L’asfotase alfa est une th\u00e9rapie enzymatique substitutive destin\u00e9 \u00e0 traiter directement la cause de l’hypophosphatasie. Bien que des recherches suppl\u00e9mentaires soient n\u00e9cessaires, il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 qu’elle r\u00e9duit le taux de mortalit\u00e9 et aident \u00e0 traiter les sympt\u00f4mes respiratoires. Elle a \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9 par l’Institut allemand pour la qualit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 des soins de sant\u00e9 (IQWiG), mais davantage de recherches devraient \u00eatre men\u00e9es afin de bien comprendre tous les aspects de ce traitement.<\/p>\n
L’hypophosphatasie (HPP)<\/a> est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare caract\u00e9ris\u00e9e par des anomalies squelettiques ; les os et les dents ont des probl\u00e8mes pendant le d\u00e9veloppement. La min\u00e9ralisation, qui est le processus par lequel les os absorbent le calcium et d’autres min\u00e9raux, est d\u00e9fectueuse chez les personnes atteintes de HPP. Ce processus d\u00e9fectueux entra\u00eene des os et des dents mous, ce qui peut entra\u00eener une fracture et une perte de dents. Il existe \u00e9galement diff\u00e9rents sous-types de HPP, en fonction de l’apparition et d’autres facteurs.<\/p>\n Les sympt\u00f4mes comprennent :<\/p>\n Le g\u00e8ne ALPL est mut\u00e9 chez ceux atteints de HPP, et le mode de transmission de cette mutation est soit dominant autosomique soit r\u00e9cessif autosomique. La forme infantile, qui est trait\u00e9e par l’asfotase alfa, est r\u00e9cessif. La mutation provoque une d\u00e9ficience de l’enzyme phosphatase, ce qui entra\u00eene des probl\u00e8mes de min\u00e9ralisation.<\/p>\n Les m\u00e9decins chercheront les sympt\u00f4mes caract\u00e9ristiques lors d’un examen clinique ainsi que les tendances dans les ant\u00e9c\u00e9dents familiaux pour obtenir un diagnostic. Ils confirmeront par des analyses sanguins, de l’imagerie ou des analyses g\u00e9n\u00e9tiques. Une fois qu’ils sont s\u00fbrs du diagnostic, le traitement consiste en des anti-inflammatoires non st\u00e9ro\u00efdiens pour traiter les douleurs articulaires et osseuses, de la vitamine B6 contre les convulsions et une fixation interne orthop\u00e9dique. La FDA a \u00e9galement autoris\u00e9 l’asfotase alfa pour le traitement, mais uniquement contre les types de HPP p\u00e9rinatale, infantile et juv\u00e9nile.<\/p>\n L’asfotase alfa est une th\u00e9rapie enzymatique substitutive, et elle est destin\u00e9e \u00e0 traiter directement la carence en phosphotase. IQWiG a \u00e9tudi\u00e9 cette th\u00e9rapie en termes de traitement de la HPP infantile, qui est une forme extr\u00eamement grave. Le probl\u00e8me avec cette \u00e9tude est qu’elle a omis d’autres formes de la HPP, rendant tous les effets inconnus.<\/p>\n L’essai men\u00e9e par IQWiG comprenait deux \u00e9tudes qui prenaient en compte la survie et les fonctions respiratoires. Il a d\u00e9couvert que l’asfotase alfa augmente le taux de survie des nourrissons atteints de HPP. L’essai a recrut\u00e9 80 participants ayant une apparition de la HPP dans les six premiers mois de la vie comme condition n\u00e9cessaire. Ils ont compar\u00e9 ces 80 patients avec des cas pr\u00e9c\u00e9demment enregistr\u00e9s de 48 nourrissons.<\/p>\n Bien que les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude montrent que cette th\u00e9rapie augmente les chances de survie, il y avait des probl\u00e8mes. Le traitement des donn\u00e9es n’est pas transparent, ce qui rend difficile la d\u00e9tection de biais potentiels. Ils n’incluaient pas non plus d’autres sous-types de la maladie, excluant de nombreux autres affect\u00e9s par le HPP.<\/p>\n Malgr\u00e9 des probl\u00e8mes avec cette \u00e9tude, ce traitement a re\u00e7u l’autorisation de la FDA et est utilis\u00e9 pour le traitement contre la HPP. Les professionnels de la sant\u00e9 esp\u00e8rent mener davantage de recherches sur cette th\u00e9rapie et continuer d’am\u00e9liorer la vie des personnes touch\u00e9es par la HPP.<\/p>\n Pour lire l’article source, cliquez ici.<\/a><\/p>\n L’asfotase alfa est une th\u00e9rapie enzymatique substitutive destin\u00e9 \u00e0 traiter directement la cause de l’hypophosphatasie. Bien que des recherches suppl\u00e9mentaires soient n\u00e9cessaires, il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 qu’elle r\u00e9duit le taux de mortalit\u00e9 et aident \u00e0 traiter les sympt\u00f4mes respiratoires. Elle a \u00e9t\u00e9 \u00e9tudi\u00e9 par l’Institut allemand pour la qualit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 des soins de sant\u00e9 […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":164995,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[15961,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/165228"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=165228"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/165228\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/164995"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=165228"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=165228"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=165228"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\n
\u00c0 propos de l’asfotase alfa<\/h2>\n
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