. Tout ce qui nous donne acc\u00e8s aux m\u00e9canismes fondamentaux de l’humanit\u00e9 nous donne la capacit\u00e9 de faire \u00e0 la fois du bien et du mal. Cependant, modifier un g\u00e8ne destructeur, paralysant et mettant fin \u00e0 la vie est une question tr\u00e8s diff\u00e9rente de celle de modifier des g\u00e8nes sains pour le plaisir. Il s’agit d’utiliser une technologie pour sauver des vies qui, autrement, les tuerait.<\/div>\n
<\/div>\n<\/div>\n
<\/div>\n
\n
\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

La th\u00e9rapie g\u00e9nique est devenue une panac\u00e9e technologique : la fin pour de nombreux troubles g\u00e9n\u00e9tiques si on peut saisir le potentiel du traitement. Cependant, la technologie a un co\u00fbt \u00e9lev\u00e9, cr\u00e9ant une barri\u00e8re pour de nombreuses familles et emp\u00eachant les chercheurs d’\u00e9tudier la gamme compl\u00e8te des possibilit\u00e9s de traitement. Comme indiqu\u00e9 initialement dans Pulmonary […]<\/p>\n","protected":false},"author":805,"featured_media":160913,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/163399"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/805"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=163399"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/163399\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/160913"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=163399"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=163399"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=163399"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}