<\/p>\n
La th\u00e9rapie g\u00e9nique est le traitement de la maladie par le transfert de mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules.<\/p>\n
Selon un r\u00e9cent article de Labiotech<\/em><\/a>, une publication de l’UE, la th\u00e9rapie g\u00e9nique est devenue l’un des domaines les plus recherch\u00e9s de la biotechnologie. Il y a eu plusieurs autorisations de la FDA r\u00e9cemment et il y a beaucoup plus de th\u00e9rapies \u00e0 diff\u00e9rents stades de d\u00e9veloppement.<\/p>\n Une Histoire br\u00e8ve<\/strong><\/p>\n Les maladies g\u00e9n\u00e9tiques \u00e9taient consid\u00e9r\u00e9es comme incurables. En 1989, un protocole a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 pour permettre l\u2019insertion de g\u00e8nes dans les cellules immunitaires des patients atteints de cancer.<\/p>\n La premi\u00e8re personne qui a subi intervention de th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 Ashanthi DeSilva en 1990. Ashanthi avait quatre ans \u00e0 l’\u00e9poque et \u00e9tait n\u00e9 avec une immunod\u00e9ficience combin\u00e9e s\u00e9v\u00e8re<\/a> qui est caract\u00e9ris\u00e9e par des anticorps et des cellules T qui sont g\u00e9n\u00e9tiquement manquants ou d\u00e9sactiv\u00e9s. Le syst\u00e8me immunitaire d\u2019Ashanthi avait \u00e9t\u00e9 affaibli en raison du manque d\u2019enzyme ad\u00e9nosine d\u00e9saminase (ADA).<\/p>\n L’enfant devait vivre dans un environnement isol\u00e9 car elle \u00e9tait continuellement expos\u00e9e \u00e0 des infections pouvant \u00eatre mortelles.<\/p>\n L\u2019intervention impliquait l’utilisation d’un vecteur viral qui est un virus modifi\u00e9 qui a envoy\u00e9 une copie fonctionnelle du g\u00e8ne ADA manquant aux cellules d\u2019Ashanthi.<\/p>\n La th\u00e9rapie de douze jours a r\u00e9ussi. Les informations actuelles montrent qu\u2019elle est une femme de dix-huit ans en bonne sant\u00e9 vivant dans la banlieue de Chicago.<\/p>\n Et puis une trag\u00e9die<\/strong><\/p>\n Encourag\u00e9s par le succ\u00e8s de la th\u00e9rapie d’Ashanthi, les chercheurs ont lanc\u00e9 plusieurs essais cliniques au cours de la prochaine d\u00e9cennie.<\/p>\n Cependant, l’effort a connu un contretemps majeur suivant la mort en 1999 de Jesse Gelsinger, un participant de dix-huit ans dans un essai clinique men\u00e9 \u00e0 l’Universit\u00e9 de Pennsylvanie.<\/p>\n La maladie, appel\u00e9e d\u00e9ficit en ornithine carbamyl transf\u00e9rase<\/a>, a emp\u00each\u00e9 l’ammoniac toxique de se d\u00e9composer dans le foie.<\/p>\n La cause de ce trouble \u00e9tait la mutation d’un g\u00e8ne OTC. Par cons\u00e9quent, une copie du g\u00e8ne OTC qui fonctionne a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9e. Elle a \u00e9t\u00e9 mise dans les cellules de Jesse au moyen d’un virus froid modifi\u00e9 (ad\u00e9novirus) en tant que vecteur (transporteur).<\/p>\n Jesse a eu une r\u00e9ponse immunitaire fatale. Il a d\u00e9velopp\u00e9 un trouble de la coagulation sanguine ainsi qu’une insuffisance r\u00e9nale, h\u00e9patique et pulmonaire.<\/p>\n Quatre jours apr\u00e8s avoir re\u00e7u le traitement, le m\u00e9decin a d\u00e9clar\u00e9 Jesse en \u00e9tat de mort c\u00e9r\u00e9brale et a d\u00e9branch\u00e9 l\u2019appareil de maintien en vie.<\/p>\n Au milieu d’un choc universel et de la couverture des m\u00e9dias, la FDA a suspendu le programme de th\u00e9rapie g\u00e9nique de l’universit\u00e9. Bien que le programme ait \u00e9t\u00e9 le plus important au monde, l\u2019universit\u00e9 l\u2019a finalement ferm\u00e9.<\/p>\n La FDA a \u00e9galement effectu\u00e9 des enqu\u00eates sur soixante-neuf programmes de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 travers le pays. Il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9cid\u00e9 que la mort de Jesse d\u00e9montrait la n\u00e9cessit\u00e9 de plus de prudence et d\u2019am\u00e9lioration des vecteurs.<\/p>\n La Reprise<\/strong><\/p>\n Le premier signe de r\u00e9cup\u00e9ration a \u00e9t\u00e9 l’autorisation par la Chine d’une th\u00e9rapie g\u00e9nique appel\u00e9e Gendicine pour le traitement contre le cancer des voies a\u00e9rodigestives sup\u00e9rieures<\/a> en\u00a02003.<\/p>\n La Participation de la Russie<\/strong><\/p>\n En 2011, la Russie a autoris\u00e9 le Neovasculgen pour traiter l\u2019art\u00e9riopathie oblit\u00e9rante des membres inf\u00e9rieurs.<\/p>\n Pendant les derni\u00e8res ann\u00e9es il y avait environ quatre cents essais cliniques. Il y a eu beaucoup de nouvelles positives, de financement pour le d\u00e9veloppement de produits et d’autorisation par la FDA \u00e0 tous les niveaux. Il semble que la r\u00e9volution de la th\u00e9rapie g\u00e9nique soit arriv\u00e9e.<\/p>\n La Commission europ\u00e9enne a autoris\u00e9 un m\u00e9dicament contre le d\u00e9ficit familial en lipoprot\u00e9ine lipase<\/a> appel\u00e9 Glybera en 2012. Le prix du Glybera a d\u00e9pass\u00e9 tous les autres m\u00e9dicaments du monde \u00e0 l’\u00e9poque. Il a \u00e9t\u00e9 retir\u00e9 du march\u00e9 en 2017 car il s’est av\u00e9r\u00e9 \u00eatre un \u00e9chec commercial.<\/p>\n Se tourner vers l\u2019avenir<\/strong><\/p>\n Aux \u00c9tats-Unis, la FDA pr\u00e9voit d’autoriser entre dix et vingt th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires par an d’ici 2025. Une classe de vecteurs viraux qui sera \u00e0 la pointe des th\u00e9rapies g\u00e9niques sera les virus ad\u00e9no-associ\u00e9s (VAA).<\/em><\/p>\n La Th\u00e9rapie g\u00e9nique et les yeux<\/strong><\/p>\n Les chercheurs ont d\u00e9couvert que les yeux sont sensibles \u00e0 la th\u00e9rapie. L’UE a autoris\u00e9 le m\u00e9dicament Luxturna en 2018 pour traiter les personnes souffrant d’une forme rare de perte de vision h\u00e9r\u00e9ditaire.<\/p>\n Deux soci\u00e9t\u00e9s en Europe, Horama et Nightstar Therapeutics, se concentrent sur ces th\u00e9rapies pour traiter la c\u00e9cit\u00e9.<\/p>\n La Technologie CRISPR s\u2019en occupe<\/strong><\/p>\n L\u2019approche de la technologie CRISPR impliquant la \u00ab\u00a0suppression \u00bb des maladies g\u00e9n\u00e9tiques pourrait \u00e9tendre le traitement g\u00e9n\u00e9tique.<\/p>\n Une personne parlant au nom de la soci\u00e9t\u00e9 CRISPR Therapeutics a d\u00e9clar\u00e9 que la plupart des th\u00e9rapies g\u00e9niques fournissent une copie fonctionnelle du g\u00e8ne dans la cellule. Il a dit qu’elles n’arr\u00eatent pas ou ne r\u00e9duisent pas l’expression du g\u00e8ne malade lui-m\u00eame.<\/p>\n Il a ajout\u00e9 que l’\u00e9dition de g\u00e8nes supprime, perturbe ou r\u00e9pare le g\u00e8ne malade et peut donc r\u00e9ussir \u00e0 traiter des troubles g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals ont lanc\u00e9 un essai CRISPR humain en 2018 pour l’an\u00e9mie falciforme<\/a> et la b\u00eata-thalass\u00e9mie.<\/a> Les th\u00e9rapies contre le cancer sont \u00e9galement \u00e0 divers stades de d\u00e9veloppement.<\/p>\n En Conclusion<\/strong><\/p>\n L\u2019\u00e9volution de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est \u00e0 ses d\u00e9buts. Des outils mol\u00e9culaires sont en cours de d\u00e9veloppement qui am\u00e9lioreront la capacit\u00e9 d’inverser les dommages caus\u00e9s par des troubles g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n La th\u00e9rapie g\u00e9nique est le traitement de la maladie par le transfert de mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules. Selon un r\u00e9cent article de Labiotech, une publication de l’UE, la th\u00e9rapie g\u00e9nique est devenue l’un des domaines les plus recherch\u00e9s de la biotechnologie. 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