PTC Therapeutics est une soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique qui travaille sur le Translarna, un m\u00e9dicament destin\u00e9 au traitement contre la myopathie de Duchenne (DMD). Ils ont analys\u00e9 ce traitement et pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats, qui ont d\u00e9montr\u00e9 que le Translarna pr\u00e9serve la capacit\u00e9 de marcher chez les personnes atteintes de DMD. Non seulement cela les a aid\u00e9 \u00e0 marcher, mais cela a \u00e9galement aid\u00e9 \u00e0 traiter les sympt\u00f4mes pulmonaires. \u00c0 l’aide du registre STRIDE, PTC a pu terminer son analyse sur le Translarna.<\/p>\n
La myopathie de Duchenne (DMD)<\/a> est l’une des neuf formes de dystrophie musculaire. Ce trouble se caract\u00e9rise par la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence progressive des muscles, ce qui conduit finalement \u00e0 l’atrophie du c\u0153ur et du syst\u00e8me respiratoire. La quadripl\u00e9gie est \u00e9galement un r\u00e9sultat de la DMD. Environ un homme sur 3 500 est atteint de DMD, mais seulement une femme sur 50 millions est n\u00e9e avec ce trouble.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes de la DMD ont tendance \u00e0 se manifester avant l’\u00e2ge de six ans. La faiblesse commence dans les cuisses, les jambes et le bassin, avant de progresser vers le reste du corps. Les chutes se produisent fr\u00e9quemment et des probl\u00e8mes de motricit\u00e9 surviennent \u00e9galement. Les gens ont du mal \u00e0 se d\u00e9placer et \u00e0 marcher. La fatigue, les troubles d’apprentissage, un faible QI, les maladies cardiaques et l’insuffisance respiratoire sont d’autres sympt\u00f4mes de la DMD.<\/p>\n Les personnes atteintes de DMD ont une mutation g\u00e9n\u00e9tique qui les emp\u00eache de produire de la dystrophine, ce qui entra\u00eene une faiblesse musculaire. Ce g\u00e8ne est h\u00e9rit\u00e9 et la maladie est r\u00e9cessive li\u00e9e \u00e0 l’X, c’est pourquoi les hommes sont principalement affect\u00e9s.<\/p>\n Une s\u00e9rie de tests sont n\u00e9cessaires pour la diagnostiquer. Ces tests de d\u00e9pistages comprennent les EMG, les tests g\u00e9n\u00e9tiques, les biopsies musculaires et les CPK. Une fois le diagnostic obtenu, le traitement consiste en st\u00e9ro\u00efdes, m\u00e9dicaments contre l’asthme, acides amin\u00e9s, activit\u00e9, ventilation m\u00e9canique, m\u00e9dicaments pour le c\u0153ur et carnitine, CoQ10, cr\u00e9atine ou autres suppl\u00e9ments.<\/p>\n Le Translarna est une th\u00e9rapie de restauration des prot\u00e9ines. Il est destin\u00e9 \u00e0 activer la formation de prot\u00e9ines actives chez les personnes souffrant de troubles g\u00e9n\u00e9tiques r\u00e9sultant de mutations non-sens. Il est autoris\u00e9 pour le traitement des patients atteints de DMD qui ont plus de deux ans en Europe, et c’est actuellement un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental aux \u00c9tats-Unis.<\/span><\/p>\n Le registre STRIDE contient un certain nombre de personnes atteintes de DMD. Certaines de ces personnes ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9es par le Translarna en plus de la norme de soins actuelle, tandis que d’autres n’ont re\u00e7u que la norme de soins. Les r\u00e9sultats de cette analyse ont montr\u00e9 que ceux qui ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par le Translarna ont pu marcher de fa\u00e7on autonome pendant 3,5 ans de plus que ceux qui n’ont re\u00e7u que la norme de soins.<\/p>\n L’\u00e9tude a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que ceux qui prenaient le Translarna ont pu accomplir les t\u00e2ches quotidiennes, telles que monter les escaliers, se lever apr\u00e8s s’\u00eatre allong\u00e9 et autres mouvements, mieux que les autres. Non seulement ces observations ont \u00e9t\u00e9 trouv\u00e9es, mais les chercheurs ont \u00e9galement d\u00e9couvert que les fonctions pulmonaires \u00e9taient am\u00e9lior\u00e9e gr\u00e2ce \u00e0 l’utilisation du Translarna. <\/span><\/p>\n Cette analyse a d\u00e9montr\u00e9 que le Translarna traite activement les principaux sympt\u00f4mes de la myopathie de Duchenne, et les professionnels de la sant\u00e9 esp\u00e8rent qu’il continuera d’am\u00e9liorer la vie des personnes atteintes de DMD. <\/span><\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici<\/a>.<\/span><\/p>\n PTC Therapeutics est une soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique qui travaille sur le Translarna, un m\u00e9dicament destin\u00e9 au traitement contre la myopathie de Duchenne (DMD). Ils ont analys\u00e9 ce traitement et pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats, qui ont d\u00e9montr\u00e9 que le Translarna pr\u00e9serve la capacit\u00e9 de marcher chez les personnes atteintes de DMD. 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Une Analyse du registre STRIDE<\/span><\/h2>\n
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